{"id":507332,"date":"2020-12-04T14:56:44","date_gmt":"2020-12-04T19:56:44","guid":{"rendered":"https:\/\/patientworthy.wpengine.com\/2020\/12\/04\/primer-paciente-dosificado-en-un-ensayo-que-prueba-el-tratamiento-de-amiloidosis-hattr-basado-en-crispr\/"},"modified":"2020-12-04T14:56:54","modified_gmt":"2020-12-04T19:56:54","slug":"primer-paciente-dosificado-en-un-ensayo-que-prueba-el-tratamiento-de-amiloidosis-hattr-basado-en-crispr","status":"publish","type":"post","link":"https:\/\/patientworthy.com\/es\/2020\/12\/04\/primer-paciente-dosificado-en-un-ensayo-que-prueba-el-tratamiento-de-amiloidosis-hattr-basado-en-crispr\/","title":{"rendered":"Primer Paciente Dosificado en un Ensayo que Prueba el Tratamiento de Amiloidosis HATTR Basado en CRISPR"},"content":{"rendered":"<p>De acuerdo a una <a href=\"https:\/\/www.newswise.com\/articles\/intellia-therapeutics-doses-first-patient-in-landmark-crisprcas9-clinical-trial-of-ntla-2001-for-the-treatment-of-transthyretin-amyloidosis?sc=rsmn\" target=\"_blank\" rel=\"noopener noreferrer\">historia de Newswise<\/a>,<strong> La empresa de edici\u00f3n del genoma Intellia Therapeutics ha anunciado recientemente que el primer paciente ha sido dosificado en su ensayo de fase 1, que probar\u00e1 su terapia de investigaci\u00f3n NTLA-2001 como tratamiento para la amiloidosis hereditaria por transtiretina (hATTR) en pacientes con polineuropat\u00eda.<\/strong> La compa\u00f1\u00eda tambi\u00e9n tiene planes de investigar el tratamiento en pacientes con miocardiopat\u00eda. <strong>Intellia se centra en el desarrollo de tratamientos potencialmente curativos utilizando tecnolog\u00eda CRISPR\/Cas9.<\/strong><\/p>\n<h2>Acerca de la amiloidosis HATTR<\/h2>\n<p><b>HATTR La amiloidosis es una enfermedad que se caracteriza por la acumulaci\u00f3n de fibrillas amiloides en el tejido corporal.<\/b><span style=\"font-weight: 400;\">. Las fibrillas amiloides son un tipo de prote\u00edna anormal. La enfermedad es causada por una mutaci\u00f3n gen\u00e9tica heredable. Los s\u00edntomas de la enfermedad incluyen hinchaz\u00f3n, insuficiencia card\u00edaca, latidos card\u00edacos irregulares, dificultad para respirar, fatiga, p\u00e9rdida de peso, moretones y sangrado f\u00e1ciles, derrame cerebral, problemas pulmonares, agrandamiento del h\u00edgado y cambios en el color de la piel. Los enfoques de tratamiento para la amiloidosis hATTR incluyen trasplante de h\u00edgado; En realidad, esto puede curar la enfermedad, pero el procedimiento conlleva riesgos sustanciales y efectos secundarios.<\/span><b> Esta forma de amiloidosis tiene un mejor pron\u00f3stico que algunos de los tipos m\u00e1s comunes con algunos pacientes que sobreviven durante m\u00e1s de una d\u00e9cada. Se estima que afecta a alrededor de 50,000 personas en todo el mundo.<\/b> <span style=\"font-weight: 400;\">Para obtener m\u00e1s informaci\u00f3n sobre la amiloidosis, haga clic<\/span> <a href=\"https:\/\/patientworthy.com\/amyloidosis\/\"><span style=\"font-weight: 400;\">aqu\u00ed<\/span><\/a><span style=\"font-weight: 400;\">.<\/span><\/p>\n<h2>Acerca de NTLA-2001<\/h2>\n<p><strong>Con opciones limitadas de tratamiento disponibles para esta enfermedad, adem\u00e1s de un trasplante de h\u00edgado de riesgo, existe una necesidad clara y actual de terapias m\u00e1s efectivas en la amiloidosis hATTR<\/strong>. NTLA-2001 utiliza la innovadora tecnolog\u00eda de edici\u00f3n de genes CRISPR\/Cas9, que tiene el potencial de anunciar un gran avance en el tratamiento de enfermedades con un componente gen\u00e9tico conocido. <strong>Es la primera terapia que utiliza CRISPR que se administra de forma sist\u00e9mica.<\/strong> El objetivo de este tratamiento es alterar el ARN de la mutaci\u00f3n causante para reducir la producci\u00f3n de transtiretina.<\/p>\n<h2>Sobre El Ensayo<\/h2>\n<p><strong>El ensayo de fase 1 consta de dos partes e inscribir\u00e1 a un total de 38 participantes de entre 18 y 80 a\u00f1os<\/strong>. Este estudio est\u00e1 inscribiendo actualmente a pacientes en el Reino Unido. <strong>El estudio comenzar\u00e1 con una sola dosis creciente y luego una cohorte de expansi\u00f3n una vez que se haya identificado el nivel de dosis ideal.<\/strong> Intellia espera que NTLA-2001 pueda ser un tratamiento potencialmente curativo para la amiloidosis hATTR.<\/p>\n","protected":false},"excerpt":{"rendered":"<p>De acuerdo a una historia de Newswise, La empresa de edici\u00f3n del genoma Intellia Therapeutics ha anunciado recientemente que el primer paciente ha sido dosificado en su ensayo de fase 1, que probar\u00e1 su terapia de investigaci\u00f3n NTLA-2001 como tratamiento para la amiloidosis hereditaria por transtiretina (hATTR) en pacientes con polineuropat\u00eda. 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