{"id":512351,"date":"2020-12-05T17:48:02","date_gmt":"2020-12-05T22:48:02","guid":{"rendered":"https:\/\/patientworthy.wpengine.com\/2020\/12\/05\/se-amplia-el-ensayo-de-tratamiento-de-la-enfermedad-de-niemann-pick\/"},"modified":"2020-12-05T17:48:13","modified_gmt":"2020-12-05T22:48:13","slug":"se-amplia-el-ensayo-de-tratamiento-de-la-enfermedad-de-niemann-pick","status":"publish","type":"post","link":"https:\/\/patientworthy.com\/es\/2020\/12\/05\/se-amplia-el-ensayo-de-tratamiento-de-la-enfermedad-de-niemann-pick\/","title":{"rendered":"Se Ampl\u00eda el Ensayo de Tratamiento de la Enfermedad de Niemann-Pick"},"content":{"rendered":"<p>IntraBio ha lanzado recientemente un estudio de extensi\u00f3n de su ensayo de fase II de IB1001, un tratamiento para la enfermedad de Niemann-Pick tipo C.Esta decisi\u00f3n se tom\u00f3 poco despu\u00e9s de analizar los resultados positivos del ensayo de fase II, ya que los investigadores necesitan comprender mejor la enfermedad. propiedades modificadoras y neuroprotectoras de la terapia.<\/p>\n<h2>Acerca de la Enfermedad de Niemann-Pick<\/h2>\n<p><a href=\"https:\/\/patientworthy.com\/niemann-pick-disease\/\" target=\"_blank\" rel=\"noopener noreferrer\">La enfermedad de Niemann-Pick<\/a> es un grupo de trastornos por almacenamiento de l\u00edpidos poco frecuentes y graves. Ocurre cuando el cuerpo no puede transferir esfingomielina, un tipo de l\u00edpido, a las c\u00e9lulas, lo que hace que se acumulen en los lisosomas. Esta enfermedad se divide en tres tipos: A, B y C. Entre estos tipos, la gravedad, el inicio y los s\u00edntomas var\u00edan. Los tipos A y B de esta enfermedad se presentan cuando existen mutaciones en el gen SMPD1, que afecta la actividad de la esfingomielina. El tipo C es causado por mutaciones en los genes NPC1 o NPC2, que son responsables de una prote\u00edna que transporta esfingomielina. Todos estos genes se heredan con un patr\u00f3n autos\u00f3mico recesivo. Los s\u00edntomas de la enfermedad de Niemann-Pick var\u00edan seg\u00fan el tipo y la ubicaci\u00f3n de la acumulaci\u00f3n de esfingomielina.<\/p>\n<ul>\n<li>El h\u00edgado y el bazo son lugares comunes en los que se acumula esfingomielina y los s\u00edntomas ser\u00edan p\u00e9rdida de apetito, abdomen agrandado, niveles bajos de plaquetas en la sangre y dolor.<\/li>\n<li>Si el sistema nervioso central se ve afectado, los s\u00edntomas pueden ser dificultad para hablar, dificultad para tragar, alteraci\u00f3n de los movimientos oculares y p\u00e9rdida de la capacidad intelectual.<\/li>\n<li>Los huesos no se ven afectados con tanta frecuencia, pero cuando lo son, las personas experimentan trastornos relacionados con el sue\u00f1o y agrandamiento de las cavidades de la m\u00e9dula \u00f3sea.<\/li>\n<li>El tipo C, que es la forma tratada por arimoclomol, se caracteriza por anomal\u00edas neurol\u00f3gicas, como p\u00e9rdida de coordinaci\u00f3n y dificultad para hablar. Tambi\u00e9n es com\u00fan la dificultad para tragar. Las discapacidades intelectuales empeoran con el tiempo. Tambi\u00e9n pueden ocurrir cataplej\u00eda y convulsiones a medida que avanza la enfermedad.<\/li>\n<\/ul>\n<p>El tratamiento para esta enfermedad depende del tipo, pero todos se centran en controlar los s\u00edntomas. Se pueden recetar medicamentos anticonvulsivos, inductores del sue\u00f1o y contra la depresi\u00f3n.<\/p>\n<h2>Acerca del Estudio Parent Phase II<\/h2>\n<p>Los investigadores de IntraBio decidieron lanzar el estudio de extensi\u00f3n bas\u00e1ndose en los resultados de su estudio de Fase II, que pudo demostrar un cambio estad\u00edsticamente significativo en la Impresi\u00f3n Cl\u00ednica del Cambio en la Severidad. Los participantes del estudio experimentaron mejoras en la calidad de vida, la motricidad fina, la marcha, la funci\u00f3n general y la cognici\u00f3n. Tambi\u00e9n se cumplieron criterios de valoraci\u00f3n secundarios.<\/p>\n<p>Debido a estos resultados positivos, los investigadores se interesaron en los aspectos neuroprotectores y modificadores de la enfermedad de IB1001. Es imposible discernir estas cosas de un estudio de seis meses, por lo que el siguiente paso es un estudio de extensi\u00f3n de doce meses.<\/p>\n<h2>Acerca del eEstudio de Extensi\u00f3n<\/h2>\n<p>Este estudio incluir\u00e1 a 33 pacientes del estudio principal, provenientes de nueve sitios en los Estados Unidos, el Reino Unido y la Uni\u00f3n Europea. Ser\u00e1n seguidos y evaluados durante doce meses, seguidos de un per\u00edodo de lavado de seis semanas.<\/p>\n<p>Si bien la intenci\u00f3n del estudio es comprender mejor las propiedades neuroprotectoras y modificadoras de la enfermedad de esta terapia, los investigadores esperan que los pacientes tambi\u00e9n experimenten alivio de los s\u00edntomas. Como no hay terapias aprobadas en los Estados Unidos y solo hay tratamientos limitados en otros lugares, este estudio de extensi\u00f3n es un gran paso adelante.<\/p>\n<h2>Viendo Hacia Adelante<\/h2>\n<p>IB1001 tambi\u00e9n se est\u00e1 evaluando como tratamiento para la gangliosidosis GM2, as\u00ed como para la ataxia-telangiectasia. Se esperan resultados del ensayo de gangliosidosis GM2 a principios de 2021. Con base en la informaci\u00f3n que los investigadores est\u00e1n aprendiendo de estos estudios, creen que esta terapia tambi\u00e9n puede tratar la encefalopat\u00eda traum\u00e1tica cr\u00f3nica y posiblemente la enfermedad de Alzheimer.<\/p>\n<p>Encuentra el art\u00edculo fuente <a href=\"https:\/\/www.biospace.com\/article\/intrabio-expands-niemann-pick-multinational-trial-to-id-neuroprotective-disease-modifying-effects-\/?s=86\">aqu\u00ed<\/a>.<\/p>\n","protected":false},"excerpt":{"rendered":"<p>IntraBio ha lanzado recientemente un estudio de extensi\u00f3n de su ensayo de fase II de IB1001, un tratamiento para la enfermedad de Niemann-Pick tipo C.Esta decisi\u00f3n se tom\u00f3 poco despu\u00e9s de analizar los resultados positivos del ensayo de fase II, ya que los investigadores necesitan comprender mejor la enfermedad. propiedades modificadoras y neuroprotectoras de la [&hellip;]<\/p>\n","protected":false},"author":1025,"featured_media":425104,"comment_status":"closed","ping_status":"closed","sticky":false,"template":"","format":"standard","meta":[],"categories":[13472,16692,12007],"tags":[13540,19642,13475,14397,14398],"_links":{"self":[{"href":"https:\/\/patientworthy.com\/es\/wp-json\/wp\/v2\/posts\/512351"}],"collection":[{"href":"https:\/\/patientworthy.com\/es\/wp-json\/wp\/v2\/posts"}],"about":[{"href":"https:\/\/patientworthy.com\/es\/wp-json\/wp\/v2\/types\/post"}],"author":[{"embeddable":true,"href":"https:\/\/patientworthy.com\/es\/wp-json\/wp\/v2\/users\/1025"}],"replies":[{"embeddable":true,"href":"https:\/\/patientworthy.com\/es\/wp-json\/wp\/v2\/comments?post=512351"}],"version-history":[{"count":0,"href":"https:\/\/patientworthy.com\/es\/wp-json\/wp\/v2\/posts\/512351\/revisions"}],"wp:featuredmedia":[{"embeddable":true,"href":"https:\/\/patientworthy.com\/es\/wp-json\/wp\/v2\/media\/425104"}],"wp:attachment":[{"href":"https:\/\/patientworthy.com\/es\/wp-json\/wp\/v2\/media?parent=512351"}],"wp:term":[{"taxonomy":"category","embeddable":true,"href":"https:\/\/patientworthy.com\/es\/wp-json\/wp\/v2\/categories?post=512351"},{"taxonomy":"post_tag","embeddable":true,"href":"https:\/\/patientworthy.com\/es\/wp-json\/wp\/v2\/tags?post=512351"}],"curies":[{"name":"wp","href":"https:\/\/api.w.org\/{rel}","templated":true}]}}