Rhythm Pharmaceuticals, con sede en Boston, MA, es una empresa biofarmac\u00e9utica que se centra en el desarrollo de terapias para tratar enfermedades gen\u00e9ticas raras que causan obesidad. Hasta ahora, no ha habido terapias farmacol\u00f3gicas que traten tales condiciones.<\/p>\n
Rhythm anunci\u00f3 recientemente los resultados de dos estudios de fase III. El primer estudio evalu\u00f3 LEPR (deficiencia del receptor de leptina<\/a>). El segundo estudio evalu\u00f3 POMC (deficiencia de proopiomelanocortina<\/a>). The Lancet Diabetes & Endocrinology<\/a><\/em> public\u00f3 ambos estudios.<\/p>\n Los resultados mostraron que ocho de los diez participantes con obesidad por deficiencia de POMC y cinco de los once participantes con obesidad por deficiencia de LEPR ten\u00edan alrededor de un diez por ciento de p\u00e9rdida de peso en la marca de un a\u00f1o.<\/p>\n Los estudios de Fase III evaluaron una terapia dirigida contra la obesidad llamada setmelanotide. Es un agonista del receptor de melanocortina-4 (MC4R).<\/p>\n La deficiencia de MC4R representa el tipo m\u00e1s com\u00fan de obesidad monog\u00e9nica. Es una obesidad grave y rara que comienza en una etapa temprana de la vida, presenta trastornos endocrinos y un comportamiento inusual del apetito.<\/p>\n Una v\u00eda biol\u00f3gica cr\u00edtica que incluye MC4R, regula la ingesta cal\u00f3rica, el hambre y la producci\u00f3n de energ\u00eda. El funcionamiento de la v\u00eda MC4R puede verse afectado por anomal\u00edas en los genes que provocan un aumento del apetito (hiperfagia) y la aparici\u00f3n temprana de obesidad grave.<\/p>\n Por lo general, los pacientes con deficiencia de MC4R presentan obesidad significativa, aumento de la masa corporal y densidad mineral \u00f3sea, crecimiento lineal anormal, hiperfagia en la infancia e hiperinsulinemia, que es una condici\u00f3n que involucra niveles excesivos de insulina en la sangre.<\/p>\n La obesidad severa causada por la deficiencia de POMC comienza temprano en la vida. Las personas con POMC generalmente presentan niveles bajos de la hormona ACTH. El otro aspecto en com\u00fan es la piel p\u00e1lida y el cabello rojo.<\/p>\n Los beb\u00e9s que tienen la enfermedad generalmente tienen un peso normal al nacer pero tienen demasiada hambre. Esto causa hiperfagia. Los beb\u00e9s son significativamente obesos por su primer cumplea\u00f1os. Pueden seguir siendo obesos durante toda su vida.<\/p>\n Tenga en cuenta que no se ha determinado si las personas afectadas son vulnerables a la diabetes o enfermedades cardiovasculares.<\/p>\n En cuanto al gen LEPR, su funci\u00f3n es proporcionar instrucciones para crear el receptor de leptina, una prote\u00edna que ayuda al cuerpo a regular el peso.<\/p>\n Pero el receptor de leptina pierde su capacidad de funcionar si hay cambios en el gen LEPR. Si ocurre esa situaci\u00f3n, la leptina no puede adherirse al receptor y el cerebro no recibir\u00e1 la se\u00f1al \u00abcompleta\u00bb.<\/p>\n Rhythm y la FDA<\/strong><\/p>\n La Solicitud de Nuevo F\u00e1rmaco de Rhythm para setmelanotide fue aceptada por la FDA a principios de 2020 para el tratamiento de las obesidades por deficiencia de LEPR y POMC. La FDA tambi\u00e9n otorg\u00f3 Terapia Innovadora al medicamento, lo que permite acelerar su desarrollo y revisi\u00f3n.<\/p>\n Tanto la EMA como la FDA otorgaron designaciones de medicamento hu\u00e9rfano de setmelanotide para las obesidades por deficiencia de LEPR y POMC. Las designaciones de Medicamentos Hu\u00e9rfanos otorgan ciertos beneficios a las empresas en relaci\u00f3n con el medicamento que est\u00e1n desarrollando.<\/p>\n El Dr. Murray Steward, CMO de Rhythm, enfatiz\u00f3 la importancia de seguir las pruebas gen\u00e9ticas de las variantes que afectan la activaci\u00f3n de MC4R y que conducen a una obesidad severa.<\/p>\n","protected":false},"excerpt":{"rendered":" Rhythm Pharmaceuticals, con sede en Boston, MA, es una empresa biofarmac\u00e9utica que se centra en el desarrollo de terapias para tratar enfermedades gen\u00e9ticas raras que causan obesidad. Hasta ahora, no ha habido terapias farmacol\u00f3gicas que traten tales condiciones. Rhythm anunci\u00f3 recientemente los resultados de dos estudios de fase III. 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Sobre POMC y LEPR<\/h4>\n
Viendo Hacia Adelante<\/h4>\n