{"id":519235,"date":"2020-12-07T08:18:11","date_gmt":"2020-12-07T13:18:11","guid":{"rendered":"https:\/\/patientworthy.wpengine.com\/2020\/12\/07\/la-terapia-genica-en-un-modelo-de-raton-da-una-idea-de-los-posibles-tratamientos-de-la-ame\/"},"modified":"2020-12-07T08:18:25","modified_gmt":"2020-12-07T13:18:25","slug":"la-terapia-genica-en-un-modelo-de-raton-da-una-idea-de-los-posibles-tratamientos-de-la-ame","status":"publish","type":"post","link":"https:\/\/patientworthy.com\/es\/2020\/12\/07\/la-terapia-genica-en-un-modelo-de-raton-da-una-idea-de-los-posibles-tratamientos-de-la-ame\/","title":{"rendered":"La Terapia G\u00e9nica en un Modelo de Rat\u00f3n da una Idea de los Posibles Tratamientos de la AME"},"content":{"rendered":"<p><em>por Lauren Taylor de <a href=\"http:\/\/inthecloudcopy.com\" target=\"_blank\" rel=\"noopener noreferrer\">In The Cloud Copy<\/a><\/em><\/p>\n<p><a href=\"https:\/\/patientworthy.com\/spinal-muscular-atrophy-sma\/\">La atrofia muscular espinal<\/a>, o AME, es una enfermedad gen\u00e9tica que afecta los sistemas nerviosos central y perif\u00e9rico de un individuo, as\u00ed como sus m\u00fasculos esquel\u00e9ticos, que controlan los movimientos musculares voluntarios. La AME se produce debido a la p\u00e9rdida de neuronas motoras, que son c\u00e9lulas nerviosas. Hay varias formas de AME y todas afectan al individuo de manera diferente. El s\u00edntoma m\u00e1s com\u00fan es debilidad o p\u00e9rdida de control de los m\u00fasculos voluntarios. La AME eventualmente quita la capacidad del individuo para comer, caminar y respirar. Es el asesino n\u00famero uno de naturaleza gen\u00e9tica en los beb\u00e9s.<\/p>\n<p>La AME es causada por una mutaci\u00f3n en el gen 1 de la neurona motora de supervivencia o SMN1. Este gen es responsable de producir la prote\u00edna que ayuda a que funcionen los nervios que controlan los m\u00fasculos. Sin SMN1, las c\u00e9lulas nerviosas no funcionan como deber\u00edan y eventualmente mueren. Hay varios tipos de AME, que se basan en la aparici\u00f3n de los s\u00edntomas y los hitos f\u00edsicos m\u00e1s altos que se pueden lograr.<\/p>\n<h2>La Terapia G\u00e9nica es Prometedora en el Modelo de Rat\u00f3n<\/h2>\n<p>Un estudio reciente sobre la producci\u00f3n de una prote\u00edna llamada prote\u00edna de acoplamiento 7 o DOK7, est\u00e1 mostrando resultados prometedores en un modelo de rat\u00f3n AME. El estudio encontr\u00f3 que en ratones afectados por AME, el aumento de la producci\u00f3n de DOK7 mejor\u00f3 la estructura de la uni\u00f3n neuromuscular, mejor\u00f3 la fuerza de agarre, redujo la p\u00e9rdida de fibra muscular y, en \u00faltima instancia, extendi\u00f3 los tiempos de supervivencia en los ratones.<\/p>\n<p>La prote\u00edna, DOK7, es esencial en la investigaci\u00f3n de la AME, ya que juega un papel vital en el desarrollo de la uni\u00f3n neuromuscular. Es en esta uni\u00f3n neuromuscular donde las c\u00e9lulas nerviosas finalmente se conectan a los m\u00fasculos que deben controlar. En la AME, los niveles inadecuados de la prote\u00edna SMN afectan la formaci\u00f3n adecuada de la uni\u00f3n neuromuscular.<\/p>\n<p>El equipo que investiga esto, ubicado en la Universidad de Missouri, entreg\u00f3 el gen de DOK7 a ratones que ten\u00edan formas menores de AME en t\u00e9rminos de gravedad de la enfermedad. Los ratones ten\u00edan la capacidad de caminar, pero carec\u00edan de otro control esquel\u00e9tico de los m\u00fasculos.<\/p>\n<p>El gen DOK7 se administr\u00f3 a los ratones por v\u00eda intravenosa, un d\u00eda despu\u00e9s del nacimiento. Se administr\u00f3 a trav\u00e9s de un virus adenoasociado o AAV, que es un vector de uso com\u00fan cuando se administra terapia g\u00e9nica.<\/p>\n<p>17 d\u00edas despu\u00e9s de la administraci\u00f3n, los niveles de DOK7 hab\u00edan aumentado en los m\u00fasculos esquel\u00e9ticos de las patas traseras de los ratones. La sobreproducci\u00f3n de DOK7 no afect\u00f3 en \u00faltima instancia a los niveles de prote\u00edna SMN. Los ratones tratados con DOK7 vivieron 22.2 d\u00edas, mientras que los ratones no tratados tuvieron una esperanza de vida media de 21.2 d\u00edas. La fuerza de agarre se prob\u00f3 en las cuatro extremidades y mostr\u00f3 mejoras significativas en el punto de progresi\u00f3n de la enfermedad en la etapa media en los ratones tratados en comparaci\u00f3n con los ratones que no fueron tratados.<\/p>\n<p>El DOK7 pareci\u00f3 prevenir la reducci\u00f3n en el \u00e1rea de la placa terminal donde los m\u00fasculos reciben los impulsos nerviosos. DOK7 tambi\u00e9n mejor\u00f3 significativamente el \u00e1rea de las fibras musculares en los ratones tratados en comparaci\u00f3n con los no tratados.<\/p>\n<p>Estos resultados demuestran que DOK7 puede desempe\u00f1ar un papel protector importante, as\u00ed como mejorar la actividad motora. Este estudio brinda a los investigadores m\u00e1s evidencia de que DOK7 podr\u00eda ser una posible terapia para pacientes que padecen AME y otras enfermedades que son de naturaleza neuromuscular.<\/p>\n<p>Aprende m\u00e1s sobre esta historia <a href=\"https:\/\/smanewstoday.com\/news-posts\/2020\/10\/12\/gene-therapy-in-sma-mouse-model-shown-to-reduce-disease-severity\/#:~:text=Gene%20therapy%20that%20increased%20the,grip%20strength%2C%20and%20extend%20survival.\" target=\"_blank\" rel=\"noopener noreferrer\">aqu\u00ed<\/a>.<\/p>\n","protected":false},"excerpt":{"rendered":"<p>por Lauren Taylor de In The Cloud Copy La atrofia muscular espinal, o AME, es una enfermedad gen\u00e9tica que afecta los sistemas nerviosos central y perif\u00e9rico de un individuo, as\u00ed como sus m\u00fasculos esquel\u00e9ticos, que controlan los movimientos musculares voluntarios. La AME se produce debido a la p\u00e9rdida de neuronas motoras, que son c\u00e9lulas nerviosas. 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