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A principios de la semana pasada, Agios Pharmaceuticals (\u00abAgios\u00bb) anunci\u00f3<\/a> que su tratamiento Mitapivat recibi\u00f3 la designaci\u00f3n de F\u00e1rmaco Hu\u00e9rfano. Esta terapia administrada por v\u00eda oral es un activador de piruvato quinasa R (PKR). Como Agios ha trabajado durante mucho tiempo en el metabolismo celular y utiliz\u00f3 sus conocimientos para generar nuevas terapias para c\u00e1nceres raros y afecciones gen\u00e9ticas, esta terapia se alinea con los objetivos de la empresa. Dado que existen pocos tratamientos adecuados para la ECF, el hecho de que Mitapivat reciba el estatus de Medicamento Hu\u00e9rfano es un gran paso adelante.<\/p>\n Seg\u00fan la FDA<\/a>, el estado de medicamento hu\u00e9rfano se otorga en virtud de la Ley de Medicamentos Hu\u00e9rfanos (ODA), que:<\/p>\n prev\u00e9 la concesi\u00f3n de un estatus especial a un medicamento o producto biol\u00f3gico (\u00abmedicamento\u00bb) para tratar una enfermedad o afecci\u00f3n poco com\u00fan a solicitud de un patrocinador.<\/p><\/blockquote>\n Se considera que una enfermedad rara afecta a menos de 200,000 ciudadanos Estadounidenses. Una vez que se le otorga la designaci\u00f3n de Medicamento Hu\u00e9rfano, el desarrollador del medicamento tambi\u00e9n recibe beneficios como la exclusividad de mercado si el medicamento es aprobado, la exenci\u00f3n de la tarifa de solicitud, los cr\u00e9ditos fiscales y una mayor comunicaci\u00f3n con la FDA. Adem\u00e1s de recibir la designaci\u00f3n de medicamento hu\u00e9rfano para la ECF, Mitapivat tambi\u00e9n recibi\u00f3 el estatus para el tratamiento de la talasemia y la deficiencia de piruvato quinasa<\/a>.<\/p>\n Actualmente, los investigadores est\u00e1n analizando esta terapia como una opci\u00f3n terap\u00e9utica para las personas con ECF. Al aumentar el trifosfato de adenosina, un compuesto org\u00e1nico que promueve varios procesos celulares, los investigadores creen que Mitapivat podr\u00eda evitar que los gl\u00f3bulos rojos se vuelvan falciformes. Para respaldar sus afirmaciones, Agios comparti\u00f3 datos de prueba de concepto<\/a> en Junio. Adem\u00e1s, Agios presentar\u00e1 datos actualizados en la reuni\u00f3n anual virtual de la Sociedad Americana de Hematolog\u00eda, que tendr\u00e1 lugar en Diciembre.<\/p>\n Causada por mutaciones gen\u00e9ticas, particularmente en el gen que produce la hemoglobina, la anemia de c\u00e9lulas falciformes (ECF) es un grupo de trastornos hematol\u00f3gicos caracterizados por gl\u00f3bulos rojos malformados. En lugar de producir c\u00e9lulas sanas, los gl\u00f3bulos rojos en pacientes con ECF tienen forma de hoz. Desafortunadamente, estas c\u00e9lulas falciformes causan bloqueos e impiden un flujo sangu\u00edneo adecuado. Por lo general, las personas de ascendencia Afroamericana tienen un mayor riesgo de desarrollar ECF. Los s\u00edntomas incluyen:<\/p>\nMitapivat<\/h2>\n
Enfermedad de C\u00e9lulas Falciformes (ECF)<\/h2>\n
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