Edgewise Therapeutics ha anunciado su plan para iniciar un ensayo de Dase 1 de EDG-5506, su terapia de mol\u00e9culas peque\u00f1as para la distrofia muscular de Becker. Tendr\u00e1 lugar en Worldwide Clinical Trials en San Antonio, Texas.<\/p>\n
La distrofia muscular de Becker<\/a> es una de las muchas formas de distrofia muscular. Este tipo se caracteriza por debilidad progresiva y p\u00e9rdida de masa muscular en los m\u00fasculos card\u00edaco y esquel\u00e9tico. Por lo general, afecta a los hombres, y el inicio se produce entre los cinco y los quince a\u00f1os. La debilidad tiende a comenzar en la pelvis y las piernas, lo que produce s\u00edntomas como ca\u00eddas, dificultad para caminar y problemas con las habilidades musculares. A medida que los m\u00fasculos del coraz\u00f3n se debilitan, la miocardiopat\u00eda se convierte en otro s\u00edntoma. Otros efectos son fatiga, problemas cognitivos, escoliosis, dificultad para respirar, contracturas, p\u00e9rdida del equilibrio y la coordinaci\u00f3n y debilidad muscular en varias regiones del cuerpo. Todos estos s\u00edntomas son el resultado de una mutaci\u00f3n en el gen DMD, que se hereda en un patr\u00f3n recesivo ligado al cromosoma X. Actualmente no existe cura y el tratamiento es sintom\u00e1tico.<\/p>\n Este ensayo est\u00e1 destinado a evaluar la seguridad, la farmacocin\u00e9tica y la tolerabilidad de EDG-5506 tanto en participantes sanos como en pacientes con distrofia muscular de Becker. Este tratamiento fue creado en un esfuerzo por detener la degeneraci\u00f3n muscular que caracteriza a esta enfermedad. Act\u00faa para detener la inflamaci\u00f3n y la respuesta fibr\u00f3tica al mismo tiempo que promueve la funci\u00f3n f\u00edsica y la integridad muscular.<\/p>\n Ser\u00e1 doble ciego, aleatorizado, con dosis ascendentes \u00fanicas y m\u00faltiples, y controlado con placebo en un esfuerzo por investigar la seguridad, farmacocin\u00e9tica y tolerabilidad de EDG-5506. Los participantes recibir\u00e1n dosis orales \u00fanicas o m\u00faltiples o un placebo. Encuentre m\u00e1s sobre este estudio aqu\u00ed<\/a>.<\/p>\n Los investigadores est\u00e1n entusiasmados con las posibilidades que presenta este tratamiento para los pacientes con distrofia muscular de Becker y posiblemente distrofia muscular de Duchenne, ya que son una poblaci\u00f3n desatendida.<\/p>\nSobre el Estudio<\/h2>\n