{"id":519849,"date":"2020-12-07T11:24:21","date_gmt":"2020-12-07T16:24:21","guid":{"rendered":"https:\/\/patientworthy.wpengine.com\/2020\/12\/07\/la-subvencion-de-3-7-millones-financiara-la-investigacion-de-la-osteopetrosis-infantil-maligna\/"},"modified":"2020-12-07T11:24:45","modified_gmt":"2020-12-07T16:24:45","slug":"la-subvencion-de-3-7-millones-financiara-la-investigacion-de-la-osteopetrosis-infantil-maligna","status":"publish","type":"post","link":"https:\/\/patientworthy.com\/es\/2020\/12\/07\/la-subvencion-de-3-7-millones-financiara-la-investigacion-de-la-osteopetrosis-infantil-maligna\/","title":{"rendered":"La Subvenci\u00f3n de $3.7 Millones Financiar\u00e1 la Investigaci\u00f3n de la Osteopetrosis Infantil Maligna"},"content":{"rendered":"<p>&nbsp;<\/p>\n<p>A mediados de Noviembre de 2020, Rocket Pharmaceuticals <a href=\"https:\/\/www.biospace.com\/article\/releases\/rocket-pharmaceuticals-receives-funding-from-the-california-institute-for-regenerative-medicine-for-phase-1-clinical-trial-of-rp-l401-for-infantile-malignant-osteopetrosis-\/?s=86\" target=\"_blank\" rel=\"noopener noreferrer\">anunci\u00f3<\/a> que la compa\u00f1\u00eda recibi\u00f3 una subvenci\u00f3n de $3.7 millones del Instituto de Medicina Regenerativa de California para estudiar tratamientos potenciales para la osteopetrosis infantil maligna. En particular, la subvenci\u00f3n CLIN2 financiar\u00e1 la investigaci\u00f3n de RP-L401, un candidato a terapia g\u00e9nica que utiliza vectores lentivirus. La subvenci\u00f3n permitir\u00e1 a Rocket Pharmaceuticals continuar su misi\u00f3n de crear soluciones de terapia g\u00e9nica para enfermedades pedi\u00e1tricas raras.<\/p>\n<h2>RP-L401<\/h2>\n<p>Desarrollado por Rocket Pharmaceuticals, RP-L401 es una soluci\u00f3n de terapia g\u00e9nica de vectores lentivirales. Seg\u00fan un cap\u00edtulo de acceso abierto en <a href=\"https:\/\/www.intechopen.com\/books\/gene-therapy-tools-and-potential-applications\/lentiviral-gene-therapy-vectors-challenges-and-future-directions\" target=\"_blank\" rel=\"noopener noreferrer\"><em>Intechopen<\/em><\/a>, los vectores lentivirales:<\/p>\n<blockquote><p>son veh\u00edculos eficientes para la transferencia de genes en c\u00e9lulas de mam\u00edferos debido a su capacidad para expresar de manera estable un gen de inter\u00e9s en c\u00e9lulas que no se dividen y que no se dividen. Su uso ha crecido exponencialmente en los \u00faltimos a\u00f1os tanto en investigaci\u00f3n como en protocolos de terapia g\u00e9nica, alcanzando el 12% de los ensayos cl\u00ednicos basados en vectores virales en 2011.<\/p><\/blockquote>\n<p>A principios de este a\u00f1o, la FDA acept\u00f3 la Solicitud de Nuevo F\u00e1rmaco en investigaci\u00f3n (IND) para RP-L401 y, adem\u00e1s, le otorg\u00f3 la designaci\u00f3n V\u00eda R\u00e1pida. La creciente investigaci\u00f3n y desarrollo se ve estimulada gracias a la subvenci\u00f3n CIRM. Anteriormente, Rocket Pharmaceuticals recibi\u00f3 otra subvenci\u00f3n CIRM para su opci\u00f3n de terapia g\u00e9nica para pacientes con Deficiencia de Adhesi\u00f3n de Leucocitos-I. En este caso, la subvenci\u00f3n ayudar\u00e1 con los costos de los ensayos cl\u00ednicos, la fabricaci\u00f3n y el suministro de RP-L401 a los pacientes inscritos. Dos pacientes se inscribir\u00e1n en el ensayo de Fase 1 inicial. En \u00faltima instancia, el ensayo determinar\u00e1 la seguridad, eficacia y tolerabilidad de RP-L401.<\/p>\n<div id=\"bwNewsRelease\">\n<div id=\"bwNewsBody\">\n<div id=\"bwStory\">\n<div id=\"bwStoryBody\">\n<h2>Osteopetrosis Infantil Maligna<\/h2>\n<p>En general, la osteopetrosis infantil maligna se hereda con un patr\u00f3n autos\u00f3mico recesivo; los ni\u00f1os deben heredar un gen defectuoso de cada padre para que ocurra la afecci\u00f3n. Normalmente, la mutaci\u00f3n gen\u00e9tica se encuentra en el brazo largo del cromosoma 11 (11q12-q13). Como resultado, los pacientes desarrollan este raro trastorno esquel\u00e9tico. Normalmente, nuestras c\u00e9lulas osteobl\u00e1sticas provocan una formaci\u00f3n \u00f3sea saludable. Pero en la osteopetrosis infantil maligna, no hay suficientes osteoblastos, lo que provoca huesos densos y f\u00e1ciles de fracturar. Se estima que entre 8 y 40 beb\u00e9s Estadounidenses nacen con esta afecci\u00f3n cada a\u00f1o. Los s\u00edntomas incluyen:<\/p>\n<ul>\n<li>Fracaso para prosperar<\/li>\n<li>Crecimiento retardado<\/li>\n<li>Infecciones frecuentes<\/li>\n<li>Anemia<\/li>\n<li>Par\u00e1lisis facial<\/li>\n<li>Ceguera y\/o sordera<\/li>\n<li>Retrasos neurol\u00f3gicos<\/li>\n<li>Fracturas de hueso<\/li>\n<\/ul>\n<p>Por lo general, la osteopetrosis infantil maligna es mortal en los primeros 10 a\u00f1os. Actualmente, solo hay una opci\u00f3n de tratamiento: un trasplante alog\u00e9nico de m\u00e9dula \u00f3sea con c\u00e9lulas madre hematopoy\u00e9ticas (TCMH). Sin embargo, las tasas de supervivencia siguen siendo relativamente bajas, lo que sugiere la necesidad de nuevas opciones terap\u00e9uticas.<\/p>\n<p>Obtenga m\u00e1s <a href=\"https:\/\/patientworthy.com\/malignant-infantile-osteopetrosis\/\" target=\"_blank\" rel=\"noopener noreferrer\">informaci\u00f3n sobre la osteopetrosis infantil maligna aqu\u00ed<\/a>.<\/p>\n<\/div>\n<\/div>\n<\/div>\n<\/div>\n","protected":false},"excerpt":{"rendered":"<p>&nbsp; A mediados de Noviembre de 2020, Rocket Pharmaceuticals anunci\u00f3 que la compa\u00f1\u00eda recibi\u00f3 una subvenci\u00f3n de $3.7 millones del Instituto de Medicina Regenerativa de California para estudiar tratamientos potenciales para la osteopetrosis infantil maligna. 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