{"id":527782,"date":"2020-12-09T08:27:06","date_gmt":"2020-12-09T13:27:06","guid":{"rendered":"https:\/\/patientworthy.wpengine.com\/2020\/12\/09\/el-ensayo-de-distrofia-muscular-de-duchenne-obtuvo-el-visto-bueno-de-la-fda-para-continuar-con-la-dosificacion\/"},"modified":"2020-12-09T08:27:21","modified_gmt":"2020-12-09T13:27:21","slug":"el-ensayo-de-distrofia-muscular-de-duchenne-obtuvo-el-visto-bueno-de-la-fda-para-continuar-con-la-dosificacion","status":"publish","type":"post","link":"https:\/\/patientworthy.com\/es\/2020\/12\/09\/el-ensayo-de-distrofia-muscular-de-duchenne-obtuvo-el-visto-bueno-de-la-fda-para-continuar-con-la-dosificacion\/","title":{"rendered":"El Ensayo de Distrofia Muscular de Duchenne Obtuvo el Visto Bueno de la FDA para Continuar con la Dosificaci\u00f3n"},"content":{"rendered":"

Solid Biosciences acaba de informar que la FDA finalmente ha levantado la suspensi\u00f3n que hab\u00edan colocado en su ensayo de Fase I\/II para la Distrofia Muscular de Duchenne (DMD)<\/a>. Este ensayo se llama IGNITE y est\u00e1 investigando SGT-001 como una terapia para la condici\u00f3n.<\/p>\n

La suspensi\u00f3n se coloc\u00f3 por primera vez en Julio de 2020 despu\u00e9s de que la FDA solicitara datos actualizados de seguridad, datos de eficacia, informaci\u00f3n de fabricaci\u00f3n e instrucciones sobre la cantidad que se debe administrar a cada participante.<\/p>\n

Solid ha respondido adecuadamente a todas las preguntas de la FDA y ahora se ha reanudado el ensayo. Los investigadores esperan que esta investigaci\u00f3n termine todas las dosis para el primer trimestre del pr\u00f3ximo a\u00f1o.<\/p>\n

Cambios<\/strong><\/h2>\n

Solid ha reducido el n\u00famero de c\u00e1psulas virales vac\u00edas, lo que permite que se utilicen menos part\u00edculas sin dejar de alcanzar la dosis objetivo. Adem\u00e1s, esto mejora la seguridad de la terapia. Solid envi\u00f3 a la FDA los datos de su ensayo in vitro para demostrar c\u00f3mo este nuevo enfoque var\u00eda de su enfoque original.<\/p>\n

Solid tambi\u00e9n ha reducido el l\u00edmite de peso m\u00e1ximo de sus pr\u00f3ximos 2 participantes a 18kg. Los resultados de los pacientes impulsar\u00e1n una nueva direcci\u00f3n para el estudio. Si todo va bien, tambi\u00e9n se podr\u00eda aumentar el peso m\u00e1ximo para los futuros participantes.<\/p>\n

Adem\u00e1s, se enviaron a la FDA informes de datos de seguridad e informaci\u00f3n de eficacia de todos los pacientes del ensayo.<\/p>\n

No se han encontrado EA adicionales en los 30 meses posteriores a la administraci\u00f3n. Sin embargo, para continuar mitigando el riesgo de EA, IGNITE est\u00e1 agregando el uso profil\u00e1ctico de eculizumab y esterasa C1, adem\u00e1s de aumentar la dosis de prednisona en el primer mes despu\u00e9s de la administraci\u00f3n.<\/p>\n

SGT-001<\/strong><\/h2>\n

Esta terapia es una terapia g\u00e9nica mediada por vectores de AAV que tiene como objetivo curar la causa subyacente de la DMD. La terapia ya recibi\u00f3 la Designaci\u00f3n de Medicamento Hu\u00e9rfano, la Designaci\u00f3n de V\u00eda R\u00e1pida y la Designaci\u00f3n de Enfermedad Pedi\u00e1trica Rara por parte de la FDA.<\/p>\n

SGT-001 entrega microdistrofina, un gen sint\u00e9tico de distrofina al cuerpo. Los datos precl\u00ednicos han demostrado que esta terapia tiene el potencial no solo de retrasar la progresi\u00f3n de la enfermedad, sino de detenerla por completo. Adem\u00e1s, se ha demostrado que esta terapia funciona independientemente de la mutaci\u00f3n gen\u00e9tica presente o del estadio de la enfermedad del paciente.<\/p>\n

Puedes leer m\u00e1s sobre este estudio aqu\u00ed<\/a>.<\/p>\n","protected":false},"excerpt":{"rendered":"

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