<\/p>\n
Si bien la terapia g\u00e9nica ofrece la promesa de abordar y tratar muchos trastornos gen\u00e9ticos, creando una mejor calidad de vida para muchas personas, tambi\u00e9n existen problemas \u00e9ticos asociados con esta terapia. Por ejemplo, algunas personas cuestionan la \u00e9tica de la terapia g\u00e9nica si no sabemos c\u00f3mo podr\u00eda afectar o impactar a alguien. Es cierto que hay muchas situaciones en las que la terapia g\u00e9nica ha demostrado ser muy prometedora y beneficiosa. Pero en el caso de Strimvelis, una terapia g\u00e9nica de Orchard Therapeutics, ahora existen serias preocupaciones sobre su eficacia y seguridad. Seg\u00fan Fierce Pharma<\/a>, Strimvelis se relacion\u00f3 con leucemia en un paciente con ADA-ICS que recibi\u00f3 el tratamiento anteriormente.<\/p>\n En 2016, Strimvelis fue aprobado en la Uni\u00f3n Europea para el tratamiento de ADA-ICS (deficiencia de adenosina desaminasa\/inmunodeficiencia combinada sever). Inicialmente, la terapia fue desarrollada por GlaxoSmithKline. Strimvelis edita las c\u00e9lulas madre hematopoy\u00e9ticas (HTSC) del paciente para agregar un gen ADA<\/em> funcional. Por lo general, en pacientes con ADA-ICS, este gen est\u00e1 mutado. Una vez que las c\u00e9lulas madre se vuelven a colocar en el cuerpo, el paciente puede producir una cantidad adecuada de ADA.<\/p>\n Durante un Programa de Uso Compasivo, se trat\u00f3 al paciente en cuesti\u00f3n. Solo 16 pacientes han recibido Strimvelis. En este momento, no se tratar\u00e1 a ning\u00fan otro paciente hasta que Orchard Therapeutics pueda seguir investigando la conexi\u00f3n entre Strimvelis y la leucemia.<\/p>\n En un comunicado de prensa<\/a>, Orchard Therapeutics comparti\u00f3:<\/p>\n Los hallazgos preliminares sugieren que este diagn\u00f3stico [of lymphoid T-cell leukemia] puede atribuirse a un evento de inserci\u00f3n relacionado con el tratamiento con Strimvelis. La leucemia que surge de la inserci\u00f3n de vectores gammaretrovirales en el genoma, un proceso conocido como oncog\u00e9nesis de inserci\u00f3n (o mutag\u00e9nesis), es un factor de riesgo conocido para la terapia g\u00e9nica basada en vectores gammaretrovirales y se describe en la informaci\u00f3n del producto Strimvelis como un riesgo potencial del tratamiento.<\/p><\/blockquote>\n Un defecto del gen ADA<\/em> evita que el cuerpo cree suficiente adenosina desaminasa. Normalmente, esta enzima ayuda a descomponer y eliminar la desoxiadenosina del cuerpo. Pero cuando el cuerpo no produce suficiente adenosina desaminasa, no puede eliminar este subproducto celular. Como resultado, la desoxiadenosina se acumula y causa da\u00f1o a los linfocitos. Luego, a medida que los linfocitos se da\u00f1an, el cuerpo no puede protegerse contra las infecciones. Los pacientes deben recibir un gen defectuoso de ambos padres para heredar esta afecci\u00f3n.<\/p>\n La deficiencia de ADA afecta desde 1 de cada 200,000 hasta 1 de cada mill\u00f3n de nacimientos. La deficiencia de ADA afecta desde 1 de cada 200,000 hasta 1 de cada mill\u00f3n de nacimientos. Los s\u00edntomas de la deficiencia de ADA y ICS incluyen:<\/p>\nStrimvelis<\/h2>\n
ADA-ICS<\/h2>\n
Deficiencia de Adenosina Desaminasa (ADA<\/a>)<\/h3>\n