{"id":536526,"date":"2020-12-11T07:05:43","date_gmt":"2020-12-11T12:05:43","guid":{"rendered":"https:\/\/patientworthy.wpengine.com\/2020\/12\/11\/acurastem-encuentra-37-compuestos-potenciales-para-tratar-cmt2a\/"},"modified":"2020-12-11T07:05:58","modified_gmt":"2020-12-11T12:05:58","slug":"acurastem-encuentra-37-compuestos-potenciales-para-tratar-cmt2a","status":"publish","type":"post","link":"https:\/\/patientworthy.com\/es\/2020\/12\/11\/acurastem-encuentra-37-compuestos-potenciales-para-tratar-cmt2a\/","title":{"rendered":"AcuraStem Encuentra 37 Compuestos Potenciales para Tratar CMT2A"},"content":{"rendered":"

Seg\u00fan Charcot-Marie-Tooth News<\/a>, la compa\u00f1\u00eda de biotecnolog\u00eda AcuraStem identific\u00f3 recientemente 37 compuestos potencialmente terap\u00e9uticos que podr\u00edan usarse para tratar a pacientes con la enfermedad de Charcot-Marie-Tooth tipo 2A (CMT2A). Actualmente, CMT2A es el subconjunto m\u00e1s com\u00fan de CMT2; dado que CMT2 representa aproximadamente el 33% de todos los diagn\u00f3sticos, poder tratar mejor a este grupo es una opci\u00f3n extremadamente prometedora y positiva.<\/p>\n

AcuraStem<\/h2>\n

Seg\u00fan el sitio web de la empresa<\/a>, AcuraStem:<\/p>\n

es una empresa de biotecnolog\u00eda con sede en California que emplea tecnolog\u00eda de punta en sus esfuerzos por encontrar tratamientos y curas para enfermedades neurodegenerativas (NDD, por sus siglas en Ingl\u00e9s). Nuestra plataforma de tecnolog\u00eda, la mejor en su clase, [iNeuroRx] consiste en modelos celulares complejos de c\u00e9lulas de pacientes con ELA y ensayos sofisticados que permiten a los cient\u00edficos de AcuraStem modelar tejidos de pacientes en el laboratorio, [allowing us to] criban bibliotecas de direccionamiento de genes o mol\u00e9culas peque\u00f1as para descubrir las m\u00e1s eficaces oportunidades terap\u00e9uticas.<\/p><\/blockquote>\n

Luego de una colaboraci\u00f3n de 3 a\u00f1os con la CMT Research Foundation, AcuraStem identific\u00f3 37 compuestos terap\u00e9uticos potenciales que podr\u00edan usarse para pacientes con CMT2A. Aunque algunos de los compuestos ya est\u00e1n aprobados para el tratamiento de otras afecciones, esta es la primera vez que se introducen en el contexto de la CMT. Este tipo de descubrimiento de f\u00e1rmacos se suele denominar reutilizaci\u00f3n o reposicionamiento.<\/p>\n

En la siguiente parte del estudio, los investigadores determinar\u00e1n qu\u00e9 compuestos identificados deben investigarse m\u00e1s a fondo. Debido a que estos compuestos ya han demostrado ser seguros en estudios anteriores, los investigadores pueden omitir ciertas fases de prueba. Este estudio secundario sigue a la Fase 1 de la colaboraci\u00f3n, que mostr\u00f3 c\u00f3mo los neutr\u00f3ficos mejoraron la supervivencia y el crecimiento celular.<\/p>\n

Durante la Fase 1, los investigadores encontraron AS-1, una mol\u00e9cula que protege las neuronas motoras en pacientes con esclerosis lateral amiotr\u00f3fica (ELA). La CMT tambi\u00e9n causa muerte y degeneraci\u00f3n de las neuronas motoras. Como resultado, los investigadores creen que AS-1 tambi\u00e9n podr\u00eda usarse como un tratamiento potencial para pacientes con CMT2A.<\/p>\n

Enfermedad de Charcot-Marie-Tooth (CMT)<\/h2>\n

Causada por mutaciones gen\u00e9ticas, la enfermedad de Charcot-Marie-Tooth (CMT) o neuropat\u00eda motora y sensorial hereditaria tiene m\u00faltiples subconjuntos. Este trastorno neurol\u00f3gico hereditario difiere en subtipos seg\u00fan la mutaci\u00f3n gen\u00e9tica espec\u00edfica. Por ejemplo, las mutaciones de MFN2<\/em> causan CMT2A. Estas mutaciones afectan los nervios perif\u00e9ricos fuera de la m\u00e9dula espinal y el cerebro, impidiendo que el cerebro se comunique con los m\u00fasculos. A medida que estos nervios se degeneran, la comunicaci\u00f3n se deteriora a\u00fan m\u00e1s. Los s\u00edntomas suelen aparecer en la adolescencia o en la adultez temprana. \u00c9stos incluyen:<\/p>\n