{"id":536802,"date":"2020-12-11T08:14:52","date_gmt":"2020-12-11T13:14:52","guid":{"rendered":"https:\/\/patientworthy.wpengine.com\/2020\/12\/11\/posible-tratamiento-para-la-enfermedad-de-pompe-que-se-evaluara-en-revision-prioritaria\/"},"modified":"2020-12-11T08:15:09","modified_gmt":"2020-12-11T13:15:09","slug":"posible-tratamiento-para-la-enfermedad-de-pompe-que-se-evaluara-en-revision-prioritaria","status":"publish","type":"post","link":"https:\/\/patientworthy.com\/es\/2020\/12\/11\/posible-tratamiento-para-la-enfermedad-de-pompe-que-se-evaluara-en-revision-prioritaria\/","title":{"rendered":"Posible Tratamiento para la Enfermedad de Pompe que se Evaluar\u00e1 en Revisi\u00f3n Prioritaria"},"content":{"rendered":"

Seg\u00fan un comunicado de prensa de la compa\u00f1\u00eda biofarmac\u00e9utica Sanofi<\/a>, la avalglucosidasa alfa del tratamiento en investigaci\u00f3n de la compa\u00f1\u00eda tendr\u00e1 su Solicitud de Licencia Biol\u00f3gica (BLA) evaluada por la Administraci\u00f3n de Drogas y Alimentos de los Estados Unidos (FDA) bajo revisi\u00f3n prioritaria<\/strong>. La terapia se est\u00e1 desarrollando como tratamiento para la enfermedad de Pompe<\/strong>, una enfermedad rara. La agencia tiene como objetivo tomar una decisi\u00f3n sobre el BLA antes del 18 de Mayo de 2021.<\/p>\n

Sobre la Enfermedad de Pompe<\/h2>\n

La enfermedad de Pompe, que tambi\u00e9n se conoce como enfermedad de almacenamiento de gluc\u00f3geno tipo II, es un trastorno gen\u00e9tico y metab\u00f3lico.<\/b> Esta enfermedad puede causar da\u00f1os en los nervios y los m\u00fasculos de todo el cuerpo y el resultado de la acumulaci\u00f3n de gluc\u00f3geno en el lisosoma celular. Esto ocurre debido a la deficiencia de una determinada enzima. La enfermedad es el resultado de una mutaci\u00f3n gen\u00e9tica que aparece en el cromosoma 17. Los s\u00edntomas de la enfermedad de Pompe var\u00edan dependiendo de cu\u00e1ndo aparece. Pueden incluir crecimiento deficiente, problemas para alimentarse, agrandamiento del coraz\u00f3n, falta de tono muscular, debilidad muscular y problemas respiratorios. Tambi\u00e9n hay una forma de inicio tard\u00edo que difiere principalmente por la ausencia de anomal\u00edas card\u00edacas. El tratamiento primario para la enfermedad de Pompe es el reemplazo de enzimas. <\/span>Mientras que este tratamiento puede mejorar los s\u00edntomas y la supervivencia, es necesaria una alta dosis y principalmente solo detiene la progresi\u00f3n de la enfermedad.<\/b> Para obtener m\u00e1s informaci\u00f3n sobre la enfermedad de Pompe, haga clic<\/span> aqu\u00ed<\/span><\/a>.<\/span><\/p>\n

Acerca de Avalglucosidase Alfa<\/h2>\n

La avalglucosidasa alfa est\u00e1 dise\u00f1ada como una terapia de reemplazo enzim\u00e1tico a largo plazo cuyo objetivo es mejorar la entrega de la enzima alfa-glucosidasa \u00e1cida a las c\u00e9lulas musculares<\/strong>. Se dirige a un receptor llamado manosa-6-fosfato que juega un papel fundamental en la liberaci\u00f3n de la enzima. Si se aprueba, esta nueva terapia podr\u00eda convertirse en un nuevo est\u00e1ndar de tratamiento para la enfermedad de Pompe.<\/strong> El BLA fue aceptado por la FDA con base en los alentadores hallazgos de un ensayo cl\u00ednico de fase 2 y fase 3.<\/p>\n

El medicamento tambi\u00e9n tiene una solicitud de autorizaci\u00f3n de comercializaci\u00f3n que est\u00e1 siendo revisada por la Agencia Europea de Medicamentos de la UE<\/strong>. Adem\u00e1s, la avalglucosidasa alfa ha obtenido la designaci\u00f3n de Medicina Innovadora Prometedora de la Agencia Reguladora de Medicamentos y Productos Sanitarios del Reino Unido. Con el progreso continuo y la revisi\u00f3n de la terapia, los pacientes en Europa y EE. UU. Pronto podr\u00edan tener un tratamiento nuevo y m\u00e1s efectivo para su enfermedad el pr\u00f3ximo a\u00f1o. <\/strong><\/p>\n","protected":false},"excerpt":{"rendered":"

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