{"id":554334,"date":"2020-12-15T09:05:45","date_gmt":"2020-12-15T14:05:45","guid":{"rendered":"https:\/\/patientworthy.wpengine.com\/2020\/12\/15\/los-datos-de-pedfic-1-muestran-los-beneficios-de-odevixibat-para-pfic\/"},"modified":"2020-12-15T09:05:55","modified_gmt":"2020-12-15T14:05:55","slug":"los-datos-de-pedfic-1-muestran-los-beneficios-de-odevixibat-para-pfic","status":"publish","type":"post","link":"https:\/\/patientworthy.com\/es\/2020\/12\/15\/los-datos-de-pedfic-1-muestran-los-beneficios-de-odevixibat-para-pfic\/","title":{"rendered":"Los datos de PEDFIC 1 Muestran los Beneficios de Odevixibat para PFIC"},"content":{"rendered":"<p>Durante la Reuni\u00f3n del H\u00edgado de la Asociaci\u00f3n para el Estudio de las Enfermedades Hep\u00e1ticas (AASLD, por sus siglas en Ingl\u00e9s), que tuvo lugar del 13 al 16 de Noviembre, la empresa biofarmac\u00e9utica Albireo Pharma (\u00abAlbireo) <a href=\"https:\/\/www.globenewswire.com\/news-release\/2020\/11\/13\/2126490\/0\/en\/New-Phase-3-Data-at-AASLD-Show-Durable-Response-to-Odevixibat-in-a-Rare-Pediatric-Liver-Disease.html\" target=\"_blank\" rel=\"noopener noreferrer\">anunci\u00f3<\/a> los datos del ensayo cl\u00ednico de Fase 3 PEDFIC 1. Durante el ensayo, los investigadores evaluaron la seguridad, eficacia y tolerabilidad de odevixibat para pacientes con colestasis intrahep\u00e1tica familiar progresiva (PFIC, por sus siglas en Ingl\u00e9s). Adem\u00e1s de reducir los \u00e1cidos biliares s\u00e9ricos (sBA) y la picaz\u00f3n, odevixibat tambi\u00e9n ayud\u00f3 a mejorar la funci\u00f3n hep\u00e1tica y los resultados de los pacientes.<\/p>\n<h2>Odevixibat<\/h2>\n<p>Desarrollado para tratar una variedad de enfermedades hep\u00e1ticas raras en pacientes pedi\u00e1tricos, odevixibat es un inhibidor del transporte de \u00e1cidos biliares ideal no sist\u00e9mico en investigaci\u00f3n (IBATi). Debido a su falta de refrigeraci\u00f3n, este medicamento ofrece una opci\u00f3n m\u00e1s f\u00e1cil y accesible para muchos pacientes. Adem\u00e1s de estar estudiado para PFIC, odevixibat tambi\u00e9n se est\u00e1 estudiando actualmente en 2 ensayos cl\u00ednicos para la atresia biliar. Ha recibido las designaciones de Medicamento Hu\u00e9rfano, Enfermedad Pedi\u00e1trica Rara y V\u00eda R\u00e1pida para el tratamiento de la PFIC. Sin embargo, tanto en Europa como en Am\u00e9rica, tambi\u00e9n recibi\u00f3 la designaci\u00f3n de Medicamento Hu\u00e9rfano para odevixibat para el tratamiento de la atresia biliar, la colangitis biliar primaria y el s\u00edndrome de Alagille.<\/p>\n<p>En la reuni\u00f3n de AASLD, los investigadores de Albireo presentaron datos del ensayo de Fase 3 PEDFIC 1, as\u00ed como del estudio de extensi\u00f3n de PEDFIC 2. A lo largo de los dos, los investigadores descubrieron:<\/p>\n<ul>\n<li>Odevixibat fue relativamente seguro y bien tolerado. Si bien se produjeron algunos efectos secundarios, el efecto secundario m\u00e1s com\u00fan fue la diarrea, que no se consider\u00f3 grave.<\/li>\n<li>Tanto 40 como 120 \u00b5g\/kg \/ d\u00eda de odevixibat redujeron los sBA y la picaz\u00f3n en comparaci\u00f3n con un placebo. El tratamiento funcion\u00f3 r\u00e1pidamente para eliminar los s\u00edntomas. Los investigadores notaron una reducci\u00f3n sostenida de los s\u00edntomas durante un per\u00edodo de 24 semanas (5.5 meses).<\/li>\n<li>Las reducciones continuas de sBA y picaz\u00f3n continuaron durante el per\u00edodo de extensi\u00f3n, que lleg\u00f3 hasta las 48 semanas (11 meses).<\/li>\n<li>Odevixibat ayud\u00f3 a los pacientes a combatir la falta de crecimiento, mostrando una mejora tanto en la altura como en el peso.<\/li>\n<li>El 93% de los pacientes incluidos en el ensayo continuaron con el tratamiento con odevixibat.<\/li>\n<li>Incluso los pacientes con diferentes subconjuntos de PFIC, como PFIC 1 o 3, experimentaron mejoras gracias a esta terapia.<\/li>\n<\/ul>\n<p>En \u00faltima instancia, Albireo present\u00f3 estos datos en los \u00faltimos rompedores en el AASLD TLMdX bajo los n\u00fameros de resumen # LO4 y # LP19.<\/p>\n<h2>Colestasis Intrahep\u00e1tica Familiar Progresiva (<a href=\"https:\/\/patientworthy.com\/progressive-familial-intrahepatic-cholestasis\/\" target=\"_blank\" rel=\"noopener noreferrer\">PFIC<\/a>)<\/h2>\n<p>La colestasis intrahep\u00e1tica familiar progresiva es una enfermedad hep\u00e1tica poco com\u00fan causada por defectos del transportador del epitelio biliar. Las mutaciones gen\u00e9ticas hacen que se desarrolle PFIC. Normalmente, los transportadores epiteliales biliares ayudan a regular y transportar la bilis fuera del h\u00edgado. Sin embargo, cuando est\u00e1 da\u00f1ada o defectuosa, la bilis se acumula en el h\u00edgado. En \u00faltima instancia, esto causa problemas con la funci\u00f3n hep\u00e1tica, cirrosis y enfermedad hep\u00e1tica. A menudo, PFIC conduce a insuficiencia hep\u00e1tica dentro de los 10 a\u00f1os. Por lo general, la PFIC afecta a los ni\u00f1os, y el inicio ocurre antes de los 2 a\u00f1os en promedio; muchos pacientes requieren tratamiento antes de los 30 a\u00f1os. Los s\u00edntomas incluyen:<\/p>\n<ul>\n<li>Picaz\u00f3n intensa<\/li>\n<li>Colestasis &#8211; obstrucci\u00f3n biliar<\/li>\n<li>Ictericia (coloraci\u00f3n amarillenta de la piel y los ojos)<\/li>\n<li>Fracaso para prosperar<\/li>\n<li>Desnutrici\u00f3n y deficiencias vitam\u00ednicas<\/li>\n<li>P\u00e9rdida de la visi\u00f3n<\/li>\n<li>Huesos rotos<\/li>\n<li>Mal equilibrio<\/li>\n<li>Ideaci\u00f3n suicida<\/li>\n<\/ul>\n","protected":false},"excerpt":{"rendered":"<p>Durante la Reuni\u00f3n del H\u00edgado de la Asociaci\u00f3n para el Estudio de las Enfermedades Hep\u00e1ticas (AASLD, por sus siglas en Ingl\u00e9s), que tuvo lugar del 13 al 16 de Noviembre, la empresa biofarmac\u00e9utica Albireo Pharma (\u00abAlbireo) anunci\u00f3 los datos del ensayo cl\u00ednico de Fase 3 PEDFIC 1. 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