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A finales de Noviembre, la compa\u00f1\u00eda terap\u00e9utica RNAi Alnylam Pharmaceuticals (\u00abAlnylam\u00bb) anunci\u00f3<\/a> que su terapia OXLUMO (Lumasiran) recibi\u00f3 la aprobaci\u00f3n de la Comisi\u00f3n Europea (CE) para pacientes pedi\u00e1tricos y adultos con hiperoxaluria primaria tipo 1 (PH1). Al recibir esta autorizaci\u00f3n de comercializaci\u00f3n, Alnylam avanza en su objetivo de tratar a pacientes con enfermedades raras mediante terapias de interferencia de ARN. Actualmente, OXLUMO es la primera terapia aprobada para pacientes con PH1.<\/p>\n Antes de esta aprobaci\u00f3n, no se aprobaron terapias en Europa para tratar pacientes con PH1. Ahora, Alnylam tiene autorizaci\u00f3n de comercializaci\u00f3n para OXLUMO (Lumasiran). Esta terapia de interferencia de ARN (ARNi) se dirige directamente a la hidroxi\u00e1cido oxidasa 1 (HAO1), que desempe\u00f1a un papel en el aumento de los niveles de oxalato y contribuye al desarrollo de PH1. El Instituto de Terap\u00e9utica de ARN<\/a> de la Facultad de Medicina de la UMass describe la iARN como:<\/p>\n un mecanismo celular que utiliza la propia secuencia de ADN del gen para desactivarlo, un proceso que los investigadores llaman silenciamiento<\/em>. Durante la ARNi, el ARN bicatenario largo (ARNdc) se corta o \u00abcorta en cubitos\u00bb en peque\u00f1os fragmentos de ~ 21 nucle\u00f3tidos de largo [ARNip, que] se unen a prote\u00ednas de una familia especial: las prote\u00ednas Argonaute.<\/p><\/blockquote>\n Una vez que el siRNA se une a las prote\u00ednas Argonaute, comienza a eliminar parte del dsRNA. Mediante el uso de terapias de ARNi, los investigadores pueden silenciar genes, aprender c\u00f3mo funcionan genes espec\u00edficos y tratar afecciones gen\u00e9ticas. Con OXLUMO, la terapia inhibe la producci\u00f3n de oxalato.<\/p>\n En el ensayo cl\u00ednico ILLUMINATE-A, OXLUMO redujo los niveles urinarios de oxalato; Tambi\u00e9n se demostr\u00f3 que es seguro, eficaz y relativamente bien tolerado en el ensayo ILLUMINATE-B de fase 3. En algunos pacientes, la terapia redujo los niveles de oxalato a niveles normales o casi normales. OXLUMO se administra por v\u00eda subcut\u00e1nea. Si bien hubo algunos efectos secundarios, fueron relativamente leves e incluyeron dolor o malestar abdominal y reacciones en el lugar de la inyecci\u00f3n. Adem\u00e1s de recibir las designaciones de Medicamentos Hu\u00e9rfanos y Medicamentos Prioritarios en Europa, OXLUMO se encuentra actualmente bajo Revisi\u00f3n Prioritaria en los Estados Unidos. <\/b><\/p>\n<\/div>\n<\/div>\n Como resultado de mutaciones del gen AGXT<\/em>, la hiperoxaluria primaria tipo 1 (PH1) es un trastorno renal poco com\u00fan. Normalmente, AGXT<\/em> le dice al cuerpo que produzca alanina-glioxilato aminotransferasa, un tipo de enzima. Por lo general, esta enzima descompone el glioxilato. Sin embargo, las mutaciones gen\u00e9ticas evitan que se produzca esta degradaci\u00f3n. Como resultado, el oxalato, que normalmente se filtra a trav\u00e9s de los ri\u00f1ones y se elimina a trav\u00e9s de la orina, se acumula en el tracto urinario y los ri\u00f1ones. Cuando se combina con el calcio, forma la base de los c\u00e1lculos renales y de la vejiga. Hasta el 10% de los pacientes experimentan s\u00edntomas de PH1 en la infancia.<\/p>\n Los s\u00edntomas incluyen:<\/p>\n El diagn\u00f3stico y el tratamiento tempranos mejoran los resultados del paciente. Actualmente, OXLUMO es el primer tratamiento aprobado para PH1. Antes de OXLUMO, los tratamientos inclu\u00edan suplementos diet\u00e9ticos, ingesta de l\u00edquidos, di\u00e1lisis y trasplantes de \u00f3rganos.<\/p>\n","protected":false},"excerpt":{"rendered":" A finales de Noviembre, la compa\u00f1\u00eda terap\u00e9utica RNAi Alnylam Pharmaceuticals (\u00abAlnylam\u00bb) anunci\u00f3 que su terapia OXLUMO (Lumasiran) recibi\u00f3 la aprobaci\u00f3n de la Comisi\u00f3n Europea (CE) para pacientes pedi\u00e1tricos y adultos con hiperoxaluria primaria tipo 1 (PH1). 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