{"id":724653,"date":"2021-01-22T11:56:03","date_gmt":"2021-01-22T16:56:03","guid":{"rendered":"https:\/\/patientworthy.wpengine.com\/2021\/01\/22\/la-fda-aprueba-fbx-101-ind-para-la-enfermedad-de-krabbe\/"},"modified":"2021-01-22T11:56:10","modified_gmt":"2021-01-22T16:56:10","slug":"la-fda-aprueba-fbx-101-ind-para-la-enfermedad-de-krabbe","status":"publish","type":"post","link":"https:\/\/patientworthy.com\/es\/2021\/01\/22\/la-fda-aprueba-fbx-101-ind-para-la-enfermedad-de-krabbe\/","title":{"rendered":"La FDA Aprueba FBX-101 IND para la Enfermedad de Krabbe"},"content":{"rendered":"<p>&nbsp;<\/p>\n<p>Durante el proceso de desarrollo de medicamentos, los fabricantes de medicamentos deben buscar una solicitud de Nuevo Medicamento en Investigaci\u00f3n (IND), que permite que el tratamiento se transporte a trav\u00e9s de las fronteras estatales. La autorizaci\u00f3n de IND tambi\u00e9n permite a los investigadores realizar ensayos cl\u00ednicos para evaluar el tratamiento potencial. Seg\u00fan un <a href=\"https:\/\/www.biospace.com\/article\/releases\/forge-biologics-announces-fda-clearance-of-investigational-new-drug-application-for-phase-1-2-clinical-trial-reskue-of-fbx-101-gene-therapy-for-patients-with-krabbe-disease\/\" target=\"_blank\" rel=\"noopener\">comunicado de prensa reciente<\/a>, la FDA aprob\u00f3 recientemente un IND para FBX-101, una terapia gen\u00e9tica desarrollada por Forge Biologics Inc. (\u00abForge\u00bb) para pacientes con enfermedad de Krabbe. Para obtener m\u00e1s informaci\u00f3n sobre los ensayos cl\u00ednicos del FBX-101, haga clic <a href=\"https:\/\/www.forgebiologics.com\/science\/#krabbe\" target=\"_blank\" rel=\"noopener\">aqu\u00ed<\/a>.<\/p>\n<h2>FBX-101<\/h2>\n<p>Desarrollado por Forge, FBX-101 es una terapia g\u00e9nica viral adenoasociada (AAV). Se administra despu\u00e9s de un trasplante de c\u00e9lulas madre hematopoy\u00e9ticas (TCMH). <a href=\"https:\/\/www.askbio.com\/aav-gene-therapy\/\" target=\"_blank\" rel=\"noopener\">AskBio<\/a> explica que la terapia g\u00e9nica de AAV funciona mediante:<\/p>\n<blockquote>[transforming] un virus de origen natural en un mecanismo de administraci\u00f3n para terapia g\u00e9nica. El ADN viral se reemplaza con ADN nuevo y se convierte en un vector codificado con precisi\u00f3n y ya no se considera un virus, ya que la mayor\u00eda de los componentes virales han sido reemplazados.<\/p><\/blockquote>\n<p>Luego, el vector AAV entrega genes funcionales al cuerpo. Las mutaciones del gen <em>GALC<\/em> causan la enfermedad de Krabbe. Por tanto, en este caso, FBX-101 entrega un gen <em>GALC<\/em> funcional. Espec\u00edficamente, FBX-101 se dirige tanto al sistema nervioso central como al perif\u00e9rico. En modelos animales de la enfermedad de Krabbe, FBX-101 mejor\u00f3 la calidad de vida y las tasas de supervivencia general. Adem\u00e1s, el tratamiento redujo la desmielinizaci\u00f3n.<\/p>\n<p>Adem\u00e1s de la autorizaci\u00f3n IND, FBX-101 tambi\u00e9n recibi\u00f3 la aprobaci\u00f3n del Comit\u00e9 Institucional de Bioseguridad y la Junta de Revisi\u00f3n Institucional.<\/p>\n<h2>Enfermedad de Krabbe<\/h2>\n<p>Seg\u00fan <a href=\"https:\/\/krabbeconnect.org\/krabbe-disease\/newly-diagnosed\/what-is-krabbe\/\" target=\"_blank\" rel=\"noopener\">KrabbeConnect<\/a>, la enfermedad de Krabbe es:<\/p>\n<blockquote><p>un trastorno gen\u00e9tico poco com\u00fan, tambi\u00e9n conocido como leucodistrofia de c\u00e9lulas globoides. La enfermedad de Krabbe se describe como una afecci\u00f3n neurol\u00f3gica grave que resulta de la p\u00e9rdida de la cubierta protectora (vaina de mielina) que rodea las c\u00e9lulas nerviosas.<\/p><\/blockquote>\n<p>En general, la enfermedad de Krabbe se considera un trastorno de almacenamiento lisos\u00f3mico <em>y<\/em> una leucodistrofia. Debido a la mutaci\u00f3n del gen <em>GALC<\/em>, los pacientes con enfermedad de Krabbe no producen suficiente enzima galactocerebrosidasa. Normalmente, esta enzima descompone las sustancias grasas complejas del cuerpo. Sin embargo, sin esta enzima, estas sustancias se acumulan y provocan la degeneraci\u00f3n de la mielina.<\/p>\n<p>Krabbe disease usually occurs in either early onset (\u00abinfantile\u00bb) or late-onset forms. La \u00faltima forma es m\u00e1s grave y suele ser mortal a los 2-4 a\u00f1os de vida. Las personas con enfermedad de Krabbe de aparici\u00f3n tard\u00eda suelen tener una progresi\u00f3n de la enfermedad m\u00e1s singular o m\u00e1s tard\u00eda. Solo el 10-15% de los diagn\u00f3sticos de enfermedad de Krabbe son de aparici\u00f3n tard\u00eda.<\/p>\n<p>Los s\u00edntomas de la enfermedad de Krabbe incluyen:<\/p>\n<ul>\n<li>Retrasos del desarrollo<\/li>\n<li>Convulsiones<\/li>\n<li>P\u00e9rdida de audici\u00f3n y visi\u00f3n<\/li>\n<li>Irritabilidad<\/li>\n<li>Dificultades de alimentaci\u00f3n<\/li>\n<li>Espasmos musculares<\/li>\n<li>Fiebre<\/li>\n<li>V\u00f3mitos frecuentes<\/li>\n<li>Rigidez muscular<\/li>\n<\/ul>\n<p>Obtenga m\u00e1s informaci\u00f3n sobre la <a href=\"https:\/\/krabbeconnect.org\/krabbe-disease\/newly-diagnosed\/what-is-krabbe\/\" target=\"_blank\" rel=\"noopener\">enfermedad de Krabbe aqu\u00ed<\/a>.<\/p>\n","protected":false},"excerpt":{"rendered":"<p>&nbsp; Durante el proceso de desarrollo de medicamentos, los fabricantes de medicamentos deben buscar una solicitud de Nuevo Medicamento en Investigaci\u00f3n (IND), que permite que el tratamiento se transporte a trav\u00e9s de las fronteras estatales. 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