{"id":738831,"date":"2021-01-25T12:02:19","date_gmt":"2021-01-25T17:02:19","guid":{"rendered":"https:\/\/patientworthy.wpengine.com\/2021\/01\/25\/el-primer-tratamiento-ha-sido-aprobado-para-el-sindrome-de-progeria-de-hutchinson-gilford\/"},"modified":"2021-01-25T12:02:31","modified_gmt":"2021-01-25T17:02:31","slug":"el-primer-tratamiento-ha-sido-aprobado-para-el-sindrome-de-progeria-de-hutchinson-gilford","status":"publish","type":"post","link":"https:\/\/patientworthy.com\/es\/2021\/01\/25\/el-primer-tratamiento-ha-sido-aprobado-para-el-sindrome-de-progeria-de-hutchinson-gilford\/","title":{"rendered":"El Primer Tratamiento Ha Sido Aprobado para el S\u00edndrome de Progeria de Hutchinson-Gilford"},"content":{"rendered":"<p>&nbsp;<\/p>\n<p>Los padres de ni\u00f1os que han recibido un diagn\u00f3stico de s\u00edndrome de progeria de Hutchinson-Gilford (HGPS) pueden sentirse aliviados al saber que las c\u00e1psulas Zokinvy aprobadas recientemente por la FDA se desarrollaron para reducir el riesgo de muerte debido a la enfermedad. El f\u00e1rmaco se dirige a las laminopat\u00edas progeroides de procesamiento deficiente en pacientes mayores de un a\u00f1o.<\/p>\n<p>La informaci\u00f3n relacionada con la aprobaci\u00f3n fue proporcionada por el Dr. Hylton V. Joffe, Director de la Oficina de Enfermedades Raras, en nombre de la FDA. <a href=\"https:\/\/www.prnewswire.com\/news-releases\/fda-approves-first-treatment-for-hutchinson-gilford-progeria-syndrome-and-some-progeroid-laminopathies-301178337.html\"><em>PR Newswire<\/em><\/a> transmiti\u00f3 la historia.<\/p>\n<p>El Dr. Joffe describi\u00f3 la rara enfermedad gen\u00e9tica como causante de un envejecimiento prematuro que resulta en la muerte por ataques card\u00edacos o accidentes cerebrovasculares, generalmente antes de los quince a\u00f1os. Las enfermedades cardiovasculares ocurren debido a la acumulaci\u00f3n de progerina defectuosa en las c\u00e9lulas.<\/p>\n<p>El HGPS se caracteriza por la ca\u00edda del cabello o el cabello canoso, baja estatura, piel arrugada y varios otros signos de envejecimiento muy temprano en la vida.<\/p>\n<p>Seg\u00fan el Dr. Joffe, Zokinvy es actualmente el \u00fanico f\u00e1rmaco que ha sido aprobado por la FDA para tratar estas enfermedades. El m\u00e9dico se\u00f1al\u00f3 que hasta la reciente aprobaci\u00f3n, el tratamiento se limitaba a la atenci\u00f3n de apoyo o las complicaciones de la enfermedad.<\/p>\n<p><strong>Acerca del S\u00edndrome de Progeria de Hutchinson-Gilford<\/strong><\/p>\n<p>El s\u00edndrome de progeria de Hutchinson-Gilford (HGPS) es causado por mutaciones (alteraciones) en el gen LMNA que env\u00eda instrucciones para producir la prote\u00edna lamina A. HGPS es una de las laminopat\u00edas m\u00e1s graves. Se ve afectado por la expresi\u00f3n de progerina.<\/p>\n<p>Obtenga m\u00e1s informaci\u00f3n sobre este trastorno <a href=\"https:\/\/patientworthy.com\/progeria\/\" target=\"_blank\" rel=\"noopener\"><em>aqu\u00ed.<\/em><\/a><\/p>\n<p><strong>Sobre Zokinvy<\/strong><\/p>\n<p>Zokinvy, un medicamento oral FTI (inhibidor de la farnesiltransferasa) desarrollado por Eiger BioPharmaceuticals, restringe la acumulaci\u00f3n de prote\u00edna similar a la progerina o progerina defectuosa.<\/p>\n<p>Se ha descubierto que la acumulaci\u00f3n de progerina provoca la alteraci\u00f3n de la estructura nuclear y aumenta la autodestrucci\u00f3n celular (apoptosis). Se hab\u00eda informado previamente que la distribuci\u00f3n de algunas prote\u00ednas nucleolares se ve afectada en las c\u00e9lulas de progeria.<\/p>\n<p>Se produjo un gran avance en HGPS con el descubrimiento de que muchos defectos celulares pueden restaurarse mediante el tratamiento con FTI y que la localizaci\u00f3n del ant\u00edgeno nucleolar en las c\u00e9lulas de progeria tratadas puede restaurarse por completo.<\/p>\n<p><strong>Sobre las Pruebas<\/strong><\/p>\n<p>Dos ensayos cl\u00ednicos demostraron la eficacia de Zokinvy al comparar un total de sesenta y dos pacientes con pacientes no tratados que hab\u00edan participado en un estudio separado.<\/p>\n<p>La esperanza de vida del grupo de HGPS que hab\u00eda sido tratado con Zokinvy a los tres a\u00f1os mostr\u00f3 un aumento de tres meses en comparaci\u00f3n con el grupo de pacientes no tratados. El seguimiento m\u00e1ximo de Zokinvy de once a\u00f1os encontr\u00f3 un aumento de dos a\u00f1os y medio.<\/p>\n<p>Los efectos secundarios comunes de Zokinvy fueron diarrea, n\u00e1useas, infecci\u00f3n, v\u00f3mitos, fatiga y disminuci\u00f3n del apetito.<\/p>\n<p>Ciertos pacientes que recibieron tratamiento mostraron cambios en los niveles de potasio y sodio en sangre, un aumento en los an\u00e1lisis de sangre del h\u00edgado y un recuento reducido de gl\u00f3bulos blancos. Estos resultados sugieren que los pacientes deben someterse a pruebas peri\u00f3dicamente.<\/p>\n<p>Los modelos animales exhibieron toxicidad ocular. Por lo tanto, tambi\u00e9n se sugieren ex\u00e1menes oculares peri\u00f3dicos para detectar cualquier cambio nuevo en la visi\u00f3n.<\/p>\n<p><strong>Otras Designaciones de la FDA<\/strong><\/p>\n<p>La solicitud de Zokinvy recibi\u00f3 las designaciones Priority Review y Breakthrough de la FDA. Tambi\u00e9n se otorg\u00f3 la designaci\u00f3n de Medicamento Hu\u00e9rfano. Esta designaci\u00f3n se otorga para incentivar a las empresas a desarrollar medicamentos para enfermedades raras.<\/p>\n<p>Adem\u00e1s, Eiger Bio recibi\u00f3 un vale de revisi\u00f3n prioritaria de enfermedades pedi\u00e1tricas raras que fomenta el desarrollo de medicamentos para tratar enfermedades raras en ni\u00f1os.<\/p>\n<p>&nbsp;<\/p>\n","protected":false},"excerpt":{"rendered":"<p>&nbsp; Los padres de ni\u00f1os que han recibido un diagn\u00f3stico de s\u00edndrome de progeria de Hutchinson-Gilford (HGPS) pueden sentirse aliviados al saber que las c\u00e1psulas Zokinvy aprobadas recientemente por la FDA se desarrollaron para reducir el riesgo de muerte debido a la enfermedad. 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