{"id":778364,"date":"2021-02-03T15:41:25","date_gmt":"2021-02-03T20:41:25","guid":{"rendered":"https:\/\/patientworthy.wpengine.com\/2021\/02\/03\/avidity-anuncia-las-actualizaciones-del-pipeline-2021-para-dm1-fshd-dmd\/"},"modified":"2021-02-03T15:41:25","modified_gmt":"2021-02-03T20:41:25","slug":"avidity-anuncia-las-actualizaciones-del-pipeline-2021-para-dm1-fshd-dmd","status":"publish","type":"post","link":"https:\/\/patientworthy.com\/es\/2021\/02\/03\/avidity-anuncia-las-actualizaciones-del-pipeline-2021-para-dm1-fshd-dmd\/","title":{"rendered":"Avidity Anuncia las Actualizaciones del Pipeline 2021 para DM1, FSHD, DMD"},"content":{"rendered":"<p>A principios de enero de 2021, la compa\u00f1\u00eda biofarmac\u00e9utica Avidity Biosciences (\u00abAvidity\u00bb) <a href=\"https:\/\/www.prnewswire.com\/news-releases\/avidity-biosciences-announces-2021-pipeline-updates-and-research-collaboration-with-myokardia-301203170.html\" target=\"_blank\" rel=\"noopener\">anunci\u00f3<\/a> actualizaciones de su cartera de 2021. Actualmente, Avidity est\u00e1 trabajando para crear una l\u00ednea de conjugados de oligonucle\u00f3tidos de anticuerpos (AOC), opciones terap\u00e9uticas para una amplia gama de afecciones. Se incluyen en la cartera actualizaciones de medicamentos para pacientes con distrofia miot\u00f3nica tipo 1 (DM1), distrofia muscular facioescapulohumeral (FSHD), atrofia muscular (MA) y distrofia muscular de Duchenne (DMD).<\/p>\n<p>La informaci\u00f3n incluida en las actualizaciones destaca:<\/p>\n<ul>\n<li>Un ensayo cl\u00ednico de Fase 1\/2 que evaluar\u00e1 AOC 1001 en pacientes adultos con DM1. Avidity espera poder lanzar este estudio dentro del segundo trimestre de 2021.<\/li>\n<li>Avidity expandir\u00e1 tres programas que eval\u00faan tratamientos potenciales para pacientes con DMD. Espec\u00edficamente, los programas se enfocar\u00e1n en mutaciones gen\u00e9ticas asociadas con esta condici\u00f3n. La terap\u00e9utica l\u00edder se centra en el Ex\u00f3n 44.<\/li>\n<li>Actualmente, Avidity est\u00e1 ejecutando un programa para desarrollar una terapia para pacientes con FSHD. Para fines de 2021, Avidity espera comenzar estudios para evaluar posibles opciones de tratamiento. Sin embargo, lo m\u00e1s probable es que los ensayos cl\u00ednicos no se celebren hasta 2022-2023.<\/li>\n<li>Durante el pr\u00f3ximo a\u00f1o, Avidity trabajar\u00e1 para desarrollar un programa terap\u00e9utico para MA a fin de determinar posibles opciones de desarrollo de f\u00e1rmacos.<\/li>\n<li>Actualmente, Avidity y Myokardia se asociaron para investigar el uso de AOC, junto con la tecnolog\u00eda de miocardiopat\u00eda patentada de MyoKardia, en pacientes con afecciones card\u00edacas.<\/li>\n<\/ul>\n<h2>Distrofia muscular de Duchenne (<a href=\"https:\/\/patientworthy.com\/duchenne-muscular-dystrophy-dmd\/\" target=\"_blank\" rel=\"noopener\">DMD<\/a>)<\/h2>\n<p>Las mutaciones gen\u00e9ticas evitan que los pacientes con distrofia muscular de Duchenne (DMD) produzcan suficiente distrofina. Sin estas prote\u00ednas, los m\u00fasculos se debilitan y se vuelven fr\u00e1giles. La DMD se caracteriza por una debilidad muscular progresiva que puede causar problemas card\u00edacos y respiratorios. La DMD es mucho m\u00e1s com\u00fan en los hombres, presente en 1 de cada 3500 nacimientos de hombres y solo 1 de cada 50 millones de nacimientos de mujeres. Los s\u00edntomas suelen aparecer antes de los 6 a\u00f1os. \u00c9stos incluyen:<\/p>\n<ul>\n<li>Fatiga<\/li>\n<li>Dificultad para caminar o mover posiciones.<\/li>\n<li>Ca\u00eddas frecuentes<\/li>\n<li>Debilidad muscular que comienza en las extremidades inferiores.<\/li>\n<li>Terneros agrandados<\/li>\n<li>La ca\u00edda del pie<\/li>\n<li>Retrasos intelectuales y del desarrollo<\/li>\n<li>Crecimiento retardado<\/li>\n<li>Marcha de pato<\/li>\n<li>Da\u00f1o card\u00edaco y respiratorio<\/li>\n<\/ul>\n<h2>Distrofia Miot\u00f3nica<\/h2>\n<p>Por lo general, la distrofia miot\u00f3nica, una enfermedad rara caracterizada por el desgaste muscular progresivo, es causada por mutaciones gen\u00e9ticas espec\u00edficas. Los pacientes con distrofia miot\u00f3nica tipo 1 (DM1) tienen una mutaci\u00f3n <em>DMPK<\/em> y su afecci\u00f3n suele ser m\u00e1s grave. La DM1 suele afectar a las extremidades inferiores, manos, cuello y cara. Alternativamente, las mutaciones del gen <em>ZNF9<\/em> causan distrofia miot\u00f3nica tipo 2 (DM2), que a menudo afecta las caderas, hombros, codos y cuello. La distrofia miot\u00f3nica es una de las formas m\u00e1s comunes de distrofia muscular en la que los s\u00edntomas comienzan en la edad adulta. Algunos s\u00edntomas incluyen:<\/p>\n<ul>\n<li>Dificultad para tragar<\/li>\n<li>Estre\u00f1imiento<\/li>\n<li>Debilidad muscular<\/li>\n<li>Respiraci\u00f3n dificultosa<\/li>\n<li>Contracciones musculares prolongadas con incapacidad para relajar los m\u00fasculos.<\/li>\n<li>C\u00e1lculos biliares<\/li>\n<li>Complicaciones relacionadas con el embarazo y el trabajo de parto<\/li>\n<li>Cataratas<\/li>\n<li>Resistencia a la insulina<\/li>\n<li>Latido anormal del coraz\u00f3n<\/li>\n<li>Apat\u00eda<\/li>\n<li>Retrasos en el aprendizaje<\/li>\n<\/ul>\n<p>Obtenga m\u00e1s informaci\u00f3n sobre <a href=\"https:\/\/patientworthy.com\/myotonic-dystrophy\/\" target=\"_blank\" rel=\"noopener\">la distrofia miot\u00f3nica<\/a>.<\/p>\n","protected":false},"excerpt":{"rendered":"<p>A principios de enero de 2021, la compa\u00f1\u00eda biofarmac\u00e9utica Avidity Biosciences (\u00abAvidity\u00bb) anunci\u00f3 actualizaciones de su cartera de 2021. 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