{"id":805467,"date":"2021-02-10T10:02:43","date_gmt":"2021-02-10T15:02:43","guid":{"rendered":"https:\/\/patientworthy.wpengine.com\/2021\/02\/10\/los-datos-del-estudio-apoyan-la-presentacion-de-ganaxolone-nda-para-cdkl5\/"},"modified":"2021-02-10T10:02:55","modified_gmt":"2021-02-10T15:02:55","slug":"los-datos-del-estudio-apoyan-la-presentacion-de-ganaxolone-nda-para-cdkl5","status":"publish","type":"post","link":"https:\/\/patientworthy.com\/es\/2021\/02\/10\/los-datos-del-estudio-apoyan-la-presentacion-de-ganaxolone-nda-para-cdkl5\/","title":{"rendered":"Los Datos del Estudio Apoyan la Presentaci\u00f3n de Ganaxolone NDA para CDKL5"},"content":{"rendered":"<p>El 13 de Enero de 2021, la compa\u00f1\u00eda farmac\u00e9utica Marinus Pharmaceuticals, Inc. (\u00abMarinus\u00bb) comparti\u00f3 a trav\u00e9s de un <a href=\"https:\/\/www.businesswire.com\/news\/home\/20210113005145\/en\/Marinus-Pharmaceuticals-Receives-Positive-Response-from-FDA-on-Sufficiency-of-One-Phase-3-Clinical-Trial-for-Filing-of-New-Drug-Application-NDA-for-the-Use-of-Ganaxolone-in-CDKL5-Deficiency-Disorder-CDD\" target=\"_blank\" rel=\"noopener\">comunicado de prensa<\/a> que la FDA le dio a la compa\u00f1\u00eda una respuesta positiva despu\u00e9s de los datos de eficacia y seguridad del Estudio de Fase 3 de Marigold. Durante el estudio, los investigadores evaluaron la ganaxolona administrada por v\u00eda oral a pacientes con trastorno por deficiencia de CDKL5 (\u00abCDKL5\u00bb). Tras la respuesta positiva, Marinus ahora est\u00e1 considerando presentar una Solicitud de Nuevo Medicamento (NDA) para ganaxolona.<\/p>\n<h2>Ganaxolona<\/h2>\n<p>Seg\u00fan <a href=\"https:\/\/marinuspharma.com\/science-pipeline\/about-ganaxolone\/\" target=\"_blank\" rel=\"noopener\">Marinus<\/a>:<\/p>\n<blockquote><p>Ganaxolone es un modulador del receptor GABA<sub>A<\/sub> que act\u00faa regulando la actividad cerebral. Este proceso puede incluir inhibir las descargas el\u00e9ctricas anormales que causan convulsiones y estado epil\u00e9ptico o restaurar el equilibrio en la actividad neuronal interrumpida en otros trastornos neurol\u00f3gicos y psiqui\u00e1tricos.<\/p><\/blockquote>\n<p>El f\u00e1rmaco se puede administrar por v\u00eda intravenosa y oral. Hasta ahora, m\u00e1s de 1,600 personas han recibido ganaxolona. Fuera de CDKL5, Marinus tambi\u00e9n est\u00e1 explorando el f\u00e1rmaco como un tratamiento potencial para el complejo de esclerosis tuberosa y el estado epil\u00e9ptico.<\/p>\n<p>En Septiembre de 2020, se informaron datos positivos del estudio de Fase 3 de Marigold, que buscaba comprender la seguridad, eficacia y tolerabilidad de ganaxolona para CDKL5 en pacientes adultos y pedi\u00e1tricos. Adem\u00e1s, el estudio busc\u00f3 ver la posibilidad de dosificar a los pacientes pedi\u00e1tricos 3 veces al d\u00eda. Durante el ensayo, la ganaxolona redujo significativamente la frecuencia de convulsiones importantes, especialmente en comparaci\u00f3n con un placebo. En general, el f\u00e1rmaco fue seguro y bien tolerado, aunque algunos informaron de somnolencia excesiva.<\/p>\n<p>Marinus espera enviar un NDA para ganaxolone antes de finales de 2021.<\/p>\n<h2>CDKL5<\/h2>\n<p>Llamado as\u00ed por el gen que lo causa, el trastorno por deficiencia de CDKL5 se caracteriza por convulsiones y retrasos en el desarrollo. Normalmente, <em>CDKL5<\/em> juega un papel en la creaci\u00f3n de prote\u00ednas que ayudan a impulsar el desarrollo normal del cerebro. Sin embargo, las mutaciones de <em>CDKL5<\/em> provocan deficiencias de prote\u00ednas. Aunque se trata de un trastorno gen\u00e9tico, es posible desarrollar CDKL5 sin antecedentes familiares. Se estima que el 90% de todas las personas con CDKL5 son mujeres. Los hombres con este trastorno suelen tener s\u00edntomas m\u00e1s graves y retrasos en el desarrollo. Los s\u00edntomas y caracter\u00edsticas incluyen:<\/p>\n<ul>\n<li>Retrasos severos del desarrollo<\/li>\n<li>Discapacidades intelectuales<\/li>\n<li>Convulsiones Resistentes al tratamiento que comienzan dentro de los 3 meses posteriores al nacimiento<\/li>\n<li>Dificultades para alimentarse<\/li>\n<li>Rechinar los dientes<\/li>\n<li>Movimientos repetitivos de la mano<\/li>\n<li>Estre\u00f1imiento y otros problemas gastrointestinales.<\/li>\n<li>Retraso en la capacidad de pararse, sentarse y caminar\n<ul>\n<li><strong>Nota<\/strong>: Solo 1\/3 de todos los pacientes con CDKL5 pueden caminar de forma independiente.<\/li>\n<\/ul>\n<\/li>\n<li>Habilidad limitada para hablar<\/li>\n<li>Interrupciones del sue\u00f1o<\/li>\n<li>Una frente alta y ancha con ojos grandes y hundidos.<\/li>\n<li>Dientes muy espaciados<\/li>\n<li>Escoliosis<\/li>\n<li>V\u00f3mitos<\/li>\n<li>Ansiedad<\/li>\n<\/ul>\n<p>Obtenga m\u00e1s informaci\u00f3n sobre <a href=\"https:\/\/patientworthy.com\/cdkl5-deficiency-disorder\/\" target=\"_blank\" rel=\"noopener\">CDKL5<\/a>.<\/p>\n","protected":false},"excerpt":{"rendered":"<p>El 13 de Enero de 2021, la compa\u00f1\u00eda farmac\u00e9utica Marinus Pharmaceuticals, Inc. 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