{"id":886634,"date":"2021-03-01T12:18:24","date_gmt":"2021-03-01T17:18:24","guid":{"rendered":"https:\/\/patientworthy.wpengine.com\/2021\/03\/01\/datos-preliminares-disponibles-en-spk-8016-para-la-hemofilia-a\/"},"modified":"2021-03-01T12:18:24","modified_gmt":"2021-03-01T17:18:24","slug":"datos-preliminares-disponibles-en-spk-8016-para-la-hemofilia-a","status":"publish","type":"post","link":"https:\/\/patientworthy.com\/es\/2021\/03\/01\/datos-preliminares-disponibles-en-spk-8016-para-la-hemofilia-a\/","title":{"rendered":"Datos Preliminares Disponibles en SPK-8016 para la Hemofilia A"},"content":{"rendered":"<p>De acuerdo a <a href=\"https:\/\/forextv.com\/top-news\/spark-therapeutics-announces-preliminary-data-from-phase-1-2-clinical-trial-of-spk-8016-in-hemophilia-a-at-eahad-2021-virtual-congress\/\" target=\"_blank\" rel=\"noopener\">ForexTV<\/a>, la compa\u00f1\u00eda comercial de terapia g\u00e9nica Spark Therapeutics (\u00abSpark\u00bb) anunci\u00f3 recientemente datos preliminares de un ensayo cl\u00ednico de Fase 1\/2 que eval\u00faa SPK-8016, una terapia g\u00e9nica en investigaci\u00f3n, para pacientes con hemofilia A. Adem\u00e1s de determinar la seguridad, eficacia, y tolerabilidad de SPK-8016, el ensayo tambi\u00e9n busca identificar una dosis apropiada. Los pacientes inscritos en el ensayo son hombres adultos.<\/p>\n<h2>SPK-8016<\/h2>\n<p>Desarrollado por Spark, SPK-8016 es una nueva terapia g\u00e9nica para ayudar a los pacientes sin inhibidores del FVIII o sin antecedentes de estos inhibidores. Los datos, presentados en el Congreso Virtual EAHAD de 2021, siguieron a 4 participantes con hemofilia A. Los participantes recibieron una dosis singular de 5X10<sup>11<\/sup> vg\/kg de SPK-8016. Los datos del estudio incluyen:<\/p>\n<ul>\n<li>El f\u00e1rmaco fue relativamente seguro y bien tolerado, y no se informaron efectos secundarios graves ni complicaciones.<\/li>\n<li>Ninguno de los 4 pacientes experiment\u00f3 el desarrollo de inhibidores durante o despu\u00e9s del ensayo.<\/li>\n<li>SPK-8016 redujo la tasa de infusi\u00f3n anual en un 98% y la tasa de hemorragia anual en un 85%.<\/li>\n<li>Durante el seguimiento de los pacientes, muchos experimentaron una actividad del factor VIII estable y duradera.<\/li>\n<li>Los pacientes que no tomaron ninguna otra terapia experimentaron la mejor respuesta a SPK-8016.<\/li>\n<li>Durante el tratamiento, ning\u00fan paciente present\u00f3 niveles elevados de ALT o AST, lo que sugiere que SPK-8016 no es hepatot\u00f3xico.<\/li>\n<\/ul>\n<h2 align=\"justify\">Hemofilia A<\/h2>\n<p>Tambi\u00e9n conocida como deficiencia de Factor VIII o hemofilia cl\u00e1sica, la hemofilia A es un trastorno hemorr\u00e1gico hereditario causado por la deficiencia de la prote\u00edna de coagulaci\u00f3n del Factor VIII. Debido a que carecen de este factor de coagulaci\u00f3n de la sangre, los pacientes con hemofilia A a menudo no hacen que su sangre se coagule de manera eficaz. Por tanto, el sangrado suele ser excesivo, intenso y duradero. Debido a que la hemofilia A se hereda de manera recesiva, afecta principalmente a los hombres. Se estima que 1 de cada 5,000 nacimientos tiene hemofilia A. Los s\u00edntomas incluyen:<\/p>\n<ul>\n<li>Hematomas y sangrado f\u00e1ciles<\/li>\n<li>Menstruaci\u00f3n excesiva o sangrado despu\u00e9s del nacimiento (si se presenta en mujeres)<\/li>\n<li>Inflamaci\u00f3n y dolor articular<\/li>\n<li>Hemorragias nasales frecuentes<\/li>\n<li>Irritabilidad inexplicable (en beb\u00e9s)<\/li>\n<li>Orina o heces con sangre causadas por sangrado del tracto urinario y digestivo<\/li>\n<li>Sangrado excesivo despu\u00e9s de un traumatismo, lesi\u00f3n, trabajo dental o cirug\u00eda.<\/li>\n<li>Dolor muscular<\/li>\n<\/ul>\n<p>Obtenga m\u00e1s informaci\u00f3n sobre la <a href=\"https:\/\/patientworthy.com\/hemophilia-a\/\" target=\"_blank\" rel=\"noopener\">hemofilia A<\/a>.<\/p>\n","protected":false},"excerpt":{"rendered":"<p>De acuerdo a ForexTV, la compa\u00f1\u00eda comercial de terapia g\u00e9nica Spark Therapeutics (\u00abSpark\u00bb) anunci\u00f3 recientemente datos preliminares de un ensayo cl\u00ednico de Fase 1\/2 que eval\u00faa SPK-8016, una terapia g\u00e9nica en investigaci\u00f3n, para pacientes con hemofilia A. 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