{"id":887472,"date":"2021-03-01T15:39:34","date_gmt":"2021-03-01T20:39:34","guid":{"rendered":"https:\/\/patientworthy.wpengine.com\/2021\/03\/01\/la-plataforma-de-terapia-genetica-muestra-resultados-positivos-en-el-ensayo-de-la-enfermedad-de-fabry\/"},"modified":"2021-03-01T15:39:39","modified_gmt":"2021-03-01T20:39:39","slug":"la-plataforma-de-terapia-genetica-muestra-resultados-positivos-en-el-ensayo-de-la-enfermedad-de-fabry","status":"publish","type":"post","link":"https:\/\/patientworthy.com\/es\/2021\/03\/01\/la-plataforma-de-terapia-genetica-muestra-resultados-positivos-en-el-ensayo-de-la-enfermedad-de-fabry\/","title":{"rendered":"La Plataforma de Terapia Gen\u00e9tica Muestra Resultados Positivos en el Ensayo de la Enfermedad de Fabry"},"content":{"rendered":"<p>AVROBIO ha publicado datos del ensayo FAB-GT de Fase 2 en curso, que investiga AVR-RD-01 como tratamiento para la enfermedad de Fabry. Se demostr\u00f3 que esta terapia g\u00e9nica lentiviral ex vivo reduce el sustrato t\u00f3xico en los ri\u00f1ones en un 100%, elimin\u00e1ndolo por completo. Estos datos e informaci\u00f3n sobre ensayos adicionales se presentar\u00e1n en el 17<sup>\u00ba<\/sup> <i>Simposio<\/i> anual WORLDS, que puede encontrar aqu\u00ed<a href=\"https:\/\/worldsymposia.org\/worldsymposium-program-events-lysosomal-disease\/program-lysosomal-research-care\/\">.<\/a><\/p>\n<h2>Sobre la Enfermedad de Fabry<\/h2>\n<p><a href=\"https:\/\/patientworthy.com\/fabry-disease\/\">La enfermedad de Fabry<\/a> es un trastorno de almacenamiento lisos\u00f3mico que ocurre cuando la globotriaosilceramida, un tipo de grasa, se acumula en las c\u00e9lulas. Por lo general, afecta a los hombres. Esta acumulaci\u00f3n puede afectar a m\u00faltiples \u00f3rganos en todo el cuerpo, pero generalmente afecta los ri\u00f1ones y el coraz\u00f3n. Como la acumulaci\u00f3n suele comenzar en la ni\u00f1ez, los s\u00edntomas empeorar\u00e1n a medida que se envejece. Estos s\u00edntomas incluyen dolor en las manos y los pies, visi\u00f3n opaca y nublada, incapacidad para sudar, grupos de manchas rojas en la piel, tinnitus, p\u00e9rdida de audici\u00f3n y problemas gastrointestinales. Los ataques card\u00edacos, los accidentes cerebrovasculares y el da\u00f1o renal agudo pueden ser complicaciones. Esta enfermedad generalmente se diagnostica despu\u00e9s del nacimiento, ya que se detecta en los ex\u00e1menes de detecci\u00f3n del reci\u00e9n nacido. Los tratamientos son sintom\u00e1ticos.<\/p>\n<h2>Datos del Ensayo<\/h2>\n<p>En los pacientes con enfermedad de Fabry, un sustrato graso llamado Gb3 se acumula en las c\u00e9lulas y da\u00f1a varios \u00f3rganos. El coraz\u00f3n, los ri\u00f1ones y el sistema nervioso central se ven afectados por esta acumulaci\u00f3n.<\/p>\n<p>En el ensayo de Fase 2, los m\u00e9dicos observaron una reducci\u00f3n del 100% de Gb3 por capilar peritubular despu\u00e9s de un a\u00f1o de tratamiento en la biopsia renal de un paciente. Este paciente es el primero en ser tratado con la plataforma de terapia g\u00e9nica plato\u00ae de AVROBIO. La plataforma est\u00e1 compuesta por un regimiento de acondicionamiento personalizado, un vector lentiviral y un proceso de fabricaci\u00f3n cerrado y automatizado que puede entregar medicamentos sin problemas y con precisi\u00f3n a sitios de todo el mundo.<\/p>\n<p>Otros resultados incluyen:<\/p>\n<ul>\n<li>Actividad sostenida de la enzima leucocitaria alfa-galactosidasa A<\/li>\n<li>Niveles reducidos de liso-Gb3 plasm\u00e1tica t\u00f3xica<\/li>\n<li>Estructura y funci\u00f3n card\u00edaca estable un a\u00f1o despu\u00e9s del tratamiento<\/li>\n<li>No ha habido ning\u00fan evento de seguridad inesperado.<\/li>\n<li>Hubo ocho eventos adversos graves, todos se resolvieron sin secuelas cl\u00ednicas.<\/li>\n<\/ul>\n<p>Los investigadores est\u00e1n muy entusiasmados con estos resultados, especialmente porque se han mantenido durante 2.5 a\u00f1os. Creen que AVR-RD-01 demostrar\u00e1 ser una mejor opci\u00f3n de tratamiento que el est\u00e1ndar de atenci\u00f3n actual.<\/p>\n<p>Encuentra el art\u00edculo fuente <a href=\"https:\/\/www.businesswire.com\/news\/home\/20210208005145\/en\/AVROBIO-Announces-100-Kidney-Substrate-Reduction-at-12-Months-Post-Gene-Therapy-in-First-Patient-Dosed-with-plato%C2%AE-Gene-Therapy-Platform-in-Fabry-Disease-Phase-2-Trial\">aqu\u00ed<\/a>.<\/p>\n","protected":false},"excerpt":{"rendered":"<p>AVROBIO ha publicado datos del ensayo FAB-GT de Fase 2 en curso, que investiga AVR-RD-01 como tratamiento para la enfermedad de Fabry. Se demostr\u00f3 que esta terapia g\u00e9nica lentiviral ex vivo reduce el sustrato t\u00f3xico en los ri\u00f1ones en un 100%, elimin\u00e1ndolo por completo. 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