{"id":922244,"date":"2021-03-09T12:15:17","date_gmt":"2021-03-09T17:15:17","guid":{"rendered":"https:\/\/patientworthy.wpengine.com\/2021\/03\/09\/los-ensayos-de-terapia-genica-scd-se-detienen-despues-de-que-los-pacientes-desarrollan-smd-lma\/"},"modified":"2021-03-09T12:15:17","modified_gmt":"2021-03-09T17:15:17","slug":"los-ensayos-de-terapia-genica-scd-se-detienen-despues-de-que-los-pacientes-desarrollan-smd-lma","status":"publish","type":"post","link":"https:\/\/patientworthy.com\/es\/2021\/03\/09\/los-ensayos-de-terapia-genica-scd-se-detienen-despues-de-que-los-pacientes-desarrollan-smd-lma\/","title":{"rendered":"Los Ensayos de Terapia G\u00e9nica SCD se Detienen Despu\u00e9s de que los Pacientes Desarrollan SMD, LMA"},"content":{"rendered":"

Si bien la terapia g\u00e9nica es un campo prometedor, existen algunos riesgos asociados: reacciones inmunitarias no deseadas, infecciones o si la terapia podr\u00eda conducir al desarrollo de otras afecciones, como el c\u00e1ncer. Seg\u00fan Science<\/em><\/a>, la empresa de biotecnolog\u00eda Bluebird Bio (\u00abBluebird\u00bb) se enfrent\u00f3 recientemente a esta dificultad en una serie de ensayos cl\u00ednicos que eval\u00faan la terapia g\u00e9nica para la enfermedad de c\u00e9lulas falciformes (ECF). La empresa ha detenido estos estudios despu\u00e9s de que dos participantes anteriores desarrollaran s\u00edndromes mielodispl\u00e1sicos (SMD<\/a>) o leucemia mieloide aguda (LMA<\/a>). En el futuro, Bluebird ahora debe determinar si su terapia gen\u00e9tica caus\u00f3 estas afecciones o si se derivaron de otra causa.<\/p>\n

Los Ensayos<\/h2>\n

La terapia g\u00e9nica de Bluebird funciona eliminando las c\u00e9lulas madre de la sangre del paciente, trat\u00e1ndolas con un virus modificado fuera del cuerpo (\u00abex vivo\u00bb) y luego infundi\u00e9ndolas nuevamente en el paciente. A trav\u00e9s del tratamiento, los investigadores ayudan a compensar el gen defectuoso y hacen que el cuerpo cree m\u00e1s hemoglobina. Despu\u00e9s del tratamiento, al menos 14 pacientes han dejado de tener crisis de dolor.<\/p>\n

A pesar de los resultados positivos, la noticia de los pacientes enfermos ha empa\u00f1ado el \u00e1nimo. Un paciente, tratado hace cinco a\u00f1os, desarroll\u00f3 leucemia mieloide aguda. Otro tiene SMD, que se convierte en LMA en alrededor del 50% de todos los casos. While another patient also developed SMD, tests highlighted that the 3rd patient’s condition was caused by chemotherapy. Esta es una de las luchas ahora: \u00bfes la terapia g\u00e9nica de Bluebird la que causa estos problemas o la quimioterapia? Actualmente, Bluebird est\u00e1 probando si la entrega de ADN viral en el paciente con LMA aterriz\u00f3 cerca de un gen causante de c\u00e1ncer, estimulando el crecimiento. En cualquier caso, la seguridad del paciente es de m\u00e1xima prioridad, por lo que Bluebird no continuar\u00e1 con los ensayos hasta que descubran la causa.<\/p>\n

\n
En el pasado, se ha demostrado que la terapia g\u00e9nica puede causar problemas: ni\u00f1os que recibieron terapia g\u00e9nica para un trastorno inmunol\u00f3gico que desarrollaron leucemia; terapia g\u00e9nica que caus\u00f3 leucemia; alguien que recibi\u00f3 terapia g\u00e9nica para la hemofilia m\u00e1s tarde desarroll\u00f3 un tumor de h\u00edgado.<\/p>\n

En \u00faltima instancia, a\u00fan no existe una causa definitiva de la LMA o SMD de estos pacientes, ni ninguna respuesta sobre si la terapia g\u00e9nica desempe\u00f1\u00f3 un papel. La terapia gen\u00e9tica se muestra prometedora para el tratamiento de afecciones. Sin embargo, se debe saber que siempre existe un riesgo inherente asociado con este tratamiento.<\/p>\n<\/form>\n<\/div>\n

Enfermedad de C\u00e9lulas Falciformes (ECF<\/a>)<\/h2>\n

La anemia de c\u00e9lulas falciformes (ECF) se ve afectada por un grupo de trastornos caracterizados por gl\u00f3bulos rojos malformados que parecen \u00abfalciformes\u00bb. Normalmente, las mutaciones gen\u00e9ticas que alteran la producci\u00f3n de hemoglobina causan ECF. Debido a que el gen se hereda con un patr\u00f3n autos\u00f3mico recesivo, alguien debe heredar un gen defectuoso de ambos padres para tener ECF. Debido a las c\u00e9lulas falciformes, los gl\u00f3bulos rojos se atascan a lo largo de las paredes de los vasos sangu\u00edneos. En \u00faltima instancia, esto causa bloqueos y restringe el flujo sangu\u00edneo. Se estima que entre 70,000 y 100,000 Estadounidenses tienen ECF. Los de ascendencia afroamericana corren un mayor riesgo. Los s\u00edntomas normalmente aparecen en la primera infancia. \u00c9stos incluyen:<\/p>\n

    \n
  • Da\u00f1o de \u00f3rganos<\/li>\n
  • Crisis de dolor (un episodio de dolor extremo causado cuando las c\u00e9lulas falciformes se atascan en los vasos sangu\u00edneos)<\/li>\n
  • Hinchaz\u00f3n de manos y pies.<\/li>\n
  • Ictericia (coloraci\u00f3n amarillenta de la piel y los ojos)<\/li>\n
  • Fatiga<\/li>\n
  • Fracaso para prosperar\/retrasos en el desarrollo<\/li>\n
  • Alta presi\u00f3n sanguinea<\/li>\n<\/ul>\n","protected":false},"excerpt":{"rendered":"

    Si bien la terapia g\u00e9nica es un campo prometedor, existen algunos riesgos asociados: reacciones inmunitarias no deseadas, infecciones o si la terapia podr\u00eda conducir al desarrollo de otras afecciones, como el c\u00e1ncer. Seg\u00fan Science, la empresa de biotecnolog\u00eda Bluebird Bio (\u00abBluebird\u00bb) se enfrent\u00f3 recientemente a esta dificultad en una serie de ensayos cl\u00ednicos que eval\u00faan […]<\/p>\n","protected":false},"author":1217,"featured_media":221347,"comment_status":"closed","ping_status":"closed","sticky":false,"template":"","format":"standard","meta":[],"categories":[12336],"tags":[12563,12314,12380,14299,12338],"_links":{"self":[{"href":"https:\/\/patientworthy.com\/es\/wp-json\/wp\/v2\/posts\/922244"}],"collection":[{"href":"https:\/\/patientworthy.com\/es\/wp-json\/wp\/v2\/posts"}],"about":[{"href":"https:\/\/patientworthy.com\/es\/wp-json\/wp\/v2\/types\/post"}],"author":[{"embeddable":true,"href":"https:\/\/patientworthy.com\/es\/wp-json\/wp\/v2\/users\/1217"}],"replies":[{"embeddable":true,"href":"https:\/\/patientworthy.com\/es\/wp-json\/wp\/v2\/comments?post=922244"}],"version-history":[{"count":0,"href":"https:\/\/patientworthy.com\/es\/wp-json\/wp\/v2\/posts\/922244\/revisions"}],"wp:featuredmedia":[{"embeddable":true,"href":"https:\/\/patientworthy.com\/es\/wp-json\/wp\/v2\/media\/221347"}],"wp:attachment":[{"href":"https:\/\/patientworthy.com\/es\/wp-json\/wp\/v2\/media?parent=922244"}],"wp:term":[{"taxonomy":"category","embeddable":true,"href":"https:\/\/patientworthy.com\/es\/wp-json\/wp\/v2\/categories?post=922244"},{"taxonomy":"post_tag","embeddable":true,"href":"https:\/\/patientworthy.com\/es\/wp-json\/wp\/v2\/tags?post=922244"}],"curies":[{"name":"wp","href":"https:\/\/api.w.org\/{rel}","templated":true}]}}