{"id":956054,"date":"2021-03-16T14:22:05","date_gmt":"2021-03-16T18:22:05","guid":{"rendered":"https:\/\/patientworthy.wpengine.com\/2021\/03\/16\/ensayo-de-vosoritide-para-acondroplasia-completamente-inscrito\/"},"modified":"2021-03-16T14:22:10","modified_gmt":"2021-03-16T18:22:10","slug":"ensayo-de-vosoritide-para-acondroplasia-completamente-inscrito","status":"publish","type":"post","link":"https:\/\/patientworthy.com\/es\/2021\/03\/16\/ensayo-de-vosoritide-para-acondroplasia-completamente-inscrito\/","title":{"rendered":"Ensayo de Vosoritide para Acondroplasia Completamente Inscrito"},"content":{"rendered":"

En un comunicado de prensa<\/a> del 3 de Marzo de 2021, la compa\u00f1\u00eda de biotecnolog\u00eda BioMarin Pharmaceutical Inc. (\u00abBioMarin\u00bb) comparti\u00f3 que hab\u00eda completado la inscripci\u00f3n completa para un ensayo cl\u00ednico de Fase 2 que eval\u00faa la vosoritida para pacientes pedi\u00e1tricos con acondroplasia. En total, el estudio tendr\u00e1 una duraci\u00f3n de 52 semanas (aproximadamente 1 a\u00f1o). Se inscribieron 70 ni\u00f1os de 0 a 5 a\u00f1os. Dado que actualmente no existen tratamientos autorizados para la acondroplasia, esto podr\u00eda ofrecer una opci\u00f3n de tratamiento nueva, menos invasiva y m\u00e1s accesible.<\/p>\n

Vosoritida<\/h2>\n

Actualmente, la mayor\u00eda de las opciones de tratamiento disponibles para pacientes con acondroplasia requieren cirug\u00eda. Sin embargo, esto puede ser invasivo, doloroso y no accesible para todas las familias. Vosoritida ofrece una opci\u00f3n potencial para satisfacer esta necesidad insatisfecha. Seg\u00fan BioMarin<\/a>, vosoritida es:<\/p>\n

un an\u00e1logo en investigaci\u00f3n del P\u00e9ptido Natruir\u00e9tico Tipo C (CNP, por sus siglas en Ingl) … que se est\u00e1 probando en ni\u00f1os cuyas placas de crecimiento a\u00fan est\u00e1n \u00ababiertas\u00bb.<\/p><\/blockquote>\n

Se estima que el 25% de los pacientes con acondroplasia todav\u00eda tienen estas placas de crecimiento \u00ababiertas\u00bb. Vosoritida se administrar\u00eda diariamente mediante una inyecci\u00f3n si se aprueba. Funcionar\u00eda deteniendo los procesos m\u00e9dicos y las v\u00edas que inhiben el crecimiento \u00f3seo, permitiendo que los pacientes crezcan hasta una estatura \u00abnormal\u00bb.<\/p>\n

Hasta ahora, vosoritide recibi\u00f3 Designaciones de Medicamentos Hu\u00e9rfanos y Revisi\u00f3n Prioritaria.<\/p>\n

El Ensayo<\/h3>\n

Dentro del ensayo cl\u00ednico, los investigadores evaluar\u00e1n la seguridad, eficacia y tolerabilidad de vosoritide. Adem\u00e1s, el ensayo busca comprender c\u00f3mo la vosoritida afectar\u00eda de manera beneficiosa el crecimiento \u00f3seo en beb\u00e9s o ni\u00f1os con acondroplasia. Despu\u00e9s de la prueba de Fase 2, todos los participantes tendr\u00e1n la opci\u00f3n de inscribirse en una prueba de extensi\u00f3n. En lugar de recibir vosoritida o<\/strong> un placebo, todos los que participen en el ensayo de extensi\u00f3n recibir\u00e1n vosoritida. Fuera de los datos del ensayo, los investigadores esperan comprender c\u00f3mo la vosoritida podr\u00eda afectar la calidad de vida (CdV), los trastornos del sue\u00f1o, la proporci\u00f3n corporal y otros elementos.<\/p>\n

Acondroplasia<\/h2>\n

Las mutaciones del gen FGFR3<\/em> causan acondroplasia, un trastorno del crecimiento \u00f3seo que causa enanismo, definido como baja estatura en la edad adulta. La acondroplasia significa \u00absin formaci\u00f3n de cart\u00edlago\u00bb y la condici\u00f3n se llama acertadamente. Normalmente, FGFR3<\/em> ayuda al cuerpo a producir una prote\u00edna que juega un papel en el crecimiento \u00f3seo. Pero cuando ocurren estas mutaciones, el cart\u00edlago no se osifica adecuadamente (se convierte en hueso), alterando el desarrollo esquel\u00e9tico. En muchos casos, estas mutaciones gen\u00e9ticas son espont\u00e1neas en lugar de heredadas. La acondroplasia es la forma m\u00e1s com\u00fan de enanismo desproporcionado.<\/p>\n

Los s\u00edntomas y caracter\u00edsticas de la acondroplasia incluyen:<\/p>\n