Selon un article de BioSpace, une étude clinique de phase 1/2 portant sur SGT-001, un traitement expérimental pour la myopathie de Duchenne, souffre de problèmes d’effets secondaires et d’événements indésirables. Le médicament est développé par Solid Biosciences. Bien que les événements aient été entièrement résolus, seulement des études plus approfondies permettront de déterminer si le médicament expérimental sera suffisamment sûr pour être approuvé par l’Agence américaine des produits alimentaires et médicamenteux (FDA).
À propos de la myopathie de Duchenne (DMD)
La myopathie de Duchenne est une maladie neuromusculaire. Elle constitue l’un des types les plus graves de dystrophie musculaire. Elle se caractérise par une faiblesse musculaire progressive qui débute généralement vers l’âge de quatre ans et qui s’aggrave rapidement. Puisque c’est une maladie génétique liée au chromosome X, les garçons sont principalement touchés, et les filles ne manifestent parfois que des symptômes bénins. La maladie est causée par des mutations du gène de la dystrophine. Les symptômes de la dystrophie musculaire de Duchenne sont les suivants : chute, posture de marche anormale, perte éventuelle de la capacité de marcher, déformations de la fibre musculaire, déficience intellectuelle (pas dans tous les cas), hypertrophie des muscles de la langue et du mollet, déformations du squelette, atrophie musculaire, anomalies cardiaques et difficultés avec respiration. Le traitement comprend une variété de médicaments et de thérapies pouvant aider à soulager les symptômes et à ralentir la progression de la maladie. La durée de vie est généralement dans les années trente avec de bons soins. De meilleurs traitements pour cette maladie sont nécessaires de toute urgence. Pour en savoir plus sur la myopathie de Duchenne, cliquez ici.
Les Événements indésirables observés pendant de l’étude
L’événement indésirable le plus préoccupant a été observé chez un patient récemment traité avec le SGT-001, qui a développé une infection gastro-intestinale peu de temps après. Bien que cela ne soit pas directement lié au médicament, le patient a également présenté d’autres anomalies, telles qu’une baisse temporaire du nombre de plaquettes et une élévation temporaire de la bilirubine (deux fois le maximum normal) et des transaminases.
Bien que la société continue à recruter des patients dans l’étude, ces modifications supplémentaires ont été signalées à la FDA comme directement liées au traitement. SGT-001 est une thérapie de transfert génique qui utilise un vecteur AAV pour administrer une substance appelée microdystrophine au patient. Ceci est effectivement censé fonctionner comme substitut de la dystrophine régulière, qui est déficiente chez les patients atteints de la maladie.
L’année dernière, la FDA a imposé une suspension clinique portant sur l’étude, mais celle-ci a finalement été levée en juin 2018. Ce dernier rapport est la première indication depuis la levée du blocage qu’il y a eu de nouveaux problèmes d’événements indésirables. Avec ces problèmes de sécurité en suspens, l’avenir du SGT-001 reste incertain.
