Début mars 2021, la société de thérapie génique AVROBIO, Inc. a déclaré que sa thérapie génique expérimentale, AVR-RD-04, avait reçu la désignation de médicament orphelin par la Commission européenne. Ce…
Comme indiqué dans NewsWise, au fur et à mesure que les maladies rares sont étudiées attentivement, plus de données révèlent des distinctions médicales. De nouveaux limites sont fixés, menant à…
Monty Hui, un garçon australien de huit ans, et sa famille ont parlé à SBS News de la vie avec une maladie rare et des défis auxquels on fait face…
Il y a de bonnes nouvelles pour Evrysdi, un traitement contre l’amyotrophie spinale (AS). Le Comité des médicaments à usage humain (CHMP pour l’anglais Committee for Medicinal Products for Human…
Sarcome Le sarcome est un cancer qui représente 1 % de tous les cas de cancer chez l'adulte. Elle peut affecter des personnes de tout âge et peut avoir un…
Des milliards de dollars ont été dépensés sur des recherches pendant des décennies, ce qui n’a donné que deux thérapies traitant les symptômes de la maladie d’Alzheimer. Il n’existe pas…
Selon BioSpace, Biohaven Pharma a utilisé sa plate-forme MATE pour créer et développer une imitation de globuline hyperimmun (HGM) capable à la fois de se lier à et de neutraliser…
L'Agence brésilienne de régulation de la santé, ANVISA, a accordé une autorisation de mise sur le marché à Insightec pour ses ultrasons focalisés, Exablate 4000. Ces ultrasons guidés par RM…
Selon un article d'azfamily.com, Reyna Felix, 28 ans, était au travail en tant que répartitrice d’urgence lorsque ses collègues ont déclaré qu'elle avait commencé à se comporter étrangement. Vers minuit,…
Selon un communiqué de presse du 25 février, l’Amondys 45 (casimersen), une option thérapeutique pour les patients atteints de myopathie de Duchenne, a récemment été autorisé par l’Agence américaine des…
Récemment, la société pharmaceutique botanique Devonian Health Group Inc. (« Devonian ») a évalué son produit, la thykamine, chez les patients atteints de dermatite atopique faible à modérée dans…
La société de biotechnologie Stealth Biotherapeutics (« Stealth ») entreprend de développer et de commercialiser des traitements pour les patients atteints de maladies caractérisées par un dysfonctionnement mitochondrial. L'élamiprétide…
Selon un article de businesswire.com, la société biopharmaceutique Ipsen a récemment présenté 9 résumés d'études au total lors de la récente 18e conférence annuelle de l'European Neuroendocrine Tumor Society (ENETS…
Selon un article de Sano Genetics, Sano Genetics, BenevolentAI, C4X Discovery et Patients Know Best attendent beaucoup de leur nouvelle collaboration. Ensemble, ils mettent en commun une expertise et des…
Du 25 au 27 février, le Comité des Amériques pour le traitement et la recherche sur la sclérose en plaques avait son forum ACRTIMS de 2021, selon BioSpace. Lors de…
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