{"id":1190697,"date":"2021-05-06T14:28:26","date_gmt":"2021-05-06T18:28:26","guid":{"rendered":"https:\/\/patientworthy.wpengine.com\/?p=1190697"},"modified":"2021-05-06T14:28:26","modified_gmt":"2021-05-06T18:28:26","slug":"le-traitement-experimental-de-la-dystrophie-musculaire-de-duchenne-fait-lobjet-dun-essai-clinique-de-phase-3","status":"publish","type":"post","link":"https:\/\/patientworthy.com\/fr\/2021\/05\/06\/le-traitement-experimental-de-la-dystrophie-musculaire-de-duchenne-fait-lobjet-dun-essai-clinique-de-phase-3\/","title":{"rendered":"Le traitement exp\u00e9rimental de la dystrophie musculaire de Duchenne fait l’objet d’un essai clinique de phase 3"},"content":{"rendered":"

Tous les documents publi\u00e9s sur PatientWorthy.com sont r\u00e9dig\u00e9s en anglais. Pour la commodit\u00e9 de notre public non anglophone, les traductions de ces documents sont fournies par l\u2019interm\u00e9diaire d\u2019un logiciel de traduction automatique aliment\u00e9 par Google Translate. Toutes les traductions sont fournies en tant que telles, sans garantie d\u2019aucune sorte, explicite ou implicite, quant \u00e0 l\u2019exactitude, la fiabilit\u00e9 ou la justesse de la traduction. Certains contenus (tels que les images, les vid\u00e9os, le Flash, etc.) peuvent ne pas \u00eatre traduits avec pr\u00e9cision en raison des limitations du logiciel de traduction.\u202f<\/span><\/span>Veuillez vous<\/span><\/span>\u202fr\u00e9f\u00e9rer \u00e0 la version anglaise de PatientWorthy.com pour le texte officiel.<\/span><\/span><\/em><\/p>\n

FibroGen<\/span>\u00a0vient d’annoncer que leur th\u00e9rapie d’investigation\u00a0<\/span>pamrevlumab<\/span>, pour\u00a0<\/span>la<\/span>\u00a0<\/span>dystrophie musculaire de Duchenne<\/span><\/a>\u00a0(DMD), a re\u00e7u la d\u00e9signation de maladie p\u00e9diatrique rare de la FDA. Le traitement a d\u00e9j\u00e0 re\u00e7u la d\u00e9signation Fast Track. Cette th\u00e9rapie est actuellement \u00e9tudi\u00e9e dans deux enqu\u00eates de phase 3 diff\u00e9rentes pour la DMD.<\/span>\u00a0<\/span><\/p>\n

\u00a0<\/span>DMD<\/span><\/b>\u00a0<\/span><\/p>\n

\u00a0<\/span>La dystrophie musculaire de Duchenne est une maladie rare qui touche principalement les hommes. Il s’agit d’une affection neuromusculaire caus\u00e9e soit par un d\u00e9faut, soit par l’absence d’une prot\u00e9ine appel\u00e9e\u00a0<\/span>dystrophine<\/span>. Ceci est le r\u00e9sultat d’une mutation g\u00e9n\u00e9tique.<\/span>\u00a0<\/span><\/p>\n

\u00a0<\/span>Sans\u00a0<\/span>dystrophine<\/span>\u00a0(ou avec une prot\u00e9ine de\u00a0<\/span>dystrophine<\/span>\u00a0d\u00e9fectueuse), les muscles ne peuvent pas fonctionner normalement. Cela entra\u00eene une fibrose, une perte musculaire, une faiblesse et une inflammation.<\/span>\u00a0<\/span><\/p>\n

\u00a0<\/span>Actuellement, la plupart des patients commencent \u00e0 utiliser exclusivement un fauteuil roulant \u00e0 l’\u00e2ge de 12 ans. De nombreuses personnes sont \u00e9galement confront\u00e9es \u00e0 d’autres probl\u00e8mes m\u00e9dicaux dus \u00e0 une faiblesse des muscles cardiaques et respiratoires.<\/span>\u00a0<\/span><\/p>\n

\u00a0<\/span>Pamrevlumab<\/span><\/b>\u00a0<\/span><\/p>\n

\u00a0<\/span>Cette th\u00e9rapie d’investigation est un anticorps qui agit pour arr\u00eater l’activit\u00e9 du CTGF – le facteur de croissance du tissu conjonctif. Le CTGF est un m\u00e9diateur critique dans les conditions prolif\u00e9ratives et fibreuses.<\/span>\u00a0<\/span><\/p>\n

\u00a0<\/span>La th\u00e9rapie fait actuellement l’objet de deux essais cliniques de phase 3 diff\u00e9rents pour la DMD. Il fait \u00e9galement l’objet d’un essai de phase 3 pour le\u00a0<\/span>cancer du pancr\u00e9as<\/span><\/a>\u00a0ainsi que la\u00a0<\/span>fibrose pulmonaire idiopathique (FPI).<\/span><\/a>\u00a0<\/span><\/p>\n

\u00a0<\/span>Pour plus de d\u00e9tails sur tous ces essais, veuillez consulter\u00a0<\/span>Clinicaltrials.gov<\/span><\/a>.<\/span>\u00a0<\/span><\/p>\n

\u00a0<\/span>FibroGen<\/span><\/b>\u00a0<\/span><\/p>\n

\u00a0<\/span>FibroGen<\/span>\u00a0travaille \u00e9galement actuellement sur des th\u00e9rapies pour la\u00a0<\/span>maladie r\u00e9nale chronique (MRC),<\/span><\/a>\u00a0les\u00a0<\/span>syndromes my\u00e9lodysplasiques (SMD)<\/span><\/a>, le\u00a0<\/span>cancer du pancr\u00e9as<\/span><\/a>\u00a0et la\u00a0<\/span>fibrose pulmonaire idiopathique (FPI)<\/span><\/a>.<\/span>\u00a0<\/span><\/p>\n

\u00a0<\/span>Vous pouvez en savoir plus sur les travaux de\u00a0<\/span>FibroGen<\/span>\u00a0et cette nouvelle th\u00e9rapie d’investigation pour la DMD\u00a0<\/span>ici<\/span><\/a>.<\/span>\u00a0<\/span><\/p>\n","protected":false},"excerpt":{"rendered":"

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