{"id":1208511,"date":"2021-05-10T14:52:41","date_gmt":"2021-05-10T18:52:41","guid":{"rendered":"https:\/\/patientworthy.wpengine.com\/?p=1208511"},"modified":"2021-05-10T14:52:41","modified_gmt":"2021-05-10T18:52:41","slug":"le-traitement-experimental-de-la-dystrophie-musculaire-de-duchenne-obtient-la-designation-de-maladie-pediatrique-rare","status":"publish","type":"post","link":"https:\/\/patientworthy.com\/fr\/2021\/05\/10\/le-traitement-experimental-de-la-dystrophie-musculaire-de-duchenne-obtient-la-designation-de-maladie-pediatrique-rare\/","title":{"rendered":"Le traitement exp\u00e9rimental de la dystrophie musculaire de Duchenne obtient la d\u00e9signation de maladie p\u00e9diatrique rare"},"content":{"rendered":"

Tous les documents publi\u00e9s sur\u202f<\/span><\/span>PatientWorthy<\/span><\/span>.com sont r\u00e9dig\u00e9s en anglais. Pour la commodit\u00e9 de notre public non anglophone, les traductions de ces documents sont fournies par l\u2019interm\u00e9diaire d\u2019un logiciel de traduction automatique aliment\u00e9 par Google Translate. Toutes les traductions sont fournies en tant que telles, sans garantie d\u2019aucune sorte, explicite ou implicite, quant \u00e0 l\u2019exactitude, la fiabilit\u00e9 ou la justesse de la traduction. Certains contenus (tels que les images, les vid\u00e9os, le Flash, etc.) peuvent ne pas \u00eatre traduits avec pr\u00e9cision en raison des limitations du logiciel de traduction.\u202f<\/span><\/span>Veuillez vous<\/span><\/span>\u202fr\u00e9f\u00e9rer \u00e0 la version anglaise de PatientWorthy.com pour le texte officiel.<\/span><\/span>\u202f<\/span><\/span><\/em><\/p>\n

Selon un\u00a0<\/span>article d’apnews.com<\/span><\/a>, la soci\u00e9t\u00e9 biopharmaceutique\u00a0<\/span>FibroGen<\/span>, Inc., a r\u00e9cemment annonc\u00e9 que son traitement exp\u00e9rimental, le\u00a0<\/span>pamrevlumab<\/span>, avait obtenu la d\u00e9signation de maladie p\u00e9diatrique rare de la Food and Drug Administration (FDA) des \u00c9tats-Unis. Le m\u00e9dicament est en cours de d\u00e9veloppement pour le traitement de la dystrophie\u00a0<\/span>musculaire de Duchenne, une maladie g\u00e9n\u00e9tique rare. Le traitement a \u00e9galement obtenu la d\u00e9signation Fast Track de l’agence.<\/span>\u00a0<\/span><\/p>\n

\u00c0 propos de la dystrophie musculaire de Duchenne (DMD)\u00a0<\/strong><\/p>\n

La dystrophie musculaire de Duchenne est une maladie neuromusculaire, et c’est l’un des types les plus graves de dystrophie musculaire. Elle se caract\u00e9rise par une faiblesse musculaire progressive qui commence g\u00e9n\u00e9ralement vers l’\u00e2ge de quatre ans et s’aggrave rapidement. En tant que maladie g\u00e9n\u00e9tique li\u00e9e \u00e0 l’X, les hommes sont principalement touch\u00e9s, les femmes ne pr\u00e9sentant qu’occasionnellement des sympt\u00f4mes b\u00e9nins. La maladie est caus\u00e9e par des mutations du g\u00e8ne de la\u00a0<\/span>dystrophine<\/span>. Les sympt\u00f4mes de la dystrophie musculaire de Duchenne comprennent une chute, une posture de marche anormale, une perte \u00e9ventuelle de la capacit\u00e9 de marche, des d\u00e9formations des fibres musculaires, une d\u00e9ficience intellectuelle (pas dans tous les cas), une hypertrophie des muscles de la langue et du mollet, des d\u00e9formations squelettiques, une atrophie musculaire, des anomalies cardiaques et des difficult\u00e9s.\u00a0<\/span>avec<\/span>\u00a0la respiration. Le traitement comprend une vari\u00e9t\u00e9 de m\u00e9dicaments et de th\u00e9rapies qui peuvent aider \u00e0 soulager les sympt\u00f4mes et \u00e0 ralentir la progression de la maladie. La dur\u00e9e de vie est g\u00e9n\u00e9ralement dans les ann\u00e9es trente avec de bons soins. De meilleurs traitements pour cette maladie sont n\u00e9cessaires de toute urgence. Pour en savoir plus sur la dystrophie musculaire de Duchenne, cliquez\u00a0<\/span>ici<\/span><\/a>.<\/span>\u00a0<\/span><\/p>\n

\u00c0 propos de la d\u00e9signation d’une maladie p\u00e9diatrique rare\u00a0<\/strong><\/p>\n

La d\u00e9signation de maladie p\u00e9diatrique rare est une d\u00e9signation sp\u00e9ciale de la FDA qui est g\u00e9n\u00e9ralement accord\u00e9e pour les traitements en cours de d\u00e9veloppement pour traiter une maladie consid\u00e9r\u00e9e comme rare, qui est d\u00e9finie comme toute maladie qui affecte moins de 200 000 personnes aux \u00c9tats-Unis. En outre, la maladie doit principalement affecter les personnes de moins de 18 ans. Si la FDA approuve la demande de licence de produits biologiques (BLA) du m\u00e9dicament, la soci\u00e9t\u00e9 en d\u00e9veloppement pourrait alors \u00eatre \u00e9ligible pour un bon d’examen prioritaire qui peut \u00eatre utilis\u00e9 sur une future demande ou peut \u00eatre vendu.\u00a0<\/span>\u00e0<\/span>\u00a0une autre entreprise.<\/span>\u00a0<\/span><\/p>\n

\u00a0\u00c0 propos de\u00a0Pamrevlumab\u00a0<\/strong><\/p>\n

Pamrevlumab<\/span>\u00a0est un anticorps con\u00e7u comme un inhibiteur du facteur de croissance du tissu conjonctif. Ce facteur a \u00e9t\u00e9 identifi\u00e9 comme jouant un r\u00f4le de m\u00e9diateur dans les troubles prolif\u00e9ratifs et\u00a0<\/span>fibrotiques<\/span>. Il est en cours de test dans deux \u00e9tudes cliniques de phase 3. Outre son utilit\u00e9 potentielle dans la dystrophie musculaire de Duchenne, le\u00a0<\/span>pamrevlumab<\/span>\u00a0est \u00e9galement en cours de d\u00e9veloppement pour le\u00a0<\/span>cancer du pancr\u00e9as<\/span><\/a>\u00a0non r\u00e9s\u00e9cable et la\u00a0<\/span>fibrose pulmonaire idiopathique.<\/span><\/a>\u00a0<\/span><\/p>\n","protected":false},"excerpt":{"rendered":"

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