{"id":1208546,"date":"2021-05-10T14:52:39","date_gmt":"2021-05-10T18:52:39","guid":{"rendered":"https:\/\/patientworthy.wpengine.com\/?p=1208546"},"modified":"2021-05-10T14:52:39","modified_gmt":"2021-05-10T18:52:39","slug":"lacmts-propose-des-recommandations-zolgensma-pour-la-sma","status":"publish","type":"post","link":"https:\/\/patientworthy.com\/fr\/2021\/05\/10\/lacmts-propose-des-recommandations-zolgensma-pour-la-sma\/","title":{"rendered":"L’ACMTS propose des recommandations Zolgensma pour la SMA"},"content":{"rendered":"

Tous les documents publi\u00e9s sur\u202f<\/span><\/span>PatientWorthy<\/span><\/span>.com sont r\u00e9dig\u00e9s en anglais. Pour la commodit\u00e9 de notre public non anglophone, les traductions de ces documents sont fournies par l\u2019interm\u00e9diaire d\u2019un logiciel de traduction automatique aliment\u00e9 par Google Translate. Toutes les traductions sont fournies en tant que telles, sans garantie d\u2019aucune sorte, explicite ou implicite, quant \u00e0 l\u2019exactitude, la fiabilit\u00e9 ou la justesse de la traduction. Certains contenus (tels que les images, les vid\u00e9os, le Flash, etc.) peuvent ne pas \u00eatre traduits avec pr\u00e9cision en raison des limitations du logiciel de traduction.\u202f<\/span><\/span>Veuillez vous<\/span><\/span>\u202fr\u00e9f\u00e9rer \u00e0 la version anglaise de PatientWorthy.com pour le texte officiel.<\/span><\/span>\u202f<\/span><\/span><\/em><\/p>\n

Parfois, il peut \u00eatre difficile de trouver ou d’acheter certains m\u00e9dicaments con\u00e7us pour votre maladie. Cependant, cela pourrait bient\u00f4t changer pour les Canadiens atteints d’amyotrophie spinale (SMA). Le 28 mars 2021, l’Agence canadienne des m\u00e9dicaments et des technologies de la sant\u00e9 (ACMTS)\u00a0<\/span>a fait part<\/span><\/a>\u00a0de nouvelles recommandations sur le remboursement des patients pour\u00a0<\/span>Zolgensma<\/span>\u00a0(<\/span>onasemnog\u00e8ne<\/span>\u00a0<\/span>abeparvovec<\/span>). Il s’agit de la\u00a0<\/span>premi\u00e8re solution de th\u00e9rapie g\u00e9nique con\u00e7ue pour les patients atteints de SMA.<\/span>\u00a0<\/span><\/p>\n

\u00a0Zolgensma\u00a0<\/strong><\/p>\n

Autoris\u00e9 par Novartis Pharmaceuticals Canada Inc.\u00a0<\/span>(\u00abNovartis<\/span>\u00a0Canada\u00bb),\u00a0<\/span>Zolgensma<\/span><\/a>:<\/span>\u00a0<\/span><\/p>\n

\u00a0<\/span>cible<\/span>\u00a0la cause g\u00e9n\u00e9tique de la SMA en rempla\u00e7ant la fonction du g\u00e8ne manquant ou inactif, appel\u00e9 g\u00e8ne SMN1. Ce g\u00e8ne est essentiel \u00e0 la fabrication de la prot\u00e9ine SMN.<\/span>\u00a0<\/span><\/p>\n

Le traitement, administr\u00e9 par voie intraveineuse, est indiqu\u00e9 pour les patients pr\u00e9sentant des mutations\u00a0<\/span>ball\u00e9tiques<\/span>\u00a0SMN1 et 1 \u00e0 3 copies de SMN2. Maintenant, l’ACMTS a recommand\u00e9 que tous les r\u00e9gimes publics d’assurance-m\u00e9dicaments du Canada remboursent le traitement des patients p\u00e9diatriques. Cependant, le plan du Qu\u00e9bec n\u2019est pas inclus. Les recommandations et les r\u00e9serves concernant le remboursement\u00a0<\/span>comprennent:<\/span>\u00a0<\/span><\/p>\n

\u00a0<\/span>Les patients doivent \u00eatre \u00e2g\u00e9s de moins de 6 mois et ne peuvent n\u00e9cessiter aucune ventilation non temporaire ni aucune aide alimentaire.<\/span>\u00a0<\/span><\/p>\n

Pour se voir prescrire\u00a0<\/span>Zolgensma<\/span>, les patients doivent \u00eatre trait\u00e9s par un sp\u00e9cialiste de l’AMS.<\/span>\u00a0<\/span><\/p>\n

Les patients ne sont rembours\u00e9s que pour un seul traitement, qui devrait durer toute une vie.<\/span>\u00a0<\/span><\/p>\n

Le prix de\u00a0<\/span>Zolgensma<\/span>\u00a0doit \u00eatre r\u00e9duit.<\/span>\u00a0<\/span><\/p>\n

Vous souhaitez en savoir plus sur les recommandations de\u00a0<\/span>l’ACMTS?<\/span>\u00a0Voir le document complet\u00a0<\/span>ici<\/span><\/a>.<\/span>\u00a0<\/span><\/p>\n

Le raisonnement\u00a0<\/strong><\/p>\n

Alors pourquoi l’ACMTS a-t-elle d\u00e9cid\u00e9 de faire ces recommandations pour la th\u00e9rapie g\u00e9nique et de r\u00e9duire les\u00a0<\/span>prix?<\/span>\u00a0Actuellement,\u00a0<\/span>Zolgensma<\/span>\u00a0est disponible en tant que traitement unique pour 2 910 500 $ CAN (environ 2,3 millions de $ US). Cependant, cette tarification n’est g\u00e9n\u00e9ralement pas accessible pour de nombreuses personnes. Plus encore,\u00a0<\/span>Zolgensma<\/span>\u00a0est compar\u00e9 au\u00a0<\/span>nusinersen<\/span>, \u00e9galement disponible pour la SMA, mais il n’existe aucun moyen de d\u00e9terminer si l’un ou l’autre des m\u00e9dicaments est significativement plus efficace \u00e0 long terme.<\/span>\u00a0<\/span><\/p>\n

La recommandation est venue apr\u00e8s les donn\u00e9es d’un essai clinique de phase 3 qui a mis en \u00e9vidence les avantages de\u00a0<\/span>Zolgensma<\/span>\u00a0pour les patients p\u00e9diatriques atteints de SMA. Au cours de l’essai, les patients ont pu franchir des \u00e9tapes motrices sp\u00e9cifiques \u00e0 l’\u00e2ge de 18 mois (1,5 an). De plus, les patients prenant\u00a0<\/span>Zolgensma<\/span>\u00a0ont obtenu une meilleure respiration et une meilleure qualit\u00e9 de vie (QOL).<\/span>\u00a0<\/span><\/p>\n

Compte tenu des avantages potentiels et du contexte financier, l’ACMTS a d\u00e9termin\u00e9 que de nouveaux traitements efficaces \u00e9taient n\u00e9cessaires. Ainsi, ils ont d\u00e9cid\u00e9 de mettre \u00e0 jour leurs recommandations pour\u00a0<\/span>Zolgensma<\/span>.<\/span>\u00a0<\/span><\/p>\n

Atrophie musculaire spinale (SMA<\/a>)\u00a0<\/strong><\/p>\n

Dans la plupart des cas, les mutations du g\u00e8ne SMN1 provoquent une atrophie musculaire spinale (SMA), une maladie g\u00e9n\u00e9tique rare. Les mutations g\u00e9niques font perdre aux patients des motoneurones de la moelle \u00e9pini\u00e8re et du tronc c\u00e9r\u00e9bral. \u00c9tant donn\u00e9 que les motoneurones, un type de cellule nerveuse, jouent un r\u00f4le dans le d\u00e9veloppement musculaire, les patients d\u00e9veloppent une faiblesse musculaire et une atrophie. Pour cette raison, les patients peuvent avoir des difficult\u00e9s \u00e0 marcher, \u00e0 tenir la t\u00eate ou \u00e0 bouger la t\u00eate, \u00e0 ramper, \u00e0 avaler ou \u00e0 respirer.<\/span>\u00a0<\/span><\/p>\n

Il existe plusieurs sous-types de SMA, y compris la maladie de\u00a0<\/span>Werdnig<\/span>-Hoffman (type 1), le type 2, le syndrome de\u00a0<\/span>Kugelberg-Welander<\/span>\u00a0(type 3) et le type 4. Dans chaque cas, les sympt\u00f4mes et la gravit\u00e9 varient. Par exemple, les patients atteints de SMA de type 1 sont souvent diagnostiqu\u00e9s \u00e0 la naissance ou peu de temps apr\u00e8s. Cette forme peut entra\u00eener des difficult\u00e9s \u00e0 avaler\u00a0<\/span>ou \u00e0 respirer, des retards de d\u00e9veloppement et une incapacit\u00e9 \u00e0 soutenir la t\u00eate sans assistance. Le type 2 se d\u00e9veloppe entre 6 mois et 1 an, entra\u00eenant une incapacit\u00e9 \u00e0 se tenir debout ou \u00e0 marcher de mani\u00e8re autonome. Dans le type 3, les patients d\u00e9veloppent des sympt\u00f4mes entre l’enfance et l’adolescence, provoquant une faiblesse musculaire progressive et des difficult\u00e9s \u00e0 marcher ou \u00e0 monter des escaliers. Le SMA de type 4 survient souvent \u00e0 l’\u00e2ge adulte avec un d\u00e9but apr\u00e8s 30 ans. Cette forme provoque des tremblements, une faiblesse musculaire et des probl\u00e8mes respiratoires.<\/span>\u00a0<\/span><\/p>\n

\u00a0<\/span>Certains signes et sympt\u00f4mes suppl\u00e9mentaires associ\u00e9s \u00e0 la SMA\u00a0<\/span>comprennent:<\/span>\u00a0<\/span><\/p>\n

\u00a0<\/span>Mouvements spontan\u00e9s de la langue<\/span>\u00a0<\/span><\/p>\n

Scoliose (courbure vert\u00e9brale anormale)<\/span>\u00a0<\/span><\/p>\n

Mobilit\u00e9 r\u00e9duite<\/span>\u00a0<\/span><\/p>\n

Diminution du tonus musculaire<\/span>\u00a0<\/span><\/p>\n","protected":false},"excerpt":{"rendered":"

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