{"id":1246916,"date":"2021-05-19T13:16:37","date_gmt":"2021-05-19T17:16:37","guid":{"rendered":"https:\/\/patientworthy.wpengine.com\/?p=1246916"},"modified":"2021-05-19T13:16:37","modified_gmt":"2021-05-19T17:16:37","slug":"congres-mondial-des-medicaments-orphelins-accelerer-le-developpement-de-therapies-contre-les-maladies-rares","status":"publish","type":"post","link":"https:\/\/patientworthy.com\/fr\/2021\/05\/19\/congres-mondial-des-medicaments-orphelins-accelerer-le-developpement-de-therapies-contre-les-maladies-rares\/","title":{"rendered":"Congr\u00e8s mondial des m\u00e9dicaments orphelins: acc\u00e9l\u00e9rer le d\u00e9veloppement de th\u00e9rapies contre les maladies rares"},"content":{"rendered":"

Tous les documents publi\u00e9s sur PatientWorthy.com sont r\u00e9dig\u00e9s en anglais. Pour la<\/span><\/i>\u00a0<\/span>commodit\u00e9<\/span><\/i>\u00a0de notre public non anglophone, les traductions de ces documents sont<\/span><\/i>\u00a0<\/span>fournies<\/span><\/i>\u00a0par l\u2019interm\u00e9diaire d\u2019un logiciel de traduction automatique aliment\u00e9 par Google<\/span><\/i>\u00a0<\/span>Translate. Toutes les traductions sont fournies en tant que telles, sans garantie<\/span><\/i>\u00a0<\/span>d\u2019aucune<\/span><\/i>\u00a0sorte, explicite ou implicite, quant \u00e0 l\u2019exactitude, la fiabilit\u00e9 ou la justesse de la<\/span><\/i>\u00a0<\/span>traduction<\/span><\/i>. Certains contenus (tels que les images, les vid\u00e9os, le Flash, etc.) peuvent ne<\/span><\/i>\u00a0<\/span>pas<\/span><\/i>\u00a0\u00eatre traduits avec pr\u00e9cision en raison des limitations du logiciel de traduction.<\/span><\/i>\u00a0<\/span>Veuillez vous<\/span><\/i>\u00a0r\u00e9f\u00e9rer \u00e0 la version anglaise de PatientWorthy.com pour le texte officiel.<\/span><\/i><\/p>\n

Le 28 avril, s’est tenu le Congr\u00e8s virtuel mondial sur\u00a0<\/span>les m\u00e9dicaments orphelins USA 2021<\/span><\/a>. Le programme comprenait une vari\u00e9t\u00e9 de sujets pertinents pour le d\u00e9veloppement de m\u00e9dicaments orphelins et la communaut\u00e9 des maladies rares. Le patient\u00a0<\/span>Worthy<\/span>\u00a0a eu le privil\u00e8ge d’assister \u00e0 certaines des s\u00e9ances pendant la journ\u00e9e. L’une de ces sessions \u00e9tait intitul\u00e9e<\/span>\u00a0\u00abComment<\/span>\u00a0faire progresser plus rapidement le d\u00e9veloppement clinique des produits de th\u00e9rapie avanc\u00e9e pour les maladies rares?\u00bb<\/span>\u00a0<\/span><\/p>\n

Cette session a pr\u00e9sent\u00e9 Janet Lynch Lambert, qui est PDG de l’Alliance for\u00a0<\/span>Regenerative<\/span>\u00a0<\/span>Medicine<\/span>\u00a0et le Dr Peter Marks de la Food and Drug Administration (FDA) des \u00c9tats-Unis. Le Dr Marks dirige le Centre pour les produits biologiques, l’\u00e9valuation et la recherche \u00e0 l’agence. La s\u00e9ance s’est d\u00e9roul\u00e9e dans un format de type entretien, Janet posant des questions au Dr Marks. *<\/span>\u00a0<\/span><\/p>\n

Janet:\u00a0Je sais donc qu’\u00e0 une \u00e9poque pr\u00e9c\u00e9dente, lorsque nous nous sommes entretenus, vous avez dit que vous consacriez environ 80% de votre temps au COVID. Gr\u00e2ce \u00e0 ces efforts, nous sommes maintenant dans une situation beaucoup plus optimiste, mais non sans ses complexit\u00e9s. Combien de temps est consacr\u00e9 \u00e0 d’autres choses\u00a0maintenant?<\/strong>\u00a0<\/span><\/p>\n

Dr\u00a0<\/span>Marks:<\/span>\u00a0\u00c0 l’heure actuelle, mon temps est divis\u00e9 \u00e0 50-50 entre le COVID et tout le reste, y compris les vaccins autres que les vaccins COVID. D’autres domaines comprennent les th\u00e9rapies g\u00e9niques et les produits sanguins. Dans l\u2019ensemble, j\u2019ai le sentiment que c\u2019est une bonne nouvelle.<\/span>\u00a0<\/span><\/p>\n

Janet:\u00a0Je sais que vous avez d\u00e9ploy\u00e9 des efforts pour d\u00e9velopper un mod\u00e8le public-priv\u00e9 de d\u00e9veloppement pour les th\u00e9rapies g\u00e9niques des maladies ultra rares. Pouvez-vous expliquer ce travail et comment ces th\u00e9rapies parviendront aux\u00a0patients?\u00a0<\/strong><\/p>\n

Dr\u00a0<\/span>Marks:<\/span>\u00a0Eh bien, en ce moment, l\u2019approche pour les maladies ultra rares n\u2019est pas si diff\u00e9rente du d\u00e9veloppement de th\u00e9rapies pour les maladies courantes. Nous devons trouver un moyen qui tire parti de la technologie pour nous aider \u00e0 lutter contre ces maladies rares, en particulier avec le potentiel de la th\u00e9rapie g\u00e9nique. Il est \u00e9galement essentiel que ces produits soient commercialement viables.<\/span>\u00a0<\/span><\/p>\n

Janet:\u00a0Certains ont d\u00e9crit le mod\u00e8le sur lequel vous travaillez comme une sorte de \u00abIND perp\u00e9tuel\u00bb, et ces th\u00e9rapies ne suivraient pas vraiment le chemin traditionnel. Est-ce\u00a0exact?\u00a0<\/strong><\/p>\n

Dr\u00a0<\/span>Marks:<\/span>\u00a0L’espoir est que nous pourrions utiliser certaines de nos m\u00e9thodes statistiques afin d’obtenir beaucoup d’informations pour une approbation de produit en utilisant les donn\u00e9es de seulement dix ou vingt patients. Cela pourrait encourager les compagnies d’assurance priv\u00e9es \u00e0 couvrir ces traitements. Nous ne pouvons pas nous attendre \u00e0 ce que des patients rares d\u00e9pendent des dons et que\u00a0<\/span>GoFundMe<\/span>\u00a0paie pour le traitement.<\/span>\u00a0<\/span><\/p>\n

Janet:\u00a0Cela pourrait-il \u00eatre des \u00e9l\u00e9ments d’un mod\u00e8le r\u00e9glementaire de plate-forme plus large?\u00a0<\/strong><\/p>\n

Dr\u00a0<\/span>Marks:<\/span>\u00a0Nous devons simplement disposer du m\u00eame type de donn\u00e9es qui appuieront leur utilisation et leur remboursement.<\/span>\u00a0<\/span><\/p>\n

Janet:\u00a0Nous avons beaucoup parl\u00e9 des th\u00e9rapies g\u00e9niques et cellulaires pour les maladies rares, mais des approches similaires sont \u00e9galement d\u00e9velopp\u00e9es pour des conditions moins courantes. Anticipez-vous une divergence dans la mani\u00e8re dont la FDA r\u00e9glemente ces th\u00e9rapies pour les maladies rares par rapport aux maladies\u00a0courantes?\u00a0<\/strong><\/p>\n

Dr\u00a0<\/span>Marks:<\/span>\u00a0En fin de compte, les normes de s\u00e9curit\u00e9 doivent \u00eatre universelles, mais le contexte dans lequel ces th\u00e9rapies sont utilis\u00e9es sera diff\u00e9rent. Dans certains cas, des maladies plus courantes peuvent d\u00e9j\u00e0 avoir plusieurs traitements approuv\u00e9s. Cela peut changer la place de la th\u00e9rapie sur le spectre des risques-b\u00e9n\u00e9fices. Malgr\u00e9 COVID-19, nous avons constat\u00e9 une augmentation de 15 \u00e0 20% des th\u00e9rapies g\u00e9niques au cours de la derni\u00e8re ann\u00e9e.<\/span>\u00a0<\/span><\/p>\n

Janet:\u00a0Je ne pense pas qu\u2019il y ait jamais eu de manque d\u2019int\u00e9r\u00eat ou d\u2019engagement en mati\u00e8re de collaboration, mais il y a \u00e9videmment des contraintes de ressources. \u00c0 quoi la communaut\u00e9 des maladies rares, en particulier ceux qui recherchent des th\u00e9rapies g\u00e9niques et cellulaires, peut-elle s’attendre dans un proche\u00a0avenir?\u00a0<\/strong><\/p>\n

Dr\u00a0<\/span>Marks:<\/span>\u00a0Eh bien, d’une fa\u00e7on ou d’une autre, nous aurons besoin de plus de personnel, peut-\u00eatre une centaine de personnes de plus. C\u2019est ce qu\u2019il nous faudra pour atteindre le niveau de r\u00e9activit\u00e9 dont je pense avoir besoin. Nous avons vraiment pouss\u00e9 pour cela, et nous avons \u00e9galement essay\u00e9 de nous pencher sur nos interactions avec la communaut\u00e9. Le processus de fabrication de ces th\u00e9rapies est \u00e9galement en constante \u00e9volution et en d\u00e9veloppement.<\/span>\u00a0<\/span><\/p>\n

Janet:\u00a0Pouvez-vous nous dire ce qui est en t\u00eate de votre liste pour l\u2019espace des maladies rares en termes d\u2019harmonisation r\u00e9glementaire internationale?\u00a0<\/strong><\/p>\n

Dr\u00a0<\/span>Marks:<\/span>\u00a0Eh bien, mon dernier voyage international a eu lieu en f\u00e9vrier 2020, qui \u00e9tait une r\u00e9union de r\u00e9gulateurs du monde entier. Il y a certainement un d\u00e9sir d’une meilleure \u00e9ducation et d’une meilleure harmonisation. De nombreux pays doivent encore \u00eatre inform\u00e9s de ce que peuvent faire les th\u00e9rapies cellulaires et g\u00e9niques. Les diff\u00e9rences entre les diff\u00e9rentes agences du monde entier ont d\u00e9finitivement diminu\u00e9 au fil du temps. Cela aidera \u00e0 surmonter les obstacles \u00e0 l’acc\u00e8s.<\/span>\u00a0<\/span><\/p>\n

Janet:\u00a0Pouvez-vous parler de l’impact des intervenants non parrain\u00e9s, tels que les groupes de patients?\u00a0<\/strong><\/p>\n

Dr\u00a0<\/span>Marks:<\/span>\u00a0Pouvoir interagir avec les patients et entendre ce qui les excite et les d\u00e9range est tr\u00e8s motivant pour nous. Cela nous aide vraiment \u00e0 comprendre pourquoi nous sommes ici. Ces interactions sont tr\u00e8s importantes et nous maintiennent ancr\u00e9s dans la r\u00e9alit\u00e9. Nous sommes dans un \u00e9cosyst\u00e8me o\u00f9 il y a un va-et-vient, et nous essayons de le maintenir.<\/span>\u00a0<\/span><\/p>\n

* Cette interview a \u00e9t\u00e9 condens\u00e9e et r\u00e9sum\u00e9e pour plus de clart\u00e9.<\/span>\u00a0<\/span><\/p>\n","protected":false},"excerpt":{"rendered":"

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