{"id":1266827,"date":"2021-06-03T15:59:20","date_gmt":"2021-06-03T19:59:20","guid":{"rendered":"https:\/\/patientworthy.wpengine.com\/?p=1266827"},"modified":"2021-06-03T15:59:20","modified_gmt":"2021-06-03T19:59:20","slug":"les-donnees-precliniques-maintenant-disponibles-sur-tsha-102-pour-le-syndrome-de-rett","status":"publish","type":"post","link":"https:\/\/patientworthy.com\/fr\/2021\/06\/03\/les-donnees-precliniques-maintenant-disponibles-sur-tsha-102-pour-le-syndrome-de-rett\/","title":{"rendered":"Les donn\u00e9es pr\u00e9cliniques maintenant disponibles sur TSHA-102 pour le syndrome de Rett"},"content":{"rendered":"<p><em>Tous les documents publi\u00e9s sur PatientWorthy.com sont r\u00e9dig\u00e9s en anglais. Pour la commodit\u00e9 de notre public non anglophone, les traductions de ces documents sont fournies par l\u2019interm\u00e9diaire d\u2019un logiciel de traduction automatique aliment\u00e9 par Google Translate. Toutes les traductions sont fournies en tant que telles, sans garantie d\u2019aucune sorte, explicite ou implicite, quant \u00e0 l\u2019exactitude, la fiabilit\u00e9 ou la justesse de la traduction. Certains contenus (tels que les images, les vid\u00e9os, le Flash, etc.) peuvent ne pas \u00eatre traduits avec pr\u00e9cision en raison des limitations du logiciel de traduction. Veuillez vous r\u00e9f\u00e9rer \u00e0 la version anglaise de PatientWorthy.com pour le texte officiel.<\/em><\/p>\n<p>Dans un r\u00e9cent <a href=\"https:\/\/www.biospace.com\/article\/releases\/taysha-gene-therapies-announces-publication-of-preclinical-data-for-tsha-102-in-rett-syndrome-in-brain-a-highly-esteemed-neurological-science-peer-reviewed-journal\/\">communiqu\u00e9 de presse<\/a>, la soci\u00e9t\u00e9 de th\u00e9rapie g\u00e9nique Taysha Gene Therapies (\u00abTaysha\u00bb) a partag\u00e9 la publication de donn\u00e9es pr\u00e9cliniques sur le candidat-m\u00e9dicament de la soci\u00e9t\u00e9, TSHA-102. Actuellement, Taysha explore le TSHA-102 comme traitement potentiel pour les patients atteints du syndrome de Rett. Les donn\u00e9es pr\u00e9cliniques prometteuses sugg\u00e8rent que la capacit\u00e9 de la th\u00e9rapie \u00e0 r\u00e9guler l&rsquo;expression de MECP2 pourrait potentiellement inverser la progression du syndrome de Rett. Consultez les <a href=\"https:\/\/academic.oup.com\/brain\/advance-article-abstract\/doi\/10.1093\/brain\/awab182\/6265600\">r\u00e9sultats de l&rsquo;\u00e9tude<\/a> publi\u00e9s dans Brain.<\/p>\n<p><strong>Syndrome de Rett<\/strong><\/p>\n<p>Le syndrome de Rett est un trouble neurologique rare qui affecte principalement les jeunes femmes. Alors que l&rsquo;on pensait autrefois que le syndrome de Rett existait sur le spectre de l&rsquo;autisme, des recherches r\u00e9centes reconnaissent sa cause g\u00e9n\u00e9tique sous-jacente. Plus pr\u00e9cis\u00e9ment, les mutations du g\u00e8ne MECP2 sur le chromosome X provoquent ce trouble grave. Dans de nombreux cas, il se produit comme une mutation spontan\u00e9e plut\u00f4t que comme une mutation h\u00e9r\u00e9ditaire. En r\u00e8gle g\u00e9n\u00e9rale, les hommes atteints de cette mutation ne vivent pas apr\u00e8s la naissance. De nombreuses femmes atteintes du syndrome de Rett sont \u00e9galement incapables de vivre de mani\u00e8re ind\u00e9pendante. Alors que les patients se d\u00e9veloppent souvent normalement pendant les 6 \u00e0 12 premiers mois de la vie, les sympt\u00f4mes associ\u00e9s au syndrome de Rett apparaissent souvent entre 12 et 18 mois. Les sympt\u00f4mes comprennent:<\/p>\n<ul>\n<li>Microc\u00e9phalie<\/li>\n<li>Ralentissement de la croissance c\u00e9r\u00e9brale<\/li>\n<li>Faible tonus musculaire<\/li>\n<li>Mauvaise capacit\u00e9 de succion<\/li>\n<li>Irritabilit\u00e9<\/li>\n<li>Scoliose (courbure vert\u00e9brale anormale)<\/li>\n<li>Rythme cardiaque irr\u00e9gulier<\/li>\n<li>Respiration non coordonn\u00e9e<\/li>\n<li>Remarque: cela peut consister \u00e0 expirer de l&rsquo;air ou de la salive avec force, \u00e0 hyperventiler ou \u00e0 avaler de l&rsquo;air.<\/li>\n<li>Perte de comp\u00e9tences et de capacit\u00e9s linguistiques<\/li>\n<li>Anxi\u00e9t\u00e9 sociale<\/li>\n<li>Perturbations de sommeil<\/li>\n<li>Saisies<\/li>\n<li>Perte de la fonction d\u00e9lib\u00e9r\u00e9e de la main<\/li>\n<li>Remarque: les patients atteints du syndrome de Rett peuvent \u00e9galement pr\u00e9senter des mouvements compulsifs de la main, tels que des tordements ou des applaudissements.<\/li>\n<li>Mauvaise coordination musculaire et \/ ou perte de mobilit\u00e9<\/li>\n<\/ul>\n<p>En savoir plus sur le <a href=\"https:\/\/patientworthy.com\/rett-syndrome\/\">syndrome de Rett<\/a>.<\/p>\n<p><strong>TSHA-102<\/strong><\/p>\n<p>Selon <a href=\"https:\/\/tayshagtx.com\/pipeline\/\">Taysha<\/a>, TSHA-102 est:<\/p>\n<p>construit \u00e0 partir d&rsquo;un promoteur neuronal sp\u00e9cifique, MeP426, coupl\u00e9 au transg\u00e8ne miniMECP2, une version tronqu\u00e9e de MECP2, et miRNA-Responsive Auto-Regulatory Element, ou miRARE, notre nouveau panel cible miARN, emball\u00e9 dans un AAV9 auto-compl\u00e9mentaire.<\/p>\n<p>Avant le d\u00e9veloppement du TSHA-102, les chercheurs avaient du mal \u00e0 r\u00e9guler l&rsquo;expression du transg\u00e8ne. Cependant, il y a des ann\u00e9es, le Dr Steven Gray, PhD, a cr\u00e9\u00e9 l&rsquo;approche miRARE pour g\u00e9rer cela. D\u00e9sormais, TSHA-102 offre un m\u00e9canisme de boucle de r\u00e9troaction autor\u00e9gulateur int\u00e9gr\u00e9 pour aider \u00e0 r\u00e9guler l&rsquo;expression de MECP2 cellule par cellule. Cela aide \u00e0 surmonter des probl\u00e8mes potentiels tels que divers ph\u00e9notypes g\u00e9n\u00e9tiques, la toxicit\u00e9 MECP2 li\u00e9e \u00e0 la surexpression g\u00e9n\u00e9tique et le mosa\u00efcisme potentiel. Par le pass\u00e9, par exemple, la surexpression de MECP2 \u00e9tait toxique, voire mortelle. Ainsi, le syst\u00e8me de r\u00e9glementation miRARE permet au TSHA-102 non seulement d&rsquo;\u00eatre efficace, mais aussi de r\u00e9duire la mortalit\u00e9 et d&rsquo;am\u00e9liorer les taux de survie.<\/p>\n<p>Dans le cadre de cette \u00e9tude, les chercheurs ont utilis\u00e9 des mod\u00e8les de souris du syndrome de Rett. Au total, ces mod\u00e8les de souris \u00e9taient \u00e2g\u00e9s de 4 \u00e0 5 semaines. Les chercheurs ont administr\u00e9 du TSHA-102 par voie intrath\u00e9cale (dans la th\u00e8que vert\u00e9brale). Une fois administr\u00e9, le TSHA-102 a am\u00e9lior\u00e9 les taux de survie de 56% chez les souris knock-out. Les souris knock-out sont celles que les scientifiques ont g\u00e9n\u00e9tiquement modifi\u00e9es pour \u00abassommer\u00bb ou inactiver un g\u00e8ne sp\u00e9cifique. Ce traitement MECP2 r\u00e9gul\u00e9 est prometteur par rapport \u00e0 MECP2 non r\u00e9gul\u00e9, qui est souvent li\u00e9 \u00e0 la surexpression g\u00e9nique. Ainsi, TSHA-102 a la possibilit\u00e9 de r\u00e9pondre \u00e0 un besoin non satisfait dans la sph\u00e8re du syndrome de Rett.<\/p>\n<p>Dans l&rsquo;ensemble, Tasha esp\u00e8re utiliser ces donn\u00e9es \u00e0 la fois pour d\u00e9poser une demande de nouveau m\u00e9dicament exp\u00e9rimental (IND) et pour lancer un essai clinique de phase 1\/2.<\/p>\n","protected":false},"excerpt":{"rendered":"<p>Tous les documents publi\u00e9s sur PatientWorthy.com sont r\u00e9dig\u00e9s en anglais. Pour la commodit\u00e9 de notre public non anglophone, les traductions de ces documents sont fournies par l\u2019interm\u00e9diaire d\u2019un logiciel de traduction automatique aliment\u00e9 par Google Translate. 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