{"id":140929,"date":"2019-05-17T18:21:25","date_gmt":"2019-05-17T22:21:25","guid":{"rendered":"https:\/\/patientworthy.wpengine.com\/?p=140929&preview=true&preview_id=140929"},"modified":"2019-05-24T14:03:54","modified_gmt":"2019-05-24T18:03:54","slug":"les-etudes-cliniques-du-syndrome-de-sanfilippo-de-type-b-continuent-de-progresser","status":"publish","type":"post","link":"https:\/\/patientworthy.com\/fr\/2019\/05\/17\/les-etudes-cliniques-du-syndrome-de-sanfilippo-de-type-b-continuent-de-progresser\/","title":{"rendered":"Les \u00c9tudes cliniques du syndrome de Sanfilippo de type B (MPS IIIB) continuent de progresser"},"content":{"rendered":"

Selon un article de globenewswire.com<\/a>, la soci\u00e9t\u00e9 biopharmaceutique Abeona Therapeutics, Inc. a r\u00e9cemment publi\u00e9 une annonce concernant l’\u00e9tude clinique de phase 1\/2 de la soci\u00e9t\u00e9, qui teste la th\u00e9rapie g\u00e9nique exp\u00e9rimentale de la soci\u00e9t\u00e9 appel\u00e9e ABO-101 comme traitement pour le syndrome de Sanfilippo type B.<\/strong> L\u2019\u00e9tude a permis de terminer le dosage des patients appartenant \u00e0 la premi\u00e8re cohorte et le premier patient de la deuxi\u00e8me cohorte vient juste de recevoir le traitement pour la premi\u00e8re fois.<\/strong> Abeona est engag\u00e9 dans le d\u00e9veloppement de th\u00e9rapies cellulaires et g\u00e9niques pour une gamme de maladies graves.<\/p>\n

\u00c0 propos du syndrome de Sanfilippo<\/strong><\/h2>\n

Le syndrome de Sanfilippo, \u00e9galement appel\u00e9 mucopolysaccharidose III (MPS III), est une maladie g\u00e9n\u00e9tique rare de surcharge lysosomale.<\/strong> Il est li\u00e9 \u00e0 une d\u00e9ficience en enzyme responsable de la d\u00e9gradation du sulfate d’h\u00e9parane. Il existe quatre types de syndrome de Sanfilippo, provoqu\u00e9s chacun par une mutation g\u00e9n\u00e9tique diff\u00e9rente. Dans le type B, les mutations affectent le g\u00e8ne NAGLU<\/em>. La mutation provoqu\u00e9e est la seule caract\u00e9ristique d\u00e9terminante des diff\u00e9rents types, qui se pr\u00e9sentent autrement de mani\u00e8re similaire. Les sympt\u00f4mes comprennent les anomalies comportementales, la d\u00e9mence, les troubles du sommeil, les difficult\u00e9s d’\u00e9locution, les retards de d\u00e9veloppement, la surdit\u00e9 et la perte de mouvement. Il n’existe actuellement aucun traitement modificateur de la maladie pour ce trouble. Cependant, le remplacement de la moelle osseuse peut \u00eatre utile s\u2019il est mis en \u0153uvre t\u00f4t. La plupart de patients ne survivent pas au-del\u00e0 de leur adolescence, mais certains peuvent survivre jusqu’\u00e0 30 ans.<\/strong> Pour en savoir plus sur le syndrome de Sanfilippo, cliquez ici.<\/a><\/p>\n

ABO-101 et l\u2019\u00e9tude clinique<\/strong><\/h2>\n

ABO-101 est con\u00e7u comme une th\u00e9rapie g\u00e9nique \u00e0 usage unique, ce qui signifie qu’apr\u00e8s une seule administration, le patient b\u00e9n\u00e9ficiera d’un b\u00e9n\u00e9fice clinique \u00e0 long terme<\/strong>, en supposant que la th\u00e9rapie soit efficace. La th\u00e9rapie utilise un vecteur AAV afin de d\u00e9livrer une copie corrig\u00e9e du g\u00e8ne NAGLU<\/em> dans les cellules affect\u00e9es par le syndrome de Sanfilippo de type B. L’\u00e9tude clinique devrait concerner au total neuf patients \u00e2g\u00e9s d’au moins six mois. Les deux cohortes de l’\u00e9tude sont destin\u00e9es \u00e0 tester deux doses diff\u00e9rentes du traitement.<\/strong><\/p>\n

Tandis que le traitement du syndrome de Sanfilippo, sous toutes ses formes, reste largement favorable et symptomatique, le d\u00e9veloppement d\u2019une th\u00e9rapie g\u00e9nique efficace permettrait de faire une avanc\u00e9e majeure dans le traitement.<\/strong> Gardez un \u0153il sur les r\u00e9sultats de cette \u00e9tude, car ils pourraient certainement \u00eatre grand-chose pour les personnes touch\u00e9es par cette maladie rare.<\/p>\n

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Selon un article de globenewswire.com, la soci\u00e9t\u00e9 biopharmaceutique Abeona Therapeutics, Inc. a r\u00e9cemment publi\u00e9 une annonce concernant l’\u00e9tude clinique de phase 1\/2 de la soci\u00e9t\u00e9, qui teste la th\u00e9rapie g\u00e9nique exp\u00e9rimentale de la soci\u00e9t\u00e9 appel\u00e9e ABO-101 comme traitement pour le syndrome de Sanfilippo type B. L\u2019\u00e9tude a permis de terminer le dosage des patients appartenant […]<\/p>\n","protected":false},"author":131,"featured_media":140668,"comment_status":"closed","ping_status":"closed","sticky":false,"template":"","format":"standard","meta":[],"categories":[13986],"tags":[],"_links":{"self":[{"href":"https:\/\/patientworthy.com\/fr\/wp-json\/wp\/v2\/posts\/140929"}],"collection":[{"href":"https:\/\/patientworthy.com\/fr\/wp-json\/wp\/v2\/posts"}],"about":[{"href":"https:\/\/patientworthy.com\/fr\/wp-json\/wp\/v2\/types\/post"}],"author":[{"embeddable":true,"href":"https:\/\/patientworthy.com\/fr\/wp-json\/wp\/v2\/users\/131"}],"replies":[{"embeddable":true,"href":"https:\/\/patientworthy.com\/fr\/wp-json\/wp\/v2\/comments?post=140929"}],"version-history":[{"count":0,"href":"https:\/\/patientworthy.com\/fr\/wp-json\/wp\/v2\/posts\/140929\/revisions"}],"wp:featuredmedia":[{"embeddable":true,"href":"https:\/\/patientworthy.com\/fr\/wp-json\/wp\/v2\/media\/140668"}],"wp:attachment":[{"href":"https:\/\/patientworthy.com\/fr\/wp-json\/wp\/v2\/media?parent=140929"}],"wp:term":[{"taxonomy":"category","embeddable":true,"href":"https:\/\/patientworthy.com\/fr\/wp-json\/wp\/v2\/categories?post=140929"},{"taxonomy":"post_tag","embeddable":true,"href":"https:\/\/patientworthy.com\/fr\/wp-json\/wp\/v2\/tags?post=140929"}],"curies":[{"name":"wp","href":"https:\/\/api.w.org\/{rel}","templated":true}]}}