{"id":140930,"date":"2019-05-17T18:21:30","date_gmt":"2019-05-17T22:21:30","guid":{"rendered":"https:\/\/patientworthy.wpengine.com\/?p=140930&preview=true&preview_id=140930"},"modified":"2019-07-02T20:56:13","modified_gmt":"2019-07-03T00:56:13","slug":"apres-des-evenements-indesirables-lavenir-de-ce-medicament-experimental-contre-la-myopathie-de-duchenne-reste-incertain","status":"publish","type":"post","link":"https:\/\/patientworthy.com\/fr\/2019\/05\/17\/apres-des-evenements-indesirables-lavenir-de-ce-medicament-experimental-contre-la-myopathie-de-duchenne-reste-incertain\/","title":{"rendered":"Apr\u00e8s des \u00e9v\u00e9nements ind\u00e9sirables, l’avenir de ce m\u00e9dicament exp\u00e9rimental contre la myopathie de Duchenne reste incertain"},"content":{"rendered":"

Selon un article de BioSpace<\/a>, une \u00e9tude clinique de phase 1\/2 portant sur SGT-001, un traitement exp\u00e9rimental pour la myopathie de Duchenne, souffre de probl\u00e8mes d’effets secondaires et d’\u00e9v\u00e9nements ind\u00e9sirables.<\/strong> Le m\u00e9dicament est d\u00e9velopp\u00e9 par Solid Biosciences. Bien que les \u00e9v\u00e9nements aient \u00e9t\u00e9 enti\u00e8rement r\u00e9solus, seulement des \u00e9tudes plus approfondies permettront de d\u00e9terminer si le m\u00e9dicament exp\u00e9rimental sera suffisamment s\u00fbr pour \u00eatre approuv\u00e9 par l’Agence am\u00e9ricaine des produits alimentaires et m\u00e9dicamenteux (FDA).<\/strong><\/p>\n

\u00c0 propos de la myopathie de Duchenne (DMD)<\/h2>\n

La myopathie de Duchenne est une maladie neuromusculaire. Elle constitue l\u2019un des types les plus graves de dystrophie musculaire. Elle se caract\u00e9rise par une faiblesse musculaire progressive qui d\u00e9bute g\u00e9n\u00e9ralement vers l’\u00e2ge de quatre ans et qui s’aggrave rapidement.<\/strong> Puisque c\u2019est une maladie g\u00e9n\u00e9tique li\u00e9e au chromosome X, les gar\u00e7ons sont principalement touch\u00e9s, et les filles ne manifestent parfois que des sympt\u00f4mes b\u00e9nins. La maladie est caus\u00e9e par des mutations du g\u00e8ne de la dystrophine. Les sympt\u00f4mes de la dystrophie musculaire de Duchenne sont les suivants : chute, posture de marche anormale, perte \u00e9ventuelle de la capacit\u00e9 de marcher, d\u00e9formations de la fibre musculaire, d\u00e9ficience intellectuelle (pas dans tous les cas), hypertrophie des muscles de la langue et du mollet, d\u00e9formations du squelette, atrophie musculaire, anomalies cardiaques et difficult\u00e9s avec respiration. Le traitement comprend une vari\u00e9t\u00e9 de m\u00e9dicaments et de th\u00e9rapies pouvant aider \u00e0 soulager les sympt\u00f4mes et \u00e0 ralentir la progression de la maladie. La dur\u00e9e de vie est g\u00e9n\u00e9ralement dans les ann\u00e9es trente avec de bons soins. De meilleurs traitements pour cette maladie sont n\u00e9cessaires de toute urgence.<\/strong> Pour en savoir plus sur la myopathie de Duchenne, cliquez ici<\/a>.<\/p>\n

Les \u00c9v\u00e9nements ind\u00e9sirables observ\u00e9s pendant de l’\u00e9tude<\/h2>\n

L’\u00e9v\u00e9nement ind\u00e9sirable le plus pr\u00e9occupant a \u00e9t\u00e9 observ\u00e9 chez un patient r\u00e9cemment trait\u00e9 avec le SGT-001, qui a d\u00e9velopp\u00e9 une infection gastro-intestinale peu de temps apr\u00e8s.<\/strong> Bien que cela ne soit pas directement li\u00e9 au m\u00e9dicament, le patient a \u00e9galement pr\u00e9sent\u00e9 d’autres anomalies, telles qu’une baisse temporaire du nombre de plaquettes et une \u00e9l\u00e9vation temporaire de la bilirubine (deux fois le maximum normal) et des transaminases.<\/p>\n

Bien que la soci\u00e9t\u00e9 continue \u00e0 recruter des patients dans l\u2019\u00e9tude, ces modifications suppl\u00e9mentaires ont \u00e9t\u00e9 signal\u00e9es \u00e0 la FDA comme directement li\u00e9es au traitement.<\/strong> SGT-001 est une th\u00e9rapie de transfert g\u00e9nique qui utilise un vecteur AAV pour administrer une substance appel\u00e9e microdystrophine au patient. Ceci est effectivement cens\u00e9 fonctionner comme substitut de la dystrophine r\u00e9guli\u00e8re, qui est d\u00e9ficiente chez les patients atteints de la maladie.<\/strong><\/p>\n

L’ann\u00e9e derni\u00e8re, la FDA a impos\u00e9 une suspension clinique portant sur l\u2019\u00e9tude, mais celle-ci a finalement \u00e9t\u00e9 lev\u00e9e en juin 2018. Ce dernier rapport est la premi\u00e8re indication depuis la lev\u00e9e du blocage qu’il y a eu de nouveaux probl\u00e8mes d’\u00e9v\u00e9nements ind\u00e9sirables.<\/strong> Avec ces probl\u00e8mes de s\u00e9curit\u00e9 en suspens, l’avenir du SGT-001 reste incertain.<\/p>\n

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