{"id":141922,"date":"2019-05-28T15:27:46","date_gmt":"2019-05-28T19:27:46","guid":{"rendered":"https:\/\/patientworthy.wpengine.com\/?p=141922&preview=true&preview_id=141922"},"modified":"2019-05-30T15:24:59","modified_gmt":"2019-05-30T19:24:59","slug":"premiere-therapie-genique-pour-latrophie-musculaire-vertebrale-aputorisee-par-la-fda","status":"publish","type":"post","link":"https:\/\/patientworthy.com\/fr\/2019\/05\/28\/premiere-therapie-genique-pour-latrophie-musculaire-vertebrale-aputorisee-par-la-fda\/","title":{"rendered":"Premi\u00e8re th\u00e9rapie g\u00e9nique pour l’atrophie musculaire vert\u00e9brale autoris\u00e9e par la FDA"},"content":{"rendered":"

Selon un article de PR Newswire<\/a>, la soci\u00e9t\u00e9 Novartis AveXis a r\u00e9cemment annonc\u00e9 que la FDA (Food and Drug Administration) am\u00e9ricaine avait autoris\u00e9 de mettre Zolgensma sur le march\u00e9, qui sera actuellement la premi\u00e8re th\u00e9rapie g\u00e9nique \u00e0 \u00eatre approuv\u00e9e pour le traitement de l’atrophie musculaire spinale<\/strong>, une maladie rare est souvent fatale sans traitement rapide. Le traitement \u00e0 usage unique est destin\u00e9 aux patients de moins de deux ans porteurs de mutations bi-all\u00e9liques du g\u00e8ne SMN1<\/em>. L\u2019approbation de Zolgensma va r\u00e9volutionner le traitement de l\u2019atrophie musculaire spinale.<\/p>\n

\u00c0 propos de l’atrophie musculaire spinale (AMS)<\/h2>\n

L\u2019atrophie musculaire spinale est un type de trouble neuromusculaire au cours duquel les motoneurones sont d\u00e9truits, entra\u00eenant une fonte musculaire.<\/strong> Dans de nombreux cas, la maladie est mortelle. Ce trouble est li\u00e9 \u00e0 des d\u00e9fauts g\u00e9n\u00e9tiques du g\u00e8ne SMN1<\/em>. Ce g\u00e8ne code pour une prot\u00e9ine appel\u00e9e SMN et, lorsque certaines quantit\u00e9s ne sont pas pr\u00e9sentes, les neurones sont incapables de fonctionner. Il existe diff\u00e9rents types d\u2019atrophie musculaire spinale qui sont class\u00e9s par cat\u00e9gories lorsque les sympt\u00f4mes apparaissent pour la premi\u00e8re fois. Ces sympt\u00f4mes peuvent comprendre une perte de r\u00e9flexes, une faiblesse musculaire et un tonus musculaire m\u00e9diocre, des probl\u00e8mes d’alimentation et de d\u00e9glutition, des retards de d\u00e9veloppement, une faiblesse des muscles respiratoires, des contractions de la langue et un torse en forme de cloche. Le traitement le plus efficace actuellement disponible pour cette maladie s’appelle Spinraza. Pour en savoir plus sur l’atrophie musculaire spinale, cliquez ici<\/a>.<\/strong><\/p>\n

Une Perc\u00e9e dans le traitement<\/h2>\n

L\u2019autorisation de cette th\u00e9rapie g\u00e9nique t\u00e9moigne du potentiel de cette approche pour traiter des troubles g\u00e9n\u00e9tiques tels que l\u2019atrophie musculaire spinale. Il y a dix ans, les chances de survie \u00e0 long terme des patients pr\u00e9sentant des formes s\u00e9v\u00e8res de ce trouble \u00e9taient peu probables, mais Zolgensma, administr\u00e9 une seule fois, est capable de fournir un b\u00e9n\u00e9fice \u00e0 long terme et de permettre aux patients de se d\u00e9velopper normalement.<\/strong><\/p>\n

Un essai clinique de la th\u00e9rapie n’a montr\u00e9 aucune diminution du b\u00e9n\u00e9fice du traitement apr\u00e8s quatre ans et tous les patients ayant re\u00e7u le traitement ont surv\u00e9cu et ont \u00e9t\u00e9 capables d’obtenir des niveaux de mouvement et de d\u00e9veloppement bien au-del\u00e0 du champ naturel de la progression de la maladie.<\/strong> M\u00eame s\u2019il n\u2019est peut-\u00eatre pas appropri\u00e9 d\u2019appeler Zolgensma un traitement complet, il s\u2019agit en r\u00e9alit\u00e9 d\u2019une avanc\u00e9e majeure dans le traitement de l\u2019atrophie musculaire spinale. Avec cette autorisation de mise sur le march\u00e9, les patients n\u00e9s avec le trouble peuvent vivre pratiquement sans sympt\u00f4mes avec un traitement rapide.<\/strong><\/p>\n

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Selon un article de PR Newswire, la soci\u00e9t\u00e9 Novartis AveXis a r\u00e9cemment annonc\u00e9 que la FDA (Food and Drug Administration) am\u00e9ricaine avait autoris\u00e9 de mettre Zolgensma sur le march\u00e9, qui sera actuellement la premi\u00e8re th\u00e9rapie g\u00e9nique \u00e0 \u00eatre approuv\u00e9e pour le traitement de l’atrophie musculaire spinale, une maladie rare est souvent fatale sans traitement rapide. […]<\/p>\n","protected":false},"author":131,"featured_media":141837,"comment_status":"closed","ping_status":"closed","sticky":false,"template":"","format":"standard","meta":[],"categories":[13986],"tags":[14059,14058,14003],"_links":{"self":[{"href":"https:\/\/patientworthy.com\/fr\/wp-json\/wp\/v2\/posts\/141922"}],"collection":[{"href":"https:\/\/patientworthy.com\/fr\/wp-json\/wp\/v2\/posts"}],"about":[{"href":"https:\/\/patientworthy.com\/fr\/wp-json\/wp\/v2\/types\/post"}],"author":[{"embeddable":true,"href":"https:\/\/patientworthy.com\/fr\/wp-json\/wp\/v2\/users\/131"}],"replies":[{"embeddable":true,"href":"https:\/\/patientworthy.com\/fr\/wp-json\/wp\/v2\/comments?post=141922"}],"version-history":[{"count":0,"href":"https:\/\/patientworthy.com\/fr\/wp-json\/wp\/v2\/posts\/141922\/revisions"}],"wp:featuredmedia":[{"embeddable":true,"href":"https:\/\/patientworthy.com\/fr\/wp-json\/wp\/v2\/media\/141837"}],"wp:attachment":[{"href":"https:\/\/patientworthy.com\/fr\/wp-json\/wp\/v2\/media?parent=141922"}],"wp:term":[{"taxonomy":"category","embeddable":true,"href":"https:\/\/patientworthy.com\/fr\/wp-json\/wp\/v2\/categories?post=141922"},{"taxonomy":"post_tag","embeddable":true,"href":"https:\/\/patientworthy.com\/fr\/wp-json\/wp\/v2\/tags?post=141922"}],"curies":[{"name":"wp","href":"https:\/\/api.w.org\/{rel}","templated":true}]}}