{"id":142367,"date":"2019-05-31T09:55:08","date_gmt":"2019-05-31T13:55:08","guid":{"rendered":"https:\/\/patientworthy.wpengine.com\/?p=142367&preview=true&preview_id=142367"},"modified":"2019-09-12T15:42:15","modified_gmt":"2019-09-12T19:42:15","slug":"les-parents-denfants-atteints-de-la-maladie-de-batten-luttent-en-justice-pour-maintenir-lacces-aux-traitements-critiques","status":"publish","type":"post","link":"https:\/\/patientworthy.com\/fr\/2019\/05\/31\/les-parents-denfants-atteints-de-la-maladie-de-batten-luttent-en-justice-pour-maintenir-lacces-aux-traitements-critiques\/","title":{"rendered":"Les Parents d’enfants atteints de la maladie de Batten luttent en justice pour maintenir l’acc\u00e8s aux traitements critiques"},"content":{"rendered":"

Selon un article d’Express Digest<\/a>, Lucy et Mike Carroll ne savent pas combien de temps leurs enfants pourront vivre une vie heureuse. En effet, leur fille Amelia, \u00e2g\u00e9e de six ans, et son fils Oliver, \u00e2g\u00e9 de huit ans, sont atteints de la maladie de Batten.<\/strong> Cette maladie neurod\u00e9g\u00e9n\u00e9rative progressive est finalement mortelle sans traitement. Actuellement, les deux enfants re\u00e7oivent un traitement enzymatique substitutif appel\u00e9 Cerliponase alfa, mais il ne s’agit que d’un essai. Malheureusement, le fabricant du m\u00e9dicament, BioMarin, a pr\u00e9cis\u00e9 qu’il ne pouvait pas le fournir aux enfants aussi longtemps dont ils en auraient besoin.<\/strong><\/span><\/p>\n

\u00c0 propos de la maladie de Batten<\/h2>\n

La maladie de Batten, aussi connue sous le nom de c\u00e9ro\u00efdes-lipofuscinoses neuronales, est un trouble du syst\u00e8me nerveux qui a tendance \u00e0 appara\u00eetre entre cinq et dix ans.<\/strong> Cette maladie neurod\u00e9g\u00e9n\u00e9rative est caus\u00e9e par des mutations qui affectent le g\u00e8ne CLN3<\/em>. Les filles ont tendance \u00e0 pr\u00e9senter des sympt\u00f4mes plus tard que les gar\u00e7ons, mais leur maladie a tendance \u00e0 progresser plus rapidement<\/strong>. Le diagnostic est souvent difficile. Les sympt\u00f4mes incluent des convulsions, des probl\u00e8mes de vision, des discours r\u00e9p\u00e9titifs, une r\u00e9gression ou des retards d\u2019apprentissage, une scoliose, une diminution de la masse musculaire et corporelle, des modifications de la personnalit\u00e9 et du comportement, une mauvaise coordination et une perte de parole. Les sympt\u00f4mes progressent g\u00e9n\u00e9ralement avec le temps. Un seul m\u00e9dicament pour la maladie de Batten peut ralentir la progression, mais il n\u2019est efficace que dans certains cas. La plupart des traitements sont b\u00e9n\u00e9fiques et la maladie est mortelle. Il existe un besoin urgent de traitements plus efficaces pour am\u00e9liorer les temps de survie et les r\u00e9sultats des patients atteints de la maladie de Batten<\/strong>. Pour en savoir plus sur la maladie de Batten, cliquez ici.<\/a><\/p>\n

La Lutte pour l’acc\u00e8s au traitement<\/h2>\n

En tant que r\u00e9sidents du Royaume-Uni, la famille a \u00e9t\u00e9 an\u00e9anti quand ils ont appris que l’Institut national de la sant\u00e9 et des soins (INSS) n’avait pas recommand\u00e9 que le m\u00e9dicament essentiel soit couvert par le NHS. La d\u00e9cision aurait \u00e9t\u00e9 prise pour des raisons li\u00e9es \u00e0 la rentabilit\u00e9 de la cerliponase alfa, mais la famille et les autres d\u00e9fenseurs des droits des patients ne croient pas qu\u2019une analyse approfondie ait \u00e9t\u00e9 men\u00e9e pour tirer cette conclusion.<\/strong><\/p>\n

Si le INSS s’inqui\u00e8te de l’efficacit\u00e9 de ce m\u00e9dicament, Amelia et Oliver en sont la preuve vivante. Amelia a re\u00e7u le traitement t\u00f4t et cela lui a permis de se d\u00e9velopper relativement normalement. Malheureusement, Oliver avait d\u00e9j\u00e0 \u00e9t\u00e9 priv\u00e9 de son aptitude \u00e0 parler et \u00e0 marcher avant d\u2019avoir acc\u00e8s au m\u00e9dicament.<\/strong> Cependant, aucun d\u2019entre eux n\u2019a constat\u00e9 une aggravation importante des sympt\u00f4mes depuis le d\u00e9but du traitement.<\/p>\n

Des experts en droit public d’Irwin Mitchell, qui repr\u00e9sentent la famille, prennent des mesures pour obtenir un contr\u00f4le juridictionnel de la d\u00e9cision de rejeter le m\u00e9dicament pour couverture.<\/p>\n

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Selon un article d’Express Digest, Lucy et Mike Carroll ne savent pas combien de temps leurs enfants pourront vivre une vie heureuse. En effet, leur fille Amelia, \u00e2g\u00e9e de six ans, et son fils Oliver, \u00e2g\u00e9 de huit ans, sont atteints de la maladie de Batten. Cette maladie neurod\u00e9g\u00e9n\u00e9rative progressive est finalement mortelle sans traitement. […]<\/p>\n","protected":false},"author":131,"featured_media":142070,"comment_status":"closed","ping_status":"closed","sticky":false,"template":"","format":"standard","meta":[],"categories":[13986],"tags":[14080],"_links":{"self":[{"href":"https:\/\/patientworthy.com\/fr\/wp-json\/wp\/v2\/posts\/142367"}],"collection":[{"href":"https:\/\/patientworthy.com\/fr\/wp-json\/wp\/v2\/posts"}],"about":[{"href":"https:\/\/patientworthy.com\/fr\/wp-json\/wp\/v2\/types\/post"}],"author":[{"embeddable":true,"href":"https:\/\/patientworthy.com\/fr\/wp-json\/wp\/v2\/users\/131"}],"replies":[{"embeddable":true,"href":"https:\/\/patientworthy.com\/fr\/wp-json\/wp\/v2\/comments?post=142367"}],"version-history":[{"count":0,"href":"https:\/\/patientworthy.com\/fr\/wp-json\/wp\/v2\/posts\/142367\/revisions"}],"wp:featuredmedia":[{"embeddable":true,"href":"https:\/\/patientworthy.com\/fr\/wp-json\/wp\/v2\/media\/142070"}],"wp:attachment":[{"href":"https:\/\/patientworthy.com\/fr\/wp-json\/wp\/v2\/media?parent=142367"}],"wp:term":[{"taxonomy":"category","embeddable":true,"href":"https:\/\/patientworthy.com\/fr\/wp-json\/wp\/v2\/categories?post=142367"},{"taxonomy":"post_tag","embeddable":true,"href":"https:\/\/patientworthy.com\/fr\/wp-json\/wp\/v2\/tags?post=142367"}],"curies":[{"name":"wp","href":"https:\/\/api.w.org\/{rel}","templated":true}]}}