{"id":142460,"date":"2018-12-10T15:30:34","date_gmt":"2018-12-10T20:30:34","guid":{"rendered":"https:\/\/patientworthy.wpengine.com\/2018\/12\/10\/pku-and-living-medicines-spotlight-synlogic\/"},"modified":"2019-09-12T15:38:38","modified_gmt":"2019-09-12T19:38:38","slug":"la-pcu-et-medicaments-vivants-un-coup-doiel-sur-synlogic","status":"publish","type":"post","link":"https:\/\/patientworthy.com\/fr\/2018\/12\/10\/la-pcu-et-medicaments-vivants-un-coup-doiel-sur-synlogic\/","title":{"rendered":"La PCU et m\u00e9dicaments vivants : un coup d\u2019\u0153il sur Synlogic"},"content":{"rendered":"

Des communiqu\u00e9s de presse publi\u00e9s plus t\u00f4t cette ann\u00e9e sur la soci\u00e9t\u00e9 de biotechnologie Synlogic ont annonc\u00e9 des r\u00e9sultats assez favorables concernant les donn\u00e9es pr\u00e9cliniques et cliniques concernant une application unique de la biologie synth\u00e9tique pour la maladie rare, la ph\u00e9nylc\u00e9tonurie (PCU).<\/a><\/h4>\n

En peu de temps, la preuve de concept sur une bact\u00e9rie probiotique g\u00e9n\u00e9tiquement modifi\u00e9e (con\u00e7ue pour remplir certaines fonctions enzymatiques manquant chez les patients atteints de PCU) a progress\u00e9 des mod\u00e8les murins et de primates \u00e0 des augmentations li\u00e9es \u00e0 la dose de biomarqueurs sp\u00e9cifiques de volontaires sains confirmant l’activit\u00e9 m\u00e9tabolique. Et maintenant, avec une dose identifi\u00e9e pour progresser chez les patients PCU, les chercheurs recruteront des sujets dans plusieurs centres cliniques afin de mieux comprendre la pharmacodynamique de la PCU dans les \u00e9tudes de cohortes \u00e0 dose unique et multiple avec ce nouveau traitement potentiel – une premi\u00e8re dans sa cat\u00e9gorie.<\/p>\n

Exploiter le potentiel d\u2019une relation symbiotique entre le prototype de PCU SYNB1618 et les patients apporte une richesse de r\u00e9compenses potentielles.<\/h4>\n

Outre l\u2019optimisation de la gestion de la PCU avec la promesse de nouvelles options et la satisfaction des besoins non satisfaits, il existe une autre \u00ab symbiose \u00bb dans la strat\u00e9gie de commercialisation de ces traitements d\u00e8s le d\u00e9part. Le Dr Aoife Brennan, d\u00e9veloppeur de m\u00e9dicaments contre les maladies rares, Pr\u00e9sident et PDG, explique que le c\u0153ur de ce processus et de cette soci\u00e9t\u00e9, qui va au-del\u00e0 des soins centr\u00e9s sur le patient, est un comit\u00e9 consultatif compos\u00e9 de patients et de chercheurs. Les contributions des principaux b\u00e9n\u00e9ficiaires et des principales parties prenantes ont du sens, en particulier lorsqu’il s’agit d’identifier des r\u00e9sultats significatifs et de r\u00e9aliser la mission et la vision. Et, pour le SYNB1618, cette vision se traduira, avec un peu de chance, par la normalisation de la ph\u00e9nylalanine dans le sang et le d\u00e9placement du niveau de \u00ab ph\u00e9 \u00bb du patient dans la plage cible, conform\u00e9ment aux meilleures pratiques et directives de traitement.<\/p>\n

Bien que la variabilit\u00e9 de la tol\u00e9rance alimentaire \u00e0 la ph\u00e9nylalanine (avec un d\u00e9ficit enzymatique l\u00e9ger \u00e0 grave) de la PCU reste un d\u00e9fi, le temps nous r\u00e9v\u00e9lera les r\u00e9sultats attendus d’une alimentation normale. Et, en tant que patient, la fin des manipulations alimentaires serait quelque chose que j’aimerais entendre et vivre de mon vivant.<\/p>\n

Mais ce qui est encore plus impressionnant \u00e0 entendre et \u00e0 apprendre, c\u2019est le d\u00e9vouement et l\u2019engagement n\u00e9cessaires pour atteindre cet objectif commun. Cela a \u00e9t\u00e9 model\u00e9 \u00e0 la fois dans l’action et dans le travail acharn\u00e9 par le Dr Brennan, qui a dit avec \u00e9loquence : \u00ab J’aime mon travail \u00bb. Et nous aimons et valorisons votre travail. La communaut\u00e9 de la PCU et la grande communaut\u00e9 des maladies rares vous remercient.<\/p>\n

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Jennifer Payne (diagnostic de PCU, 1973), pharmacienne et m\u00e8re de 3 enfants non-PCU (la v\u00e9rit\u00e9 vivante du pouvoir de la di\u00e8te restreinte \u00e0 la ph\u00e9 !) est une d\u00e9fenseuse de la sant\u00e9 publique sur les niveaux personnel et professionnel. Elle a grandi dans le cadre de la participation du Maryland \u00e0 une \u00e9tude collaborative men\u00e9e dans plusieurs \u00c9tats sur l\u2019efficacit\u00e9 du r\u00e9gime alimentaire de la PCU. De plus, en tant que jeune adulte atteinte de PCU qui avait \u00e9t\u00e9 trait\u00e9, elle continue \u00e0 mettre au d\u00e9fi le gouvernement f\u00e9d\u00e9ral d\u2019am\u00e9liorer la politique de sant\u00e9 et de souligner la n\u00e9cessit\u00e9 d\u2019aliments m\u00e9dicaux dans la gestion clinique de la PCU, ainsi que sur d\u2019autres produits pharmaceutiques et traitements \u00e9mergents approuv\u00e9s par la FDA. Jennifer est passionn\u00e9e par la justice pour la PCU, la recherche et les maladies rares, et continue de lutter pour l’acc\u00e8s \u00e0 un traitement \u00e9quitable et abordable pour tous dans le cadre de son travail et de ses efforts de plaidoyer.<\/p>\n<\/div>\n

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