{"id":142920,"date":"2019-06-04T15:41:30","date_gmt":"2019-06-04T19:41:30","guid":{"rendered":"https:\/\/patientworthy.wpengine.com\/?p=142920&preview=true&preview_id=142920"},"modified":"2019-08-23T14:18:53","modified_gmt":"2019-08-23T18:18:53","slug":"une-societe-cherche-a-obtenir-lautoristion-de-mise-sur-le-marche-dun-medicament-contre-la-myopathie-de-duchenne-dans-lue","status":"publish","type":"post","link":"https:\/\/patientworthy.com\/fr\/2019\/06\/04\/une-societe-cherche-a-obtenir-lautoristion-de-mise-sur-le-marche-dun-medicament-contre-la-myopathie-de-duchenne-dans-lue\/","title":{"rendered":"Une Soci\u00e9t\u00e9 cherche \u00e0 obtenir l’autorisation de mise sur le march\u00e9 d’un m\u00e9dicament contre la myopathie de Duchenne dans l’UE"},"content":{"rendered":"

Selon un article de BioPortfolio<\/a>, la soci\u00e9t\u00e9 pharmaceutique sp\u00e9cialis\u00e9e Santhera Pharmaceuticals a r\u00e9cemment annonc\u00e9 qu’elle avait soumis sa demande de commercialisation \u00e0 l’Agence europ\u00e9enne des m\u00e9dicaments (AEM) pour son m\u00e9dicament \u00e0 base d’id\u00e9b\u00e9none (Puldysa) en tant que traitement des probl\u00e8mes respiratoires associ\u00e9s au trouble d\u00e9g\u00e9n\u00e9ratif rare appel\u00e9 myopathie de Duchenne.<\/strong> L’indication du m\u00e9dicament est destin\u00e9e aux patients qui ne consomment pas actuellement de corticost\u00e9ro\u00efdes.<\/p>\n

\u00c0 propos de la myopathie de Duchenne (DMD)<\/h2>\n

La myopathie de Duchenne est une maladie neuromusculaire, et elle est l\u2019un des types les plus graves de dystrophie musculaire. Elle se caract\u00e9rise par une faiblesse musculaire progressive qui d\u00e9bute g\u00e9n\u00e9ralement vers l’\u00e2ge de quatre ans et qui s’aggrave rapidement.<\/strong> En tant que maladie g\u00e9n\u00e9tique li\u00e9e au chromosome X, les gar\u00e7ons sont principalement touch\u00e9s, et les filles ne manifestent parfois que des sympt\u00f4mes b\u00e9nins. La maladie est caus\u00e9e par des mutations du g\u00e8ne de la dystrophine. Les sympt\u00f4mes de la dystrophie musculaire de Duchenne sont les suivants : chute, posture de marche anormale, perte \u00e9ventuelle de la capacit\u00e9 de marcher, d\u00e9formations de la fibre musculaire, d\u00e9ficience intellectuelle (pas dans tous les cas), hypertrophie des muscles de la langue et du mollet, d\u00e9formations du squelette, atrophie musculaire, anomalies cardiaques avec respiration. Le traitement comprend une vari\u00e9t\u00e9 de m\u00e9dicaments et de th\u00e9rapies pouvant aider \u00e0 soulager les sympt\u00f4mes et \u00e0 ralentir la progression de la maladie. La dur\u00e9e de vie est g\u00e9n\u00e9ralement dans les trentaines avec de bons soins. De meilleurs traitements pour cette maladie sont n\u00e9cessaires de toute urgence.<\/strong> Pour en savoir plus sur la myopathie de Duchenne, cliquez ici<\/a>.<\/p>\n

L\u2019Id\u00e9b\u00e9none et la myopathie de Duchenne<\/h2>\n

La soumission de la demande suit un enregistrement de r\u00e9sultats positifs dans les contextes cliniques de phases 2 et 3<\/strong>, ainsi que les donn\u00e9es d\u2019une \u00e9tude \u00e0 long terme portant sur des patients atteints de myopathie de Duchenne trait\u00e9s \u00e0 l\u2019id\u00e9b\u00e9none pendant six ans.<\/p>\n

La soci\u00e9t\u00e9 pr\u00e9voit \u00e9galement de d\u00e9poser une demande d\u2019autorisation aupr\u00e8s de la FDA apr\u00e8s la publication des donn\u00e9es d\u2019un autre essai clinique de phase 3 portant sur le m\u00e9dicament sur une p\u00e9riode de 18 mois. Au final, cette \u00e9tude \u00e0 plus grande \u00e9chelle devrait inclure un total de 265 patients atteints de myopathie de Duchenne. L\u2019id\u00e9b\u00e9none a obtenu le statut de m\u00e9dicament orphelin aux \u00c9tats-Unis et dans l’Union europ\u00e9enne et a \u00e9galement obtenu le statut de \u00ab voie rapide \u00bb aux \u00c9tats-Unis.<\/strong><\/p>\n

Le d\u00e9clin de la fonction respiratoire est une pr\u00e9occupation majeure pour les patients atteints de myopathie de Duchenne et un signe majeur de progression de la maladie. Le ralentissement ou l\u2019arr\u00eat de la progression des probl\u00e8mes respiratoires peut am\u00e9liorer consid\u00e9rablement la qualit\u00e9 de vie de ces patients.<\/strong><\/p>\n

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Selon un article de BioPortfolio, la soci\u00e9t\u00e9 pharmaceutique sp\u00e9cialis\u00e9e Santhera Pharmaceuticals a r\u00e9cemment annonc\u00e9 qu’elle avait soumis sa demande de commercialisation \u00e0 l’Agence europ\u00e9enne des m\u00e9dicaments (AEM) pour son m\u00e9dicament \u00e0 base d’id\u00e9b\u00e9none (Puldysa) en tant que traitement des probl\u00e8mes respiratoires associ\u00e9s au trouble d\u00e9g\u00e9n\u00e9ratif rare appel\u00e9 myopathie de Duchenne. L’indication du m\u00e9dicament est destin\u00e9e […]<\/p>\n","protected":false},"author":131,"featured_media":142832,"comment_status":"closed","ping_status":"closed","sticky":false,"template":"","format":"standard","meta":[],"categories":[13986],"tags":[14150,14450],"_links":{"self":[{"href":"https:\/\/patientworthy.com\/fr\/wp-json\/wp\/v2\/posts\/142920"}],"collection":[{"href":"https:\/\/patientworthy.com\/fr\/wp-json\/wp\/v2\/posts"}],"about":[{"href":"https:\/\/patientworthy.com\/fr\/wp-json\/wp\/v2\/types\/post"}],"author":[{"embeddable":true,"href":"https:\/\/patientworthy.com\/fr\/wp-json\/wp\/v2\/users\/131"}],"replies":[{"embeddable":true,"href":"https:\/\/patientworthy.com\/fr\/wp-json\/wp\/v2\/comments?post=142920"}],"version-history":[{"count":0,"href":"https:\/\/patientworthy.com\/fr\/wp-json\/wp\/v2\/posts\/142920\/revisions"}],"wp:featuredmedia":[{"embeddable":true,"href":"https:\/\/patientworthy.com\/fr\/wp-json\/wp\/v2\/media\/142832"}],"wp:attachment":[{"href":"https:\/\/patientworthy.com\/fr\/wp-json\/wp\/v2\/media?parent=142920"}],"wp:term":[{"taxonomy":"category","embeddable":true,"href":"https:\/\/patientworthy.com\/fr\/wp-json\/wp\/v2\/categories?post=142920"},{"taxonomy":"post_tag","embeddable":true,"href":"https:\/\/patientworthy.com\/fr\/wp-json\/wp\/v2\/tags?post=142920"}],"curies":[{"name":"wp","href":"https:\/\/api.w.org\/{rel}","templated":true}]}}