{"id":143288,"date":"2019-06-07T15:16:06","date_gmt":"2019-06-07T19:16:06","guid":{"rendered":"https:\/\/patientworthy.wpengine.com\/?p=143288&preview=true&preview_id=143288"},"modified":"2019-08-23T14:18:30","modified_gmt":"2019-08-23T18:18:30","slug":"un-traitement-experimental-contre-lataxie-spinocerebelleuse-obtient-la-designation-de-medicament-orphelin-de-la-fda","status":"publish","type":"post","link":"https:\/\/patientworthy.com\/fr\/2019\/06\/07\/un-traitement-experimental-contre-lataxie-spinocerebelleuse-obtient-la-designation-de-medicament-orphelin-de-la-fda\/","title":{"rendered":"Un Traitement exp\u00e9rimental contre l’ataxie spinoc\u00e9r\u00e9belleuse obtient la d\u00e9signation de m\u00e9dicament orphelin de la FDA"},"content":{"rendered":"

Selon un article de Business Wire,<\/a> le d\u00e9veloppeur de m\u00e9dicaments Cadent Therapeutics a r\u00e9cemment annonc\u00e9 que son m\u00e9dicament exp\u00e9rimental CAD-1883 avait re\u00e7u la d\u00e9signation de m\u00e9dicament orphelin de l\u2019Administration des aliments et des m\u00e9dicaments des \u00c9tats-Unis (la FDA). Cette d\u00e9signation est destin\u00e9e au traitement de l\u2019ataxie spinoc\u00e9r\u00e9belleuse, une maladie g\u00e9n\u00e9tique rare et progressive. Cadent se concentre sur le d\u00e9veloppement de th\u00e9rapies pour les troubles qui affectent le mouvement et la cognition.<\/strong><\/p>\n

\u00c0 propos de l’ataxie spinoc\u00e9r\u00e9belleuse (ASC)<\/h2>\n

L’ataxie spinoc\u00e9r\u00e9belleuse (ASC), \u00e9galement appel\u00e9e atrophie spinoc\u00e9r\u00e9belleuse, est une maladie d\u00e9g\u00e9n\u00e9rative progressive qui affecte le cervelet, une partie du cerveau essentielle au contr\u00f4le du mouvement et \u00e0 la coordination.<\/strong> Ces troubles h\u00e9r\u00e9ditaires peuvent souvent \u00eatre fatals. Il existe plusieurs types d\u2019ataxie spinoc\u00e9r\u00e9belleuse qui sont li\u00e9s \u00e0 diverses mutations g\u00e9n\u00e9tiques ; de nombreux types sont caus\u00e9s par des r\u00e9p\u00e9titions du g\u00e8ne CAG. Les sympt\u00f4mes de ces troubles comprennent l\u2019ataxie (d\u00e9marche anormale), les convulsions, une mauvaise coordination des mains, des troubles de l\u2019\u00e9locution, une neuropathie p\u00e9riph\u00e9rique, la chor\u00e9e et des troubles cognitifs. Malheureusement, il n\u2019existe pas de traitement curatif contre l\u2019ataxie spinoc\u00e9r\u00e9belleuse et le traitement est principalement ax\u00e9 sur le soulagement des sympt\u00f4mes. La physioth\u00e9rapie et l’ergoth\u00e9rapie peuvent aider les patients \u00e0 maintenir leur mobilit\u00e9. La th\u00e9rapie g\u00e9nique pourrait constituer une option future pour le traitement de l\u2019ataxie spinoc\u00e9r\u00e9belleuse.<\/strong> Il existe un besoin urgent de traitements plus efficaces pour ce trouble. Pour en savoir plus sur l’ataxie spinoc\u00e9r\u00e9belleuse, cliquez ici<\/a>.<\/p>\n

\u00c0 propos de la d\u00e9signation de m\u00e9dicament orphelin<\/h2>\n

La d\u00e9signation de m\u00e9dicament orphelin est g\u00e9n\u00e9ralement r\u00e9serv\u00e9e aux traitements d\u00e9velopp\u00e9s pour traiter les maladies consid\u00e9r\u00e9es comme rares, c’est-\u00e0-dire toute maladie affectant moins de 200 000 personnes aux \u00c9tats-Unis<\/strong>. Pour pouvoir b\u00e9n\u00e9ficier de cette d\u00e9signation, le m\u00e9dicament doit soit r\u00e9pondre \u00e0 un besoin m\u00e9dical actuellement non satisfait, soit pr\u00e9senter des avantages significatifs en termes d’efficacit\u00e9 ou de s\u00e9curit\u00e9 par rapport aux traitements actuellement disponibles. Cette d\u00e9signation conf\u00e8re plusieurs avantages \u00e0 l’entreprise destinataire, tels que la suppression de certains frais, des all\u00e9gements fiscaux et une p\u00e9riode d’exclusivit\u00e9 commerciale de sept ans si le m\u00e9dicament est accept\u00e9 par la FDA.<\/strong><\/p>\n

CAB-1883 est con\u00e7u comme un r\u00e9gulateur innovant des canaux SK et c\u2019est le premier m\u00e9dicament de ce type. L’objectif principal de son d\u00e9veloppement est le traitement des troubles du mouvement tels que les tremblements essentiels et l’ataxie spinoc\u00e9r\u00e9belleuse.<\/strong> Aux \u00c9tats-Unis, environ 11 000 personnes sont atteintes d’ataxie spinoc\u00e9r\u00e9belleuse.<\/p>\n

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