{"id":143934,"date":"2019-06-14T13:59:24","date_gmt":"2019-06-14T17:59:24","guid":{"rendered":"https:\/\/patientworthy.wpengine.com\/?p=143934&preview=true&preview_id=143934"},"modified":"2019-08-23T14:03:57","modified_gmt":"2019-08-23T18:03:57","slug":"comment-la-therapie-genique-pourrait-revolutionner-la-medecine","status":"publish","type":"post","link":"https:\/\/patientworthy.com\/fr\/2019\/06\/14\/comment-la-therapie-genique-pourrait-revolutionner-la-medecine\/","title":{"rendered":"Comment la th\u00e9rapie g\u00e9nique pourrait r\u00e9volutionner la m\u00e9decine"},"content":{"rendered":"

Selon un article du Magazine australasien des sciences<\/a>, on est \u00e0 l’aube de la \u00ab r\u00e9volution \u00bb de la th\u00e9rapie g\u00e9nique. Bien que tr\u00e8s peu de th\u00e9rapies g\u00e9niques aient \u00e9t\u00e9 autoris\u00e9es, elles ont souvent compl\u00e8tement transform\u00e9 le traitement de la maladie pour laquelle elles ont \u00e9t\u00e9 con\u00e7ues.<\/strong> Tout r\u00e9cemment, une th\u00e9rapie g\u00e9nique pour la b\u00eata-thalass\u00e9mie<\/strong><\/a> a obtenu une approbation conditionnelle dans l’UE et la th\u00e9rapie g\u00e9nique de l’atrophie musculaire spinale<\/a><\/strong>, appel\u00e9e Zolgensma (con\u00e7ue par Novartis), a r\u00e9cemment \u00e9t\u00e9 autoris\u00e9e aux \u00c9tats-Unis. Ce m\u00e9dicament a fait les gros titres en tant que m\u00e9dicament le plus cher de tous les temps, son prix de vente s’\u00e9tablissant \u00e0 2,1 millions de dollars pour une seule administration.<\/strong><\/p>\n

Cependant, une seule dose suffit pour que ces th\u00e9rapies produisent des r\u00e9sultats exceptionnellement bons. Zolgensma semble permettre aux enfants n\u00e9s avec une atrophie musculaire spinale de se d\u00e9velopper relativement normalement ; il y a \u00e0 peine dix ans, le diagnostic \u00e9tait une condamnation \u00e0 mort.<\/strong> La th\u00e9rapie g\u00e9nique b\u00eata-thalass\u00e9mie peut aider les patients \u00e0 se lib\u00e9rer de leur d\u00e9pendance aux transfusions sanguines. On ne peut nier que la th\u00e9rapie g\u00e9nique peut nous permettre de faire d’\u00e9normes progr\u00e8s vers la gu\u00e9rison et l’am\u00e9lioration des r\u00e9sultats pour les patients.<\/strong><\/p>\n

Une chose int\u00e9ressante \u00e0 propos de la th\u00e9rapie g\u00e9nique est que ses origines remontent \u00e0 la n\u00e9cessit\u00e9 de traiter des maladies g\u00e9n\u00e9tiques rares.<\/strong> Les maladies historiquement rares ont \u00e9t\u00e9 honteusement ignor\u00e9es et n\u00e9glig\u00e9es par l’ensemble de la communaut\u00e9 m\u00e9dicale et les progr\u00e8s th\u00e9rapeutiques vont de pair et prennent souvent beaucoup de temps \u00e0 se manifester. Certains des tout premiers tests de th\u00e9rapie g\u00e9nique, qui ont eu lieu en 1990, concernaient deux enfants n\u00e9s avec le trouble du syst\u00e8me immunitaire rare, le d\u00e9ficit immunitaire combin\u00e9 s\u00e9v\u00e8re (DICS)<\/a>.<\/strong> Ces premiers r\u00e9sultats ne constituaient pas une avanc\u00e9e \u00e0 l’\u00e9poque, mais ils ont montr\u00e9 le potentiel de l’approche de th\u00e9rapie g\u00e9nique.<\/p>\n

Le d\u00e9veloppement de la th\u00e9rapie g\u00e9nique n’a pas toujours \u00e9t\u00e9 un chemin s\u00fbre ou sans heurts. Avant que les scientifiques puissent mettre au point les vecteurs viraux ad\u00e9no-associ\u00e9s utilis\u00e9s par la plupart des th\u00e9rapies actuelles, des strat\u00e9gies moins \u00e9labor\u00e9es pourraient entra\u00eener des complications fatales.<\/strong><\/p>\n

De plus en plus d’entreprises commencent \u00e0 se plonger dans le domaine de la th\u00e9rapie g\u00e9nique. Ce n\u2019est pas n\u00e9cessairement parce qu\u2019ils s\u2019engagent soudainement \u00e0 mettre au point un ensemble de traitements pour des maladies rares, mais parce qu\u2019on commence \u00e0 comprendre que la th\u00e9rapie g\u00e9nique pourrait transformer le domaine m\u00e9dical. La th\u00e9rapie g\u00e9nique peut enfin aider \u00e0 d\u00e9clencher des discussions indispensables sur le co\u00fbt des m\u00e9dicaments et la valeur des vies humaines.<\/strong><\/p>\n

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C\u2019est notre meilleur essaie pour traduire des infos sur les maladies rares dans votre langue. Nous savons qu\u2019il est possible que cette traduction ne saisisse pas avec pr\u00e9cision toutes les nuances de votre langue maternelle, donc si vous avez des corrections ou des suggestions, veuillez nous les envoyer \u00e0 l\u2019adresse suivante : contribute@patientworthy.com<\/span><\/a>.<\/h4>\n","protected":false},"excerpt":{"rendered":"

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