{"id":144121,"date":"2019-06-17T15:17:54","date_gmt":"2019-06-17T19:17:54","guid":{"rendered":"https:\/\/patientworthy.wpengine.com\/?p=144121&preview=true&preview_id=144121"},"modified":"2019-08-13T14:40:04","modified_gmt":"2019-08-13T18:40:04","slug":"un-medicament-contre-lhemophilie-a-perd-son-efficacite-avec-le-temps-sont-efficacite-est-douteuse-apres-8-ans","status":"publish","type":"post","link":"https:\/\/patientworthy.com\/fr\/2019\/06\/17\/un-medicament-contre-lhemophilie-a-perd-son-efficacite-avec-le-temps-sont-efficacite-est-douteuse-apres-8-ans\/","title":{"rendered":"Un m\u00e9dicament contre l\u2019h\u00e9mophilie A perd son efficacit\u00e9 avec le temps, son efficacit\u00e9 est douteuse apr\u00e8s 8 ans"},"content":{"rendered":"

Selon une publication de Reuters<\/a>, bas\u00e9e sur des donn\u00e9es cliniques ant\u00e9rieures, la soci\u00e9t\u00e9 am\u00e9ricaine de biotechnologie BioMarin Pharmaceuticals estime qu’une seule injection de son m\u00e9dicament exp\u00e9rimental contre l’h\u00e9mophilie A pourrait soulager les sympt\u00f4mes de la maladie pendant huit ans. Cependant, son efficacit\u00e9 commence \u00e0 d\u00e9cliner presque imm\u00e9diatement. Apr\u00e8s huit ans, le m\u00e9dicament semble offrir peu d’avantages aux patients h\u00e9mophiles.<\/p>\n

\u00c0 propos de l’h\u00e9mophilie<\/h2>\n

L’h\u00e9mophilie<\/a> est une maladie rare caract\u00e9ris\u00e9e par une coagulation du sang inefficace. Les \u00e9pisodes de saignements, caus\u00e9s par de faibles taux de facteurs de coagulation (prot\u00e9ines sanguines facilitant la coagulation – telles que les plaquettes), peuvent mettre la vie en danger s’ils ne sont pas trait\u00e9s.<\/p>\n

Normalement, les petites coupures et les blessures mineures ne sont pas la principale source de pr\u00e9occupation pour les patients h\u00e9mophiles. La menace d\u2019h\u00e9morragies internes, en particulier dans les articulations, est souvent plus pr\u00e9occupante. Les saignements internes sont plus difficiles \u00e0 ralentir avec un traitement exog\u00e8ne et peuvent potentiellement endommager des organes et des tissus importants.<\/p>\n

L’h\u00e9mophilie A<\/a>, ou encore \u00ab h\u00e9mophilie classique \u00bb, est caus\u00e9e par le manque d’une prot\u00e9ine de la coagulation appel\u00e9e facteur VIII<\/a>. Lorsque le corps d\u00e9tecte une plaie, il envoie des plaquettes et des facteurs de coagulation \u00e0 la br\u00e8che. Les plaquettes forment un simple bouchon<\/a> qui arr\u00eate une partie du saignement. Les facteurs de coagulation sanguine, y compris le facteur VIII, d\u00e9clenchent ensuite une s\u00e9rie de r\u00e9actions chimiques aboutissant \u00e0 un caillot de fibrine – un maillage de prot\u00e9ines plus complet qui arr\u00eate le saignement et ferme la plaie.<\/p>\n

La Th\u00e9rapie g\u00e9nique comme solution potentielle<\/h2>\n

BioMarin pense que son m\u00e9dicament exp\u00e9rimental de th\u00e9rapie g\u00e9nique, le valoctocog\u00e8ne roxaparvovec, pourrait \u00eatre utilis\u00e9 pour soulager certaines des complications graves de l’h\u00e9mophilie A.<\/p>\n

Les donn\u00e9es recueillies lors de deux essais pr\u00e9liminaires ont donn\u00e9 des r\u00e9sultats mitig\u00e9s pour le candidat-m\u00e9dicament. Une \u00e9tude a suivi huit patients h\u00e9mophiles pendant trois ans – l\u2019autre en a suivi dix-sept environ six mois. Tous ont re\u00e7u la m\u00eame perfusion de valoctocog\u00e8ne roxaparvovec.<\/p>\n

L’\u00e9tude sugg\u00e8re que l’efficacit\u00e9 du m\u00e9dicament de th\u00e9rapie g\u00e9nique diminue t\u00f4t, il se stabilise pendant environ un an, puis perd de son efficacit\u00e9 \u00e0 un rythme lent mais r\u00e9gulier. Les chercheurs de BioMarin pensent que le m\u00e9dicament pourrait \u00eatre efficace pendant huit ans. Au-del\u00e0, le m\u00e9dicament offre un soulagement consid\u00e9rablement moindre, voire inexistant, des sympt\u00f4mes de l’h\u00e9mophilie.<\/p>\n

Certains patients participant \u00e0 ces \u00e9tudes ont \u00e9galement re\u00e7u des injections de prot\u00e9ines du facteur VIII, qui pourraient \u00e9videmment influer sur les sympt\u00f4mes du patient h\u00e9mophile.<\/p>\n

Malgr\u00e9 un succ\u00e8s mod\u00e9r\u00e9, la baisse progressive de l’efficacit\u00e9 du valoctocog\u00e8ne roxaparvovec constitue un obstacle s\u00e9rieux \u00e0 son potentiel futur sur le march\u00e9 – les estimations pour un traitement atteignent 2 millions de dollars (bas\u00e9 sur une projection de 5 ans du moyen du 400\u00a0000 $ qui sont d\u00e9pens\u00e9s annuellement sur les transfusions de facteur de coagulation chez les patients h\u00e9mophiles). Il semble peu probable que beaucoup soient pr\u00eats \u00e0 d\u00e9bourser 2 millions de dollars pour une pharmacoth\u00e9rapie efficace pendant moins de 10 ans.<\/p>\n

BioMarin recherche des moyens d\u2019administrer une deuxi\u00e8me dose du m\u00e9dicament exp\u00e9rimental si l\u2019efficacit\u00e9 de la premi\u00e8re dose diminue. Bien que la th\u00e9rapie g\u00e9nique cherche \u00e0 apporter un soulagement \u00ab au-del\u00e0 de trois ans \u00e0 la plupart des patients \u00bb, elle n\u2019a pas l\u2019efficacit\u00e9 durable pour r\u00e9pondre aux crit\u00e8res de \u00ab\u00a0cure \u00bb.<\/p>\n

\n

C\u2019est notre meilleur essaie pour traduire des infos sur les maladies rares dans votre langue. Nous savons qu\u2019il est possible que cette traduction ne saisisse pas avec pr\u00e9cision toutes les nuances de votre langue maternelle, donc si vous avez des corrections ou des suggestions, veuillez nous les envoyer \u00e0 l\u2019adresse suivante : contribute@patientworthy.com<\/span><\/a>.<\/strong><\/p>\n","protected":false},"excerpt":{"rendered":"

Selon une publication de Reuters, bas\u00e9e sur des donn\u00e9es cliniques ant\u00e9rieures, la soci\u00e9t\u00e9 am\u00e9ricaine de biotechnologie BioMarin Pharmaceuticals estime qu’une seule injection de son m\u00e9dicament exp\u00e9rimental contre l’h\u00e9mophilie A pourrait soulager les sympt\u00f4mes de la maladie pendant huit ans. Cependant, son efficacit\u00e9 commence \u00e0 d\u00e9cliner presque imm\u00e9diatement. Apr\u00e8s huit ans, le m\u00e9dicament semble offrir peu […]<\/p>\n","protected":false},"author":374,"featured_media":139955,"comment_status":"closed","ping_status":"closed","sticky":false,"template":"","format":"standard","meta":[],"categories":[13986],"tags":[14219,14220,14042,14044],"_links":{"self":[{"href":"https:\/\/patientworthy.com\/fr\/wp-json\/wp\/v2\/posts\/144121"}],"collection":[{"href":"https:\/\/patientworthy.com\/fr\/wp-json\/wp\/v2\/posts"}],"about":[{"href":"https:\/\/patientworthy.com\/fr\/wp-json\/wp\/v2\/types\/post"}],"author":[{"embeddable":true,"href":"https:\/\/patientworthy.com\/fr\/wp-json\/wp\/v2\/users\/374"}],"replies":[{"embeddable":true,"href":"https:\/\/patientworthy.com\/fr\/wp-json\/wp\/v2\/comments?post=144121"}],"version-history":[{"count":0,"href":"https:\/\/patientworthy.com\/fr\/wp-json\/wp\/v2\/posts\/144121\/revisions"}],"wp:featuredmedia":[{"embeddable":true,"href":"https:\/\/patientworthy.com\/fr\/wp-json\/wp\/v2\/media\/139955"}],"wp:attachment":[{"href":"https:\/\/patientworthy.com\/fr\/wp-json\/wp\/v2\/media?parent=144121"}],"wp:term":[{"taxonomy":"category","embeddable":true,"href":"https:\/\/patientworthy.com\/fr\/wp-json\/wp\/v2\/categories?post=144121"},{"taxonomy":"post_tag","embeddable":true,"href":"https:\/\/patientworthy.com\/fr\/wp-json\/wp\/v2\/tags?post=144121"}],"curies":[{"name":"wp","href":"https:\/\/api.w.org\/{rel}","templated":true}]}}