Selon une publication de Fierce Biotech, la soci\u00e9t\u00e9 de biotechnologie Sangamo a r\u00e9cemment inform\u00e9 les investisseurs de trois essais en cours sur des formes exp\u00e9rimentales de th\u00e9rapies g\u00e9niques et cellulaires. Les essais testent des traitements contre trois maladies rares : la b\u00eata-thalass\u00e9mie, la mucopolysaccharidose et l’h\u00e9mophilie.<\/p>\n
Le ST-400 est une th\u00e9rapie cellulaire exp\u00e9rimentale contre la b\u00eata-thalass\u00e9mie<\/a>, une maladie sanguine rare. Les personnes atteintes de b\u00eata-thalass\u00e9mie ont des taux r\u00e9duits d’h\u00e9moglobine, la prot\u00e9ine ferreuse dans le sang qui transporte l’oxyg\u00e8ne dans le corps. Cela se traduit par une mauvaise r\u00e9partition de l’oxyg\u00e8ne dans le corps et dans divers muscles, tissus et organes.<\/p>\n L\u2019\u00e9tude ST-400 de Sangamo ne portait que sur un seul individu, ce qui n\u2019est gu\u00e8re id\u00e9al. De plus, lorsque l\u2019essai a finalement commenc\u00e9, le patient de Sangamo a eu une r\u00e9action allergique \u00e0 un cryoprotecteur (antigel m\u00e9dical) pr\u00e9sent dans le m\u00e9dicament. C\u2019\u00e9tait donc un d\u00e9but choquant et d\u00e9courageant de l\u2019essai.<\/p>\n Cependant, le patient s’est rapidement stabilis\u00e9. En quelques semaines seulement de traitement, le patient a montr\u00e9 une nette r\u00e9cup\u00e9ration des taux de neutrophiles et de plaquettes, qui sont deux des cellules sanguines les plus importantes fr\u00e9quemment mal approvisionn\u00e9es chez les patients b\u00eata-thalass\u00e9miques.<\/p>\n Pr\u00e8s de deux mois apr\u00e8s avoir re\u00e7u la perfusion de m\u00e9dicament, le patient de l’essai a continu\u00e9 \u00e0 b\u00e9n\u00e9ficier de taux d’h\u00e9moglobine stables. \u00c9tant donn\u00e9 que de nombreux patients b\u00eata-thalass\u00e9miques doivent subir de fr\u00e9quentes transfusions sanguines pour g\u00e9rer leur \u00e9tat, la mise au point d’un m\u00e9dicament capable de stabiliser efficacement leurs taux d’h\u00e9moglobine et de plaquettes constituerait une avanc\u00e9e majeure.<\/p>\n Davantage de patients devront \u00eatre impliqu\u00e9s et \u00e9tudi\u00e9s avant que Sangamo puisse revendiquer des r\u00e9sultats d\u00e9finitifs concernant le m\u00e9dicament. Cependant, les r\u00e9sultats sont int\u00e9ressants et ind\u00e9niablement encourageants.<\/p>\n Le SB-913 a la malheureuse distinction d\u2019avoir mauvaise presse en avril. Sangamo a affirm\u00e9 que le m\u00e9dicament exp\u00e9rimental mucopolysaccharidose II (MPS II)<\/a> augmenterait les niveaux d’une enzyme permettant aux individus en bonne sant\u00e9 de d\u00e9composer les sucres complexes (appel\u00e9s GAG) pouvant s’accumuler dans les tissus et les organes des patients atteints de MPS. Toutefois, les donn\u00e9es publi\u00e9es plus t\u00f4t cette ann\u00e9e ont montr\u00e9 que le m\u00e9dicament avait peu ou pas chang\u00e9 les niveaux de GAG des individus \u00e9tudi\u00e9s, m\u00eame apr\u00e8s une administration de 24 semaines.<\/p>\n Le traitement utilise la technologie ZFN, qui rivalise avec CRISPR, pour \u00e9pisser une forme \u00ab active \u00bb du g\u00e8ne qui code pour une enzyme qui aide \u00e0 d\u00e9composer les GAG. Sangamo a annonc\u00e9 qu’ils continueraient \u00e0 collecter des donn\u00e9es pour l’essai au second semestre, en partie pour d\u00e9terminer s’il fallait ou non proc\u00e9der \u00e0 des essais de phase 3.<\/p>\n Le SP-525 est une th\u00e9rapie g\u00e9nique exp\u00e9rimentale contre l’h\u00e9mophilie A<\/a> qui est en train d’\u00eatre d\u00e9velopp\u00e9e conjointement par Sangamo et Pfizer.<\/p>\n Un essai clinique de phase 1\/2 est en cours et les donn\u00e9es provisoires de huit participants donnent des r\u00e9sultats encourageants. Il semble \u00eatre bien tol\u00e9r\u00e9 et les premi\u00e8res donn\u00e9es sugg\u00e8rent que cela pourrait am\u00e9liorer l’\u00e9tat des patients – le degr\u00e9 de r\u00e9ponse semblait corr\u00e9l\u00e9 \u00e0 la quantit\u00e9 de traitement re\u00e7u. De nouvelles \u00e9tudes sur le traitement sont probables car l’inscription pour d’autres cohortes est d\u00e9j\u00e0 en cours.<\/p>\n C\u2019est notre meilleur essaie pour traduire des infos sur les maladies rares dans votre langue. Nous savons qu\u2019il est possible que cette traduction ne saisisse pas avec pr\u00e9cision toutes les nuances de votre langue maternelle, donc si vous avez des corrections ou des suggestions, veuillez nous les envoyer \u00e0 l\u2019adresse suivante : contribute@patientworthy.com<\/span><\/a>.<\/strong><\/p>\n","protected":false},"excerpt":{"rendered":" Selon une publication de Fierce Biotech, la soci\u00e9t\u00e9 de biotechnologie Sangamo a r\u00e9cemment inform\u00e9 les investisseurs de trois essais en cours sur des formes exp\u00e9rimentales de th\u00e9rapies g\u00e9niques et cellulaires. 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