{"id":145744,"date":"2019-07-02T12:15:17","date_gmt":"2019-07-02T16:15:17","guid":{"rendered":"https:\/\/patientworthy.wpengine.com\/?p=145744&preview=true&preview_id=145744"},"modified":"2019-08-07T17:14:09","modified_gmt":"2019-08-07T21:14:09","slug":"le-cirm-alloue-une-subvention-de-12-millions-de-dollars-pour-une-etude-clinique-sur-la-therapie-genique-chez-les-patients-atteints-de-cystinose","status":"publish","type":"post","link":"https:\/\/patientworthy.com\/fr\/2019\/07\/02\/le-cirm-alloue-une-subvention-de-12-millions-de-dollars-pour-une-etude-clinique-sur-la-therapie-genique-chez-les-patients-atteints-de-cystinose\/","title":{"rendered":"Le CIRM alloue une subvention de 12 millions de dollars pour une \u00e9tude clinique sur la th\u00e9rapie g\u00e9nique chez les patients atteints de cystinose"},"content":{"rendered":"

Selon un communiqu\u00e9 de presse de l\u2019Institut de Californie pour la m\u00e9decine r\u00e9g\u00e9n\u00e9rative<\/a> (California Institute for Regenerative Medicine<\/em> en anglais, ou bien le CIRM), l’instance dirigeante de l’Institut a approuv\u00e9 l’octroi d’une subvention de pr\u00e8s de 12 millions de dollars \u00e0 la Dre Stephanie Cherqui, chercheuse \u00e0 l’Universit\u00e9 de Californie \u00e0 San Diego.<\/p>\n

La subvention servira \u00e0 financer un essai clinique sur le traitement par th\u00e9rapie g\u00e9nique chez les patients atteints de cystinose.<\/p>\n

\u00c0 propos de la cystinose<\/h2>\n

La cystinose est une maladie extr\u00eamement rare, affectant seulement environ 2 000 personnes<\/a> dans le monde.<\/p>\n

Cette maladie est un trouble m\u00e9tabolique caus\u00e9 par l\u2019une des 80 mutations diff\u00e9rentes du g\u00e8ne CTNS<\/a>. Normalement, le CTNS code les instructions pour la production d\u2019une prot\u00e9ine de transport appel\u00e9e cystinosine. La cystinosine a une fonction hautement sp\u00e9cialis\u00e9e : elle transporte la cystine, un acide amin\u00e9, extraite des lysosomes (organites contenant des enzymes digestives) dans les cellules du corps. Des mutations du CTNS peuvent conduire \u00e0 des mol\u00e9cules de cystinosine d\u00e9fectueuses, incapables de transporter efficacement la cystine hors des cellules.<\/p>\n

La cystine s’accumule ensuite dans les cellules des yeux, du cerveau, des reins, du foie et des tissus musculaires<\/a>, entra\u00eenant un dysfonctionnement grave des organes si elle n’est pas trait\u00e9e. Avant l’invention des th\u00e9rapies limitant la cystine, les personnes atteintes de cystinose ne devaient souvent pas vivre plus de dix ans<\/a> – les formes affectant les reins se r\u00e9v\u00e9lant particuli\u00e8rement l\u00e9tales.<\/p>\n

Gr\u00e2ce \u00e0 la d\u00e9tection et au traitement pr\u00e9coces, les patients atteints de cystinose peuvent esp\u00e9rer vivre jusqu’\u00e0 l’\u00e2ge adulte, au-del\u00e0 de la cinquantaine.<\/p>\n

La Th\u00e9rapie g\u00e9nique : la voie \u00e0 suivre ?<\/h2>\n

Les pharmacoth\u00e9rapies existantes ne font que ralentir la progression de la maladie – aucun traitement n’est actuellement disponible. C’est l\u00e0 qu’interviennent des chercheurs comme le Dr Cherqui.<\/p>\n

Dans son essai clinique financ\u00e9 par le CIRM, Cherqui et son \u00e9quipe utiliseront des cellules souches autologues pr\u00e9lev\u00e9es dans le sang d’un patient<\/a> pour programmer des versions fonctionnelles du g\u00e8ne de la CTNS. Lorsque ces g\u00e8nes fonctionnels de CTNS sont introduits chez les patients, on esp\u00e8re que leur corps s’adaptera au changement et commencera \u00e0 produire une cystinosine saine.<\/p>\n

En tant que premi\u00e8re \u00e9tude sur ce type de patients atteints de cystinose, la Dre Cherqui et ses coll\u00e8gues se sont principalement attach\u00e9es \u00e0 \u00e9tablir un profil d\u2019innocuit\u00e9 du traitement. Les patients feront l\u2019objet d\u2019un suivi afin d\u2019am\u00e9liorer leurs r\u00e9sultats, mais toute observation devra \u00eatre confirm\u00e9e par de nouvelles \u00e9tudes int\u00e9grant des caract\u00e9ristiques plus complexes telles que le placebo et les groupes t\u00e9moins.<\/p>\n

L’\u00e9tude men\u00e9e par Cherqui est le 55\u00e8me essai de ce type financ\u00e9 par le CIRM, qui vise \u00e0 faire progresser les technologies de th\u00e9rapie cellulaire et g\u00e9nique.<\/p>\n

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