{"id":145768,"date":"2019-07-02T12:34:12","date_gmt":"2019-07-02T16:34:12","guid":{"rendered":"https:\/\/patientworthy.wpengine.com\/?p=145768&preview=true&preview_id=145768"},"modified":"2019-08-07T17:14:04","modified_gmt":"2019-08-07T21:14:04","slug":"malgre-un-debut-difficile-un-medicament-potentiel-contre-le-syndrome-dangelman-entre-dans-une-phase-finale-dessai","status":"publish","type":"post","link":"https:\/\/patientworthy.com\/fr\/2019\/07\/02\/malgre-un-debut-difficile-un-medicament-potentiel-contre-le-syndrome-dangelman-entre-dans-une-phase-finale-dessai\/","title":{"rendered":"Malgr\u00e9 un d\u00e9but difficile, un m\u00e9dicament potentiel contre le syndrome d’Angelman entre dans une phase finale d’essai"},"content":{"rendered":"

Selon un article paru dans le Boston Globe<\/a>, le d\u00e9veloppeur de m\u00e9dicaments Ovid Therapeutics envisage d\u2019avancer dans un essai clinique en phase finale qui testera le m\u00e9dicament exp\u00e9rimental de la soci\u00e9t\u00e9 appel\u00e9 OV101, actuellement en d\u00e9veloppement pour le traitement du syndrome rare d\u2019Angelman.<\/strong> Dans un essai ant\u00e9rieur, la th\u00e9rapie offrait une am\u00e9lioration sur un crit\u00e8re d’\u00e9valuation mais n’avait pas eu d’incidence sur plusieurs autres.<\/p>\n

\u00c0 propos du syndrome d’Angelman<\/h2>\n

Le syndrome d’Angelman est un type de trouble g\u00e9n\u00e9tique qui affecte le syst\u00e8me nerveux. Ce trouble n’est pas h\u00e9rit\u00e9 des parents, mais se pr\u00e9sente sous la forme d’une alt\u00e9ration g\u00e9n\u00e9tique spontan\u00e9e, g\u00e9n\u00e9ralement la suppression d’un segment du chromosome 15 appel\u00e9 UBE3A.<\/strong> Une mutation de ce g\u00e8ne peut \u00e9galement \u00eatre \u00e0 l’origine du syndrome d’Angelman. Les sympt\u00f4mes de ce trouble peuvent inclure des convulsions, des retards de d\u00e9veloppement, une petite t\u00eate, un comportement excit\u00e9 et heureux, des probl\u00e8mes d’\u00e9quilibre et de mouvement, une d\u00e9ficience intellectuelle et des probl\u00e8mes d’\u00e9locution. Les patients peuvent partager certaines caract\u00e9ristiques faciales. Les sympt\u00f4mes deviennent perceptibles vers l’\u00e2ge d’un an. Le traitement est de soutien et symptomatique, et il n\u2019existe actuellement aucun traitement curatif. Les patients ont un fort d\u00e9sir d’interaction sociale et, malgr\u00e9 un langage limit\u00e9, sont en mesure de comprendre une grande partie de ce qui se passe autour d’eux.<\/strong> L’esp\u00e9rance de vie est g\u00e9n\u00e9ralement proche de celle d’une personne non affect\u00e9e. Pour en savoir plus sur le syndrome d’Angelman, cliquez ici.<\/a><\/p>\n

Un D\u00e9but difficile<\/h2>\n

Alors qu’Ovid n’a pas tard\u00e9 \u00e0 saluer les r\u00e9sultats du premier essai comme un signe positif, les investisseurs et la FDA (l\u2019Agence am\u00e9ricaine des produits alimentaires et m\u00e9dicamenteux) n’\u00e9taient pas aussi certains.<\/strong> Cependant, la soci\u00e9t\u00e9 a depuis lors rencontr\u00e9 des repr\u00e9sentants de la FDA et les a convaincus de permettre un essai en phase finale avec un autre crit\u00e8re d’\u00e9valuation appel\u00e9 impressions cliniques globales d’am\u00e9lioration. Le crit\u00e8re d’\u00e9valuation est une \u00e9chelle en sept points qu’un m\u00e9decin utilise pour d\u00e9terminer si un patient constate une am\u00e9lioration.<\/strong><\/p>\n

Cela peut sembler trop vague pour \u00eatre scientifiquement utile, mais il est logique de l’utiliser pour une maladie comme le syndrome d’Angelman dans laquelle les patients se pr\u00e9sentent souvent de mani\u00e8re tr\u00e8s diff\u00e9rente.<\/strong> C’\u00e9tait une argumentation qui a r\u00e9ussi \u00e0 convaincre au moins les responsables de la FDA. Le nouvel essai testera l\u2019OV101 chez 60 patients \u00e2g\u00e9s de 4 \u00e0 12 ans et les donn\u00e9es initiales sont attendues d\u2019ici le milieu de 2020.<\/strong><\/p>\n

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