{"id":145780,"date":"2019-07-02T12:37:52","date_gmt":"2019-07-02T16:37:52","guid":{"rendered":"https:\/\/patientworthy.wpengine.com\/?p=145780&preview=true&preview_id=145780"},"modified":"2019-08-07T17:14:00","modified_gmt":"2019-08-07T21:14:00","slug":"des-donnees-preliminaires-sont-publiees-lors-dun-essai-de-phase-1b-sur-le-traitement-genique-contre-la-myopathie-de-duchenne","status":"publish","type":"post","link":"https:\/\/patientworthy.com\/fr\/2019\/07\/02\/des-donnees-preliminaires-sont-publiees-lors-dun-essai-de-phase-1b-sur-le-traitement-genique-contre-la-myopathie-de-duchenne\/","title":{"rendered":"Des donn\u00e9es pr\u00e9liminaires sont publi\u00e9es lors d’un essai de phase 1B sur le traitement g\u00e9nique contre la myopathie de Duchenne"},"content":{"rendered":"

Selon un article de BioPortfolio,<\/a> la soci\u00e9t\u00e9 pharmaceutique Pfizer a r\u00e9cemment pr\u00e9sent\u00e9 les donn\u00e9es de son essai clinique de phase 1b portant sur la th\u00e9rapie g\u00e9nique exp\u00e9rimentale PF-06939926 de la soci\u00e9t\u00e9, actuellement mise au point pour traiter la myopathie de Duchenne,<\/strong> un syndrome de d\u00e9g\u00e9n\u00e9rescence musculaire progressif. Les donn\u00e9es pr\u00e9sent\u00e9es par la soci\u00e9t\u00e9 \u00e9taient issues de r\u00e9sultats pr\u00e9liminaires bas\u00e9s sur les r\u00e9sultats d’une partie seulement des participants \u00e0 l’\u00e9tude. L’objectif de cet essai pr\u00e9liminaire \u00e9tait d’\u00e9valuer la tol\u00e9rabilit\u00e9 et l\u2019innocuit\u00e9 du traitement exp\u00e9rimental.<\/strong><\/p>\n

\u00c0 propos de la myopathie de Duchenne<\/h2>\n

La myopathie de Duchenne est une maladie neuromusculaire, et elle est l\u2019un des types les plus graves de dystrophie musculaire. Elle se caract\u00e9rise par une faiblesse musculaire progressive qui d\u00e9bute g\u00e9n\u00e9ralement vers l’\u00e2ge de quatre ans et qui s’aggrave rapidement.<\/strong> En tant que maladie g\u00e9n\u00e9tique li\u00e9e au chromosome X, les gar\u00e7ons sont principalement touch\u00e9s, et les filles ne manifestent parfois que des sympt\u00f4mes b\u00e9nins. La maladie est caus\u00e9e par des mutations du g\u00e8ne de la dystrophine. Les sympt\u00f4mes de la myopathie de Duchenne sont les suivants : chutes, posture de marche anormale, perte \u00e9ventuelle de la capacit\u00e9 de marcher, d\u00e9formations de la fibre musculaire, d\u00e9ficience intellectuelle (pas dans tous les cas), hypertrophie des muscles de la langue et du mollet, d\u00e9formations du squelette, atrophie musculaire, anomalies cardiaques avec respiration. Le traitement comprend une vari\u00e9t\u00e9 de m\u00e9dicaments et de th\u00e9rapies pouvant aider \u00e0 soulager les sympt\u00f4mes et \u00e0 ralentir la progression de la maladie. La dur\u00e9e de vie est g\u00e9n\u00e9ralement dans les ann\u00e9es trente avec de bons soins. De meilleurs traitements pour cette maladie sont n\u00e9cessaires de toute urgence.<\/strong> Pour en savoir plus sur la myopathie de Duchenne, cliquez ici<\/a>.<\/p>\n

\u00c0 propos de l\u2019essai<\/h2>\n

L\u2019essai, qui est toujours en cours, a pour objectif ultime de recruter 12 patients au total. Ces gar\u00e7ons auront entre 5 et 12 ans. Jusqu’\u00e0 pr\u00e9sent, la moiti\u00e9 des participants ont re\u00e7u une dose de PF-06939926. Deux dosages ont \u00e9t\u00e9 utilis\u00e9s : 1E14 vg \/ kg ou 3E14 vg \/ kg. Les r\u00e9sultats d\u2019innocuit\u00e9 obtenus jusqu’\u00e0 pr\u00e9sent dans les essais cliniques indiquent que les effets ind\u00e9sirables les plus courants sont la fatigue, la fi\u00e8vre, les vomissements, une perte d’app\u00e9tit et des naus\u00e9es.<\/strong> Ces effets ind\u00e9sirables ont \u00e9t\u00e9 relat\u00e9s quelques jours apr\u00e8s l’administration du traitement. Presque tous ces effets ont disparu en l’espace d’une \u00e0 trois semaines.<\/strong><\/p>\n

Tous les patients avaient \u00e9galement une r\u00e9ponse immunitaire au m\u00e9dicament, l’un d’entre eux \u00e9tant hospitalis\u00e9 et devant subir une dialyse temporairement jusqu’\u00e0 ce que la r\u00e9ponse se soit apais\u00e9e. Des biopsies musculaires effectu\u00e9es deux mois apr\u00e8s le traitement ont mis en \u00e9vidence la pr\u00e9sence de mini-dystrophine, sugg\u00e9rant que le m\u00e9canisme PF-06939926 fonctionnait comme pr\u00e9vu.<\/strong> Les niveaux d\u00e9tect\u00e9s correspondaient au niveau de dosage de chaque patient.<\/p>\n

Pfizer continuera \u00e0 collecter d’autres donn\u00e9es issues de cette \u00e9tude et pr\u00e9voit \u00e9galement des essais de phase finale et \u00e0 plus grande \u00e9chelle pour ce traitement.<\/p>\n

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