{"id":146050,"date":"2019-07-03T15:49:29","date_gmt":"2019-07-03T19:49:29","guid":{"rendered":"https:\/\/patientworthy.wpengine.com\/?p=146050&preview=true&preview_id=146050"},"modified":"2019-07-30T14:28:50","modified_gmt":"2019-07-30T18:28:50","slug":"une-societe-lance-un-essai-de-phase-finale-evaluant-un-traitement-experimental-contre-le-syndrome-whim","status":"publish","type":"post","link":"https:\/\/patientworthy.com\/fr\/2019\/07\/03\/une-societe-lance-un-essai-de-phase-finale-evaluant-un-traitement-experimental-contre-le-syndrome-whim\/","title":{"rendered":"Une Soci\u00e9t\u00e9 lance un essai de phase finale \u00e9valuant un traitement exp\u00e9rimental contre le syndrome WHIM"},"content":{"rendered":"

Selon un article de BioPortfolio<\/a>, la soci\u00e9t\u00e9 biopharmaceutique X4 Pharmaceuticals, Inc. a r\u00e9cemment lanc\u00e9 un essai clinique de phase 3 qui teste actuellement son principal produit candidat, mavorixafor.<\/strong> Ce m\u00e9dicament est en cours de d\u00e9veloppement en tant que traitement contre le syndrome WHIM, une maladie rare. X4 est engag\u00e9 dans le d\u00e9veloppement de nouveaux traitements innovants pour les maladies rares. Le m\u00e9dicament a produit des r\u00e9sultats encourageants lors de pr\u00e9c\u00e9dentes s\u00e9ries d’essais cliniques.<\/strong><\/p>\n

\u00c0 propos du syndrome WHIM<\/h2>\n

Le syndrome WHIM, qui correspond \u00e0 l\u2019acronyme anglophone Warts (verrues), Hypogammaglobulinemia (hypogammaglobulin\u00e9mie), Immunodeficiency (d\u00e9ficit immunitaire), et Myelokathexis, est un syndrome rare et cong\u00e9nital qui provoque un d\u00e9ficit immunitaire caract\u00e9ris\u00e9 par une neutrop\u00e9nie chronique ou de faibles taux de neutrophiles dans le sang.<\/strong> Ce syndrome est d\u00fb \u00e0 des mutations affectant le g\u00e8ne CXCR4. L’activit\u00e9 du g\u00e8ne GRK3 a \u00e9galement \u00e9t\u00e9 associ\u00e9e au syndrome. Les signes et sympt\u00f4mes du syndrome WHIM incluent la r\u00e9tention de neutrophiles dans la moelle osseuse, une vuln\u00e9rabilit\u00e9 accrue aux infections bact\u00e9riennes et virales (en particulier le VPH), des carences en anticorps IgG et lymphocytes et des verrues aux mains et aux pieds. Le traitement est principalement symptomatique et comprend des traitements visant \u00e0 r\u00e9duire les infections bact\u00e9riennes et \u00e0 am\u00e9liorer le nombre de neutrophiles dans le sang.<\/strong> Il n’y a actuellement aucun rem\u00e8de connu. Des \u00e9tudes ont sugg\u00e9r\u00e9 que les antagonistes du CXCR4 pourraient constituer une approche efficace. Pour en savoir plus sur le syndrome WHIM, cliquez ici<\/a>.<\/p>\n

\u00c0 propos de l\u2019essai<\/h2>\n

Cet essai de phase 3 devrait durer 52 semaines. L’\u00e9tude devrait inclure jusqu’\u00e0 28 patients de 20 pays diff\u00e9rents. Le crit\u00e8re d’\u00e9valuation principal de cet essai consistera \u00e0 mesurer les neutrophiles en circulation (un type de globule blanc) dans le sang<\/strong>, en comparant c\u00f4te \u00e0 c\u00f4te un placebo et le mavorixafor. Cela sera mesur\u00e9 dans diff\u00e9rentes sections de 24 heures au cours de la p\u00e9riode de traitement. Les crit\u00e8res d’\u00e9valuation secondaires de l’essai impliqueront la modification d’un certain nombre d’autres sympt\u00f4mes, tels que les \u00e9valuations de la qualit\u00e9 de vie et du syst\u00e8me immunitaire, des changements aux verrues et des changements aux taux d’infection.<\/strong><\/p>\n

\u00c0 propos du mavorixafor<\/h2>\n

Le mavorixafor a re\u00e7u le titre de m\u00e9dicament orphelin de la FDA (Agence am\u00e9ricaine des produits alimentaires et m\u00e9dicamenteux ) et est en cours de d\u00e9veloppement pour plusieurs autres indications, notamment la macroglobulin\u00e9mie de Waldenstr\u00f6m<\/a>, une neutrop\u00e9nie cong\u00e9nitale s\u00e9v\u00e8re<\/a> et le carcinome \u00e0 cellules claires du rein<\/a>.<\/strong><\/p>\n

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