{"id":146599,"date":"2019-07-11T13:52:40","date_gmt":"2019-07-11T17:52:40","guid":{"rendered":"https:\/\/patientworthy.wpengine.com\/?p=146599&preview=true&preview_id=146599"},"modified":"2019-07-30T14:00:24","modified_gmt":"2019-07-30T18:00:24","slug":"minovia-demarre-un-essai-clinique-de-phase-i-ii-sur-un-traitement-experimental-contre-le-syndrome-de-pearson","status":"publish","type":"post","link":"https:\/\/patientworthy.com\/fr\/2019\/07\/11\/minovia-demarre-un-essai-clinique-de-phase-i-ii-sur-un-traitement-experimental-contre-le-syndrome-de-pearson\/","title":{"rendered":"Minovia d\u00e9marre un essai de phase I \/ II sur un traitement exp\u00e9rimental contre le syndrome de Pearson"},"content":{"rendered":"

Selon une publication de Business Wire<\/em><\/a>, la soci\u00e9t\u00e9 de biotechnologie isra\u00e9lienne Minovia Therapeutics<\/em> a r\u00e9cemment fini de doser le premier participant \u00e0 une \u00e9tude clinique de phase I \/ II du traitement exp\u00e9rimental d’augmentation mitochondriale (AM) de la soci\u00e9t\u00e9 destin\u00e9 \u00e0 traiter le syndrome de Pearson.<\/p>\n

\u00c0 propos du syndrome de Pearson<\/h2>\n

Le syndrome de Pearson est une maladie rare qui affecte les cellules souches h\u00e9matopo\u00ef\u00e9tiques de la moelle osseuse. Les cellules souches h\u00e9matopo\u00ef\u00e9tiques sont des cellules sanguines naissantes qui sont ensuite sp\u00e9cialis\u00e9es dans les globules rouges, les globules blancs ou les plaquettes afin de remplir certaines fonctions hom\u00e9ostatiques importantes.<\/p>\n

La maladie est caus\u00e9e par une mutation de l’ADN mitochondrial<\/a>, qui diff\u00e8re de l’ADN auquel vous songez probablement (qui se trouve dans le noyau). L’ADN mitochondrial comprend seulement 37 g\u00e8nes – et chacun d’eux est d’une importance vitale pour le processus par lequel les cellules cr\u00e9ent de l’\u00e9nergie. Le plus petit chromosome du noyau contient plus de 200 g\u00e8nes, \u00e0 titre de comparaison.<\/p>\n

Lorsque l’ADN mitochondrial est mut\u00e9, les cellules ne sont pas en mesure de g\u00e9n\u00e9rer de l’\u00e9nergie aussi efficacement. C’est ce manque d’\u00e9nergie cellulaire disponible qui cause le syndrome de Pearson.<\/p>\n

La carence en cellules souches h\u00e9matopo\u00ef\u00e9tiques entra\u00eene \u00e0 son tour une p\u00e9nurie de globules rouges et blancs, ainsi que de plaquettes. En raison des fonctions uniques de ces cellules sanguines, le syndrome de Pearson peut causer divers probl\u00e8mes de sant\u00e9 graves.<\/p>\n

Une p\u00e9nurie de globules rouges (an\u00e9mie) peut entra\u00eener une faiblesse et une fatigue. Un faible nombre de globules blancs (neutrop\u00e9nie) peut rendre un individu susceptible d\u2019\u00eatre infect\u00e9. Une p\u00e9nurie de plaquettes (thrombocytop\u00e9nie) peut entra\u00eener des saignements rappelant une h\u00e9mophilie.<\/p>\n

En raison de la multitude de risques graves pour la sant\u00e9 li\u00e9s \u00e0 une p\u00e9nurie de cellules souches du sang, le syndrome de Pearson est souvent mortel en petite enfance ou en enfance. Les patients qui atteignent l’\u00e2ge de 4 ans ont de meilleures chances de survie et leurs sympt\u00f4mes pourraient \u00e9ventuellement devenir moins graves.<\/p>\n

Les options de traitement se limitent aux sympt\u00f4mes sp\u00e9cifiques, tels que des transfusions sanguines fr\u00e9quentes pour maintenir la num\u00e9ration des globules rouges ou la lutte contre les infections r\u00e9p\u00e9t\u00e9es dues \u00e0 une faible num\u00e9ration des globules blancs. Il n’y a pas de rem\u00e8de et les greffes de cellules souches semblent inefficaces lorsqu’elles sont utilis\u00e9es contre des maladies syst\u00e9miques telles que le syndrome de Pearson.<\/p>\n

L\u2019Augmentation mitochondriale : la voie \u00e0 suivre ?<\/h2>\n

Minovia Therapeutics tente de r\u00e9soudre l’\u00e9nigme du syndrome de Pearson avec une injection monodose. La technique de la soci\u00e9t\u00e9 appel\u00e9 AM (augmentation mitochondriale) repose sur le processus de pr\u00e9lever de cellules souches h\u00e9matopo\u00ef\u00e9tiques autologues chez un patient, les modifier utilisant des mitochondries fonctionnelles, puis les r\u00e9introduire dans l’organisme.<\/p>\n

Bien qu\u2019un essai de phase I \/ II soit exceptionnellement t\u00f4t dans le processus d\u2019essais cliniques, il m\u00e9rite encore de l\u2019enthousiasme. Si la technique AM est finalement autoris\u00e9e par la FDA, \u00e7a pourrait faire la diff\u00e9rence pour les personnes atteintes du syndrome de Pearson ou de toute autre maladie mitochondriale.<\/p>\n

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