{"id":147826,"date":"2019-07-24T16:18:24","date_gmt":"2019-07-24T20:18:24","guid":{"rendered":"https:\/\/patientworthy.wpengine.com\/?p=147826&preview=true&preview_id=147826"},"modified":"2019-07-29T16:47:35","modified_gmt":"2019-07-29T20:47:35","slug":"un-traitement-experimental-contre-le-syndrome-de-netherton-recoit-la-designation-de-maladie-pediatrique-rare-de-la-fda","status":"publish","type":"post","link":"https:\/\/patientworthy.com\/fr\/2019\/07\/24\/un-traitement-experimental-contre-le-syndrome-de-netherton-recoit-la-designation-de-maladie-pediatrique-rare-de-la-fda\/","title":{"rendered":"Un Traitement exp\u00e9rimental contre le syndrome de Netherton re\u00e7oit la d\u00e9signation de maladie p\u00e9diatrique rare de la FDA"},"content":{"rendered":"

Selon un communiqu\u00e9 de presse<\/a> de LifeMax Laboratories, Inc.<\/em><\/a>, l\u2019Agence am\u00e9ricaine des produits alimentaires et m\u00e9dicamenteux (en anglais\u00a0: Food and Drug Administration, FDA) a attribu\u00e9 au m\u00e9dicament exp\u00e9rimental LM-030 \u00a0(sous licence de Novartis) de la soci\u00e9t\u00e9 -destin\u00e9 au traitement du syndrome de Netherton- la d\u00e9signation de maladie p\u00e9diatrique rare. La d\u00e9signation agit comme une sorte de bon \u00e9changeable pour la r\u00e9vision prioritaire d\u2019un produit diff\u00e9rent.<\/p>\n

\u00c0 propos du syndrome de Netherton<\/h2>\n

Le syndrome de Netherton<\/a> est une maladie g\u00e9n\u00e9tiquement h\u00e9r\u00e9ditaire caract\u00e9ris\u00e9e par des anomalies physiologiques de la peau et des cheveux. De plus, les personnes affect\u00e9es ont souvent des probl\u00e8mes avec leur syst\u00e8me immunitaire.<\/p>\n

Les nouveau-n\u00e9s atteints du syndrome de Netherton peuvent avoir une peau rouge et squameuse pouvant dans certains cas laisser couler du liquide. D’autres peuvent na\u00eetre avec une membrane semblable \u00e0 une pellicule de plastique, appel\u00e9e membrane de collodion, qui dispara\u00eet g\u00e9n\u00e9ralement compl\u00e8tement au bout de quelques semaines. En r\u00e8gle g\u00e9n\u00e9rale, la sant\u00e9 des personnes touch\u00e9es s\u2019am\u00e9liore avec l\u2019\u00e2ge. De nombreux enfants atteints du syndrome de Netherton ne parviennent pas \u00e0 grandir aux taux pr\u00e9vus (retard de croissance), et m\u00eame \u00e0 l’\u00e2ge adulte, ils peuvent rester sous le poids et avoir une taille inf\u00e9rieure \u00e0 celle de leurs pairs.<\/p>\n

\u00c0 la fin de l’enfance et \u00e0 l’\u00e2ge adulte, la gravit\u00e9 de l’irritation de la peau peut varier avec le temps. Certaines parties de la peau peuvent rester rouges et squameuses (surtout pendant l’enfance). Des p\u00e9riodes o\u00f9 il y a de la rougeur et de l\u2019ichtyose lin\u00e9aires circumflexa (une affection cutan\u00e9e caract\u00e9ris\u00e9e par l’apparition de plaques circulaires autour du corps) peuvent continuer \u00e0 affecter certains patients jusqu’\u00e0 l’\u00e2ge adulte. D’autres probl\u00e8mes cutan\u00e9s, tels que des d\u00e9mangeaisons chroniques (pouvant entra\u00eener une infection), de l’ecz\u00e9ma, une r\u00e9gulation thermique m\u00e9diocre et une perte excessive sont \u00e9galement courants.<\/p>\n

Des dysfonctionnements b\u00e9nins du syst\u00e8me immunitaire, tels que rhume des foins, allergie alimentaire ou asthme sont \u00e9galement fr\u00e9quemment rapport\u00e9s chez les patients atteints du syndrome de Netherton. Les patients atteints du syndrome de Netherton ont parfois des cheveux exceptionnellement fragiles dont l’\u00e9paisseur varie non uniform\u00e9ment. Trichorrhexis nodosa, ou des \u00ab cheveux bambous \u00bb, peut \u00e9galement toucher les cils ou les sourcils.<\/p>\n

\u00c0 propos du LM-030 et la d\u00e9signation des maladies p\u00e9diatriques rares<\/h2>\n

La d\u00e9signation \u00ab maladie p\u00e9diatrique rare<\/a> \u00bb concerne les m\u00e9dicaments destin\u00e9s \u00e0 traiter les maladies rares \u00ab graves ou mena\u00e7ant la survie \u00bb chez les personnes de moins de 18 ans. Les maladies sont class\u00e9es comme rares si elles touchent moins de 200 000 personnes aux \u00c9tats-Unis.<\/p>\n

Bien que des programmes acc\u00e9l\u00e9r\u00e9s, r\u00e9volutionnaires et d\u2019\u00e9valuation de priorit\u00e9<\/a> existent pour acc\u00e9l\u00e9rer la recherche et le d\u00e9veloppement du m\u00e9dicament receveur, la d\u00e9signation de maladie p\u00e9diatrique rare est comme un bon que la soci\u00e9t\u00e9 r\u00e9ceptrice peut utiliser \u00e0 l\u2019avenir pour l\u2019\u00e9valuation prioritaire d\u2019un autre produit. En d\u2019autres termes, c\u2019est un peu un bon d\u2019examen prioritaire \u00e0 usage unique que la FDA doit honorer.<\/p>\n

Une \u00e9tude clinique de phase 1\/2 sur le LM-030 a montr\u00e9 que le m\u00e9dicament \u00e9tait tol\u00e9rable chez l\u2019homme, tout en offrant des avantages qu\u2019on n\u2019a pas sp\u00e9cifi\u00e9 dans le communiqu\u00e9 de presse. Les \u00e9tudes \u00e0 venir sont susceptibles de s\u2019appuyer sur ces r\u00e9sultats \u00e0 mesure que le LM-030 s\u2019achemine vers une nouvelle application de m\u00e9dicament.<\/p>\n

De plus, le LM-030 a re\u00e7u la d\u00e9signation de m\u00e9dicament orphelin<\/a> vers la fin juin. La d\u00e9signation offre un soutien gouvernemental, ainsi que des avantages marketing qui prendront effet si et quand le LM-030 re\u00e7oit son autorisation de mise sur le march\u00e9 d\u00e9finitive de la FDA.<\/p>\n

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