{"id":148281,"date":"2019-07-29T16:36:34","date_gmt":"2019-07-29T20:36:34","guid":{"rendered":"https:\/\/patientworthy.wpengine.com\/?p=148281&preview=true&preview_id=148281"},"modified":"2019-08-07T17:09:15","modified_gmt":"2019-08-07T21:09:15","slug":"apellis-pharmaceuticals-une-societe-pharmaceutique-americaine-lance-un-programme-detude-sur-le-potentiel-de-lapl-9-dans-la-prevention-de-la-resistance-aux-aav-en-therapie-genique","status":"publish","type":"post","link":"https:\/\/patientworthy.com\/fr\/2019\/07\/29\/apellis-pharmaceuticals-une-societe-pharmaceutique-americaine-lance-un-programme-detude-sur-le-potentiel-de-lapl-9-dans-la-prevention-de-la-resistance-aux-aav-en-therapie-genique\/","title":{"rendered":"Apellis Pharmaceuticals, une soci\u00e9t\u00e9 pharmaceutique am\u00e9ricaine, lance un programme d’\u00e9tude sur le potentiel de l’APL-9 dans la pr\u00e9vention de la r\u00e9sistance aux AAV en th\u00e9rapie g\u00e9nique"},"content":{"rendered":"

Selon un communiqu\u00e9 de presse<\/a> publi\u00e9 par \u00ab\u00a0Apellis Pharmaceuticals\u00a0\u00bb, qui est bas\u00e9 \u00e0 l\u2019\u00c9tat de Kentucky, la soci\u00e9t\u00e9 a lanc\u00e9 un programme visant \u00e0 \u00e9tudier l’utilisation de l\u2019APL-9, un m\u00e9dicament exp\u00e9rimental, dans le cadre de th\u00e9rapies g\u00e9niques impliquant l’utilisation de virus ad\u00e9no-associ\u00e9s. Le virus ad\u00e9no-associ\u00e9 (en anglais : adeno associated virus<\/em>, AAV) est un virus inerte que les scientifiques utilisent souvent en th\u00e9rapie g\u00e9nique pour d\u00e9livrer des segments modifi\u00e9s de l’ADN qui \u00ab\u00a0annulent\u00a0\u00bb les mutations g\u00e9n\u00e9tiques nuisibles.<\/p>\n

Bien que les AAV ne soient pas connus pour causer de maladies, ils peuvent d\u00e9clencher une r\u00e9ponse immunitaire chez certaines personnes. Les chercheurs d’Apellis esp\u00e8rent que l’APL-9 aidera \u00e0 contr\u00f4ler ces r\u00e9ponses immunitaires ind\u00e9sirables.<\/p>\n

\u00c0 propos de la th\u00e9rapie g\u00e9nique et du virus ad\u00e9no-associ\u00e9<\/h2>\n

La th\u00e9rapie g\u00e9nique<\/a> est un domaine de la recherche m\u00e9dicale exp\u00e9rimental mais prometteur et de plus en plus populaire. Il utilise des g\u00e8nes pour traiter ou pour emp\u00eacher certaines maladies, en particulier celles dont le composant g\u00e9n\u00e9tique est connu. Le plus souvent, il s’agit de la modification ou de l’introduction de g\u00e8nes par des moyens chirurgicaux ou pharmaceutiques.<\/p>\n

L’un des moyens les plus populaires d’administrer ces g\u00e8nes modifi\u00e9s consiste \u00e0 utiliser le virus ad\u00e9no-associ\u00e9, ou l\u2019AAV. L\u2019AAV, comme d’autres virus, est exceptionnellement petit et excelle dans la d\u00e9fense de l’organisme. Comme d\u2019autres virus, il est capable d\u2019injecter une partie de son mat\u00e9riel g\u00e9n\u00e9tique dans celui d\u2019une cellule h\u00f4te. C’est ce qui le rend si attrayant pour les chercheurs.<\/p>\n

En modifiant le code g\u00e9n\u00e9tique contenu dans l’AAV, les chercheurs peuvent \u00ab\u00a0programmer\u00a0\u00bb le virus afin qu’il fournisse des versions en \u00e9tats de marche de g\u00e8nes pr\u00e9sentant des dysfonctionnements fr\u00e9quents. Les r\u00e9sultats peuvent \u00eatre impressionnants. Certains cancers et certaines maladies neurod\u00e9g\u00e9n\u00e9ratives peuvent \u00eatre trait\u00e9s avec des th\u00e9rapies g\u00e9niques, qui co\u00fbtent g\u00e9n\u00e9ralement cher, mais peuvent offrir des avantages significatifs avec un traitement unique – par opposition aux alternatives de traitement souvent exigeantes sur le plan physique.<\/p>\n

Cependant, certaines preuves sugg\u00e8rent que la tol\u00e9rance de l’AAV \u00e0 l’organisme est li\u00e9e \u00e0 une mal connaissance : une fois que la th\u00e9rapie g\u00e9nique a \u00e9t\u00e9 administr\u00e9e par l’AAV, le syst\u00e8me immunitaire peut d\u00e9velopper des anticorps capables de r\u00e9agir \u00e0 la coque de prot\u00e9ine qui constitue la couche la plus externe du virus. Ces anticorps peuvent r\u00e9duire l’efficacit\u00e9 des virus modifi\u00e9s et donc l’efficacit\u00e9 des th\u00e9rapies g\u00e9niques. Ils peuvent \u00e9galement emp\u00eacher la r\u00e9-administration future de l’AAV modifi\u00e9, le cas \u00e9ch\u00e9ant.<\/p>\n

\u00c0 propos de l\u2019APL-9 et de la r\u00e9ponse immunitaire \u00e0 l\u2019AAV<\/h2>\n

Bien que les th\u00e9rapies g\u00e9niques puissent offrir des avantages incroyables, leurs \u00e9tiquettes de prix sont toujours parmi les plus jolies en m\u00e9decine<\/a>. La possibilit\u00e9 de d\u00e9velopper une r\u00e9ponse immunitaire \u00e0 l\u2019AAV est une r\u00e9alit\u00e9 que les chercheurs en th\u00e9rapie g\u00e9nique s\u2019efforcent sans rel\u00e2che de contrer.<\/p>\n

On pense que l’APL-9 agit en modulant les prot\u00e9ines C3, qui jouent un r\u00f4le important dans le syst\u00e8me immunitaire du compl\u00e9ment<\/a> – une partie du syst\u00e8me immunitaire qui renforce les capacit\u00e9s naturelles des anticorps et des phagocytes.<\/p>\n

L\u2019APL-9 s\u2019est av\u00e9r\u00e9 inoffensif et tol\u00e9rable dans une \u00e9tude de phase 1 men\u00e9e aupr\u00e8s de 20 personnes en bonne sant\u00e9, mais des ann\u00e9es d\u2019essais seront n\u00e9cessaires avant de pr\u00e9senter le m\u00e9dicament exp\u00e9rimental \u00e0 l\u2019Agence am\u00e9ricaine des produits alimentaires et m\u00e9dicamenteux.<\/p>\n

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