{"id":148406,"date":"2019-07-30T13:53:12","date_gmt":"2019-07-30T17:53:12","guid":{"rendered":"https:\/\/patientworthy.wpengine.com\/?p=148406&preview=true&preview_id=148406"},"modified":"2019-08-07T17:08:50","modified_gmt":"2019-08-07T21:08:50","slug":"lagence-europeenne-des-medicaments-accorde-la-designation-de-medicament-orphelin-a-un-medicament-experimental-contre-la-fibrose-kystique","status":"publish","type":"post","link":"https:\/\/patientworthy.com\/fr\/2019\/07\/30\/lagence-europeenne-des-medicaments-accorde-la-designation-de-medicament-orphelin-a-un-medicament-experimental-contre-la-fibrose-kystique\/","title":{"rendered":"L’Agence europ\u00e9enne des m\u00e9dicaments accorde la d\u00e9signation de m\u00e9dicament orphelin \u00e0 un m\u00e9dicament exp\u00e9rimental contre la fibrose kystique"},"content":{"rendered":"

Selon un communiqu\u00e9 de presse<\/a> d\u2019Aridis Pharmaceuticals, la soci\u00e9t\u00e9 a re\u00e7u la d\u00e9signation de m\u00e9dicament orphelin de l\u2019Agence europ\u00e9enne des m\u00e9dicaments pour son traitement exp\u00e9rimental AR-501 contre des infections pulmonaires li\u00e9es \u00e0 la fibrose kystique.<\/p>\n

L’Agence europ\u00e9enne des m\u00e9dicaments (AEM) est l’organisme de r\u00e9glementation des produits pharmaceutiques disponibles sur le march\u00e9 de l’Union europ\u00e9enne. Elle remplit un r\u00f4le analogue \u00e0 celui de l\u2019Agence am\u00e9ricaine des produits alimentaires et m\u00e9dicamenteux (FDA).<\/p>\n

\u00c0 propos de la fibrose kystique<\/h2>\n

La fibrose kystique<\/a> (FK) est une maladie g\u00e9n\u00e9tiquement h\u00e9rit\u00e9e caract\u00e9ris\u00e9e par l’accumulation de mucosit\u00e9s \u00e9paisses et visqueuses dans les conduits de tout le corps. Chez les individus en bonne sant\u00e9, ce mucus est normalement mince et glissant, agissant comme une sorte de lubrifiant. Cependant, chez les patients atteints de fibrose kystique, ce lubrifiant normalement fluide se bouche et obstrue de petits conduits, provoquant ce qui peut \u00eatre un dysfonctionnement organique important et des dommages consid\u00e9rables. Les poumons et le pancr\u00e9as sont particuli\u00e8rement sensibles.<\/p>\n

La fibrose kystique est caus\u00e9e par une mutation g\u00e9n\u00e9tique d’un g\u00e8ne appel\u00e9 CFTR<\/em><\/a>. Normalement, ce g\u00e8ne code pour la production d’une prot\u00e9ine<\/a> appel\u00e9e r\u00e9gulateur de la conductance transmembranaire de la fibrose kystique (CFTR), qui aide le chlorure<\/a> \u00e0 se d\u00e9placer \u00e0 la surface des cellules, attirant ainsi l’eau. Lorsque le CFTR<\/em> a une mutation, une prot\u00e9ine CFTR dysfonctionnelle est produite, ce qui est beaucoup moins efficace pour transporter le chlorure et donc beaucoup moins efficace pour attirer de l’eau vers les cellules. Sans l’eau attir\u00e9e par le CFTR, la muqueuse produite par ces cellules acquiert des qualit\u00e9s visqueuses.<\/p>\n

La FK peut entra\u00eener de graves probl\u00e8mes de sant\u00e9, notamment une infection chronique (en particulier des poumons) et parfois m\u00eame une insuffisance respiratoire. Certains patients atteints de fibrose kystique d\u00e9veloppent des complications digestives telles que le diab\u00e8te ou des blocages des voies biliaires.<\/p>\n

Il n\u2019existe actuellement aucun traitement curatif de la fibrose kystique et le traitement vise principalement \u00e0 soulager les sympt\u00f4mes et \u00e0 contr\u00f4ler les complications potentiellement dangereuses. La plupart des personnes atteintes de fibrose kystique ont des vies moins longues, donc les chercheurs \u00e0 la recherche de nouveaux traitements se trouvent dans une situation particuli\u00e8rement difficile.<\/p>\n

\u00c0 propos de l\u2019AR-501 et de la d\u00e9signation de m\u00e9dicament orphelin de l’AEM<\/h2>\n

L’AR-501 est un m\u00e9lange inhal\u00e9 de citrate de gallium qui, aux concentrations d\u00e9velopp\u00e9es par Aridis, aurait \u00ab une activit\u00e9 anti-infectieuse \u00e0 large spectre \u00bb dans les poumons des patients atteints de fibrose kystique. \u00c9tant donn\u00e9 que les infections pulmonaires fr\u00e9quentes sont un probl\u00e8me de sant\u00e9 grave et persistant pour les patients atteints de fibrose kystique, sa gestion constitue un pas en avant essentiel pour am\u00e9liorer le bien-\u00eatre de ces patients.<\/p>\n

Bien que l’AR-501 ait re\u00e7u la d\u00e9signation de m\u00e9dicament orphelin de l’Agence europ\u00e9enne des m\u00e9dicaments (similaire au programme de m\u00e9dicaments orphelins g\u00e9r\u00e9 par la FDA des \u00c9tats-Unis), il est toujours consid\u00e9r\u00e9 comme tr\u00e8s exp\u00e9rimental – le programme est actuellement en phase 1\/2 de test, qui concerne principalement l\u2019\u00e9tablissement de profils de s\u00e9curit\u00e9 et de directives de dosage. Il pourrait s’\u00e9couler des mois avant que des essais \u00e9valuant l’efficacit\u00e9 de l’AR-501 soient ex\u00e9cut\u00e9s et plusieurs ann\u00e9es avant qu’il ne parvienne sur le march\u00e9 (si cela se produit).<\/p>\n

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