{"id":148707,"date":"2019-08-02T16:51:48","date_gmt":"2019-08-02T20:51:48","guid":{"rendered":"https:\/\/patientworthy.wpengine.com\/?p=148707&preview=true&preview_id=148707"},"modified":"2019-08-07T17:08:47","modified_gmt":"2019-08-07T21:08:47","slug":"des-defenseurs-des-droits-des-patients-atteintes-de-la-myopathie-de-duchenne-creent-une-societe-concue-pour-collecter-des-donnees-directement-aupres-des-patients","status":"publish","type":"post","link":"https:\/\/patientworthy.com\/fr\/2019\/08\/02\/des-defenseurs-des-droits-des-patients-atteintes-de-la-myopathie-de-duchenne-creent-une-societe-concue-pour-collecter-des-donnees-directement-aupres-des-patients\/","title":{"rendered":"Des D\u00e9fenseurs des droits des patients atteintes de la myopathie de Duchenne cr\u00e9ent une soci\u00e9t\u00e9 con\u00e7ue pour collecter des donn\u00e9es directement aupr\u00e8s des patients"},"content":{"rendered":"

Selon un article de Xconomy<\/em><\/a>, l\u2019Agence am\u00e9ricaine des produits alimentaires et m\u00e9dicamenteux (FDA) a pris une d\u00e9cision controvers\u00e9e il y a trois ans en autorisant le m\u00e9dicament eteplirsen en tant que traitement contre la myopathie de Duchenne.<\/strong> La raison de la controverse \u00e9tait parce qu’il n’y avait que peu de preuves sugg\u00e9rant que le m\u00e9dicament avait vraiment un impact r\u00e9el.<\/strong> Une partie du processus d\u2019autorisation comprenait des expos\u00e9s passionn\u00e9s de repr\u00e9sentants des patients. Ces pr\u00e9sentations comprenaient des preuves recueillies directement aupr\u00e8s de patients et qui semblaient montrer une am\u00e9lioration avec l’usage du m\u00e9dicament.<\/strong><\/p>\n

Bien que le m\u00e9dicament ait finalement \u00e9t\u00e9 autoris\u00e9, les responsables de la FDA ont d\u00e9clar\u00e9 \u00e0 l’\u00e9poque que les preuves pr\u00e9sent\u00e9es par les patients n’\u00e9taient pas assez rigoureuses. Autrement dit, les donn\u00e9es en dehors du cadre des essais cliniques ne peuvent pas vraiment \u00eatre prises en compte.<\/strong> Cependant, Janet Woodcock, qui \u00e9tait l’\u00e9valuatrice en chef des m\u00e9dicaments de l’agence, a d\u00e9clar\u00e9 que si les donn\u00e9es pouvaient \u00eatre quantifi\u00e9es et valid\u00e9es par un comit\u00e9 d’examen institutionnel, elles pourraient avoir une plus grande valeur. En r\u00e9ponse \u00e0 cela, les d\u00e9fenseurs ont cr\u00e9\u00e9 une soci\u00e9t\u00e9 appel\u00e9e Casimir Trials dans le but explicite de collecter des donn\u00e9es directement aupr\u00e8s de patients avec la collaboration de soci\u00e9t\u00e9s pharmaceutiques.<\/strong><\/p>\n

\u00c0 propos de la myopathie de Duchenne<\/h2>\n

La dystrophie musculaire de Duchenne est une maladie neuromusculaire et l\u2019un des types les plus graves de dystrophie musculaire. Elle se caract\u00e9rise par une faiblesse musculaire progressive qui d\u00e9bute g\u00e9n\u00e9ralement vers l’\u00e2ge de quatre ans et qui s’aggrave rapidement.<\/strong> En tant que maladie g\u00e9n\u00e9tique li\u00e9e au chromosome X, les hommes sont principalement touch\u00e9s, et les femmes ne manifestent parfois que des sympt\u00f4mes b\u00e9nins. La maladie est caus\u00e9e par des mutations du g\u00e8ne de la dystrophine. Les sympt\u00f4mes de la myopathie de Duchenne sont notamment les suivants : chute, posture de marche anormale, perte \u00e9ventuelle de la capacit\u00e9 de marcher, d\u00e9formations de la fibre musculaire, d\u00e9ficience intellectuelle (pas dans tous les cas), hypertrophie des muscles de la langue et du mollet, d\u00e9formations squelettiques, atrophie musculaire, anomalies cardiaques et difficult\u00e9s avec respiration. Le traitement comprend une vari\u00e9t\u00e9 de m\u00e9dicaments et de th\u00e9rapies pouvant aider \u00e0 soulager les sympt\u00f4mes et \u00e0 ralentir la progression de la maladie. La dur\u00e9e de vie est g\u00e9n\u00e9ralement dans la trentaine avec de bons soins. De meilleurs traitements contre cette maladie sont n\u00e9cessaires de toute urgence.<\/strong> Pour en savoir plus sur la dystrophie musculaire de Duchenne, cliquez ici<\/a>.<\/p>\n

Les Disparit\u00e9s entre les donn\u00e9es de l\u2019essai et des exp\u00e9riences des patients<\/h2>\n

Parfois, les patients ont souvent l\u2019impression que les m\u00e9dicaments qu\u2019ils prennent dans le cadre d\u2019un essai ont un effet positif, mais les donn\u00e9es fournies lors de la conception de l\u2019essai indiquent un effet faible, voire nul.<\/strong> Casimir esp\u00e8re mettre au point de nouvelles m\u00e9thodes scientifiquement valables pour mesurer l\u2019impact d\u2019un m\u00e9dicament sur les patients, de mani\u00e8re \u00e0 refl\u00e9ter leurs exp\u00e9riences, ce qui pourrait avoir des cons\u00e9quences pour le nouveau traitement contre la myopathie de Duchenne et d\u2019autres maladies \u00e0 l’avenir.<\/p>\n

La relation entre les groupes de d\u00e9fense des patients ou les entreprises dirig\u00e9es par des d\u00e9fenseurs des droits des patients, comme Casimir, et les soci\u00e9t\u00e9s pharmaceutiques suscite certaines controverses, car le potentiel de conflits d’int\u00e9r\u00eats est tr\u00e8s r\u00e9pandu (beaucoup trop d’organisations \u00e0 but non lucratif travaillant dans le domaine des maladies rares sont soutenues par les soci\u00e9t\u00e9s pharmaceutiques, par exemple)<\/strong>, mais la r\u00e9alit\u00e9 est que certains patients ont r\u00e9ellement des exp\u00e9riences diff\u00e9rentes des donn\u00e9es cliniques. Casimir esp\u00e8re d\u00e9velopper des m\u00e9thodes alternatives pour la collecte de preuves qui refl\u00e8tent les impacts r\u00e9els.<\/strong><\/p>\n

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