{"id":148837,"date":"2019-08-05T13:57:31","date_gmt":"2019-08-05T17:57:31","guid":{"rendered":"https:\/\/patientworthy.wpengine.com\/?p=148837&preview=true&preview_id=148837"},"modified":"2019-08-07T17:06:54","modified_gmt":"2019-08-07T21:06:54","slug":"linscription-est-devenue-remplie-en-avance-pour-lessai-de-phase-3-darimoclomol-candidat-au-traitement-contre-la-sla","status":"publish","type":"post","link":"https:\/\/patientworthy.com\/fr\/2019\/08\/05\/linscription-est-devenue-remplie-en-avance-pour-lessai-de-phase-3-darimoclomol-candidat-au-traitement-contre-la-sla\/","title":{"rendered":"L’Inscription est devenue remplie en avance pour l’essai de phase 3 d’Arimoclomol, candidat au traitement contre la SLA"},"content":{"rendered":"

Selon un communiqu\u00e9 de presse<\/a> de la soci\u00e9t\u00e9 biopharmaceutique danoise Orphazyme, la soci\u00e9t\u00e9 a atteint son objectif d\u2019inscription pour son \u00e9tude clinique de phase 3 sur l’arimoclomol chez des patients atteints de scl\u00e9rose lat\u00e9rale amyotrophique.<\/p>\n

\u00c0 propos de la scl\u00e9rose lat\u00e9rale amyotrophique<\/h2>\n

Vous avez probablement entendu parler de la scl\u00e9rose lat\u00e9rale amyotrophique<\/a> (SLA), mais vous n’en savez peut-\u00eatre pas beaucoup. Malgr\u00e9 ce que beaucoup de gens pensent, la SLA est techniquement un groupe de conditions qui impliquent principalement l\u2019endommagement progressif et la d\u00e9g\u00e9n\u00e9rescence de cellules nerveuses dans le cerveau (appel\u00e9es neurones) qui sont responsables du contr\u00f4le du mouvement musculaire volontaire.<\/p>\n

La SLA se caract\u00e9rise par la d\u00e9g\u00e9n\u00e9rescence progressive des motoneurones sup\u00e9rieurs et inf\u00e9rieurs. Le mouvement volontaire est d\u00e9clench\u00e9 lorsque les neurones moteurs sup\u00e9rieurs du cerveau communiquent avec les neurones moteurs inf\u00e9rieurs – des cellules nerveuses similaires trouv\u00e9es dans la moelle \u00e9pini\u00e8re. Ces motoneurones inf\u00e9rieurs stimulent alors directement les groupes musculaires en agissant sur le signal original envoy\u00e9 par le cerveau. \u00c0 mesure que ces cellules nerveuses d\u00e9g\u00e9n\u00e8rent, le cerveau a du mal \u00e0 communiquer efficacement avec les motoneurones inf\u00e9rieurs et, par la suite, avec le reste du corps. Ce qui peut commencer par des crampes musculaires et une faiblesse g\u00e9n\u00e9rale peut \u00e9voluer vers une paralysie totale du corps – les patients ne pouvant plus avaler ni m\u00eame respirer sans assistance.<\/p>\n

La SLA est extr\u00eamement rare et ne touche que 14 000 \u00e0 15 000 Am\u00e9ricains chaque ann\u00e9e. Cependant, la maladie est universellement d\u00e9vastatrice – il n\u2019existe pas de traitement curatif et les quelques traitements disponibles pour les patients atteints de SLA servent uniquement \u00e0 att\u00e9nuer les sympt\u00f4mes les plus graves.<\/p>\n

L\u2019Inscription se termine pour l’essai de phase 3<\/h2>\n

L\u2019essai de phase 3 sur l\u2019arimoclomol a \u00e9t\u00e9 rempli \u00e0 pleine capacit\u00e9 plus t\u00f4t que pr\u00e9vu. 213 participants recevront au hasard soit de l’arimoclomol, soit un placebo (groupes de taille 2 : 1, respectivement) pendant une p\u00e9riode de 76 semaines. Un espace suppl\u00e9mentaire a \u00e9t\u00e9 r\u00e9serv\u00e9 pour un maximum de 18 personnes trait\u00e9es \u00e0 l’\u00e9daravone, l’un des rares m\u00e9dicaments actuellement utilis\u00e9s pour traiter les sympt\u00f4mes de la SLA. Les participants qui restent avec l’\u00e9tude jusqu’\u00e0 la fin de la 76\u00e8me semaine seront invit\u00e9s \u00e0 participer \u00e0 un essai ouvert de prolongation.<\/p>\n

L’inscription ayant \u00e9t\u00e9 achev\u00e9e t\u00f4t, les r\u00e9sultats de cette \u00e9tude pourraient \u00eatre publi\u00e9s d\u00e8s le d\u00e9but de 2021. Calaneet Balas, pr\u00e9sident et chef de la direction de l’ALS Association<\/em>, a soulign\u00e9 le besoin pressant de multiplier les essais cliniques sur la SLA. \u00ab\u00a0Nous avons un besoin urgent de nouveaux traitements contre la SLA et nous attendons les r\u00e9sultats avec impatience\u00a0\u00bb, a-t-elle d\u00e9clar\u00e9.<\/p>\n

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