{"id":148846,"date":"2019-08-05T14:04:37","date_gmt":"2019-08-05T18:04:37","guid":{"rendered":"https:\/\/patientworthy.wpengine.com\/?p=148846&preview=true&preview_id=148846"},"modified":"2019-08-07T17:06:51","modified_gmt":"2019-08-07T21:06:51","slug":"des-additions-dinformations-sur-lessai-de-phase-3-sur-le-syndrome-de-prader-wili-jusqua-present-des-resultats-positifs","status":"publish","type":"post","link":"https:\/\/patientworthy.com\/fr\/2019\/08\/05\/des-additions-dinformations-sur-lessai-de-phase-3-sur-le-syndrome-de-prader-wili-jusqua-present-des-resultats-positifs\/","title":{"rendered":"Des Additions d\u2019informations sur l\u2019essai de phase 3 sur le syndrome de Prader-Wili indiquent jusqu\u2019\u00e0 pr\u00e9sent des r\u00e9sultats positifs"},"content":{"rendered":"

Selon un article de Financial Buzz<\/em><\/a>, la soci\u00e9t\u00e9 biopharmaceutique Soleno Therapeutics a r\u00e9cemment fourni une mise \u00e0 jour sur les progr\u00e8s de l\u2019essai clinique de phase 3 de la soci\u00e9t\u00e9. Cet essai \u00e9value les comprim\u00e9s de Diazoxide Choline \u00e0 lib\u00e9ration contr\u00f4l\u00e9e (DCLC) fournie par Soleno pour le traitement du syndrome de Prader-Willi,<\/strong> une maladie g\u00e9n\u00e9tique rare qui cause des exc\u00e8s alimentaires et une ob\u00e9sit\u00e9 s\u00e9v\u00e8re chez les enfants. Ces comprim\u00e9s sont administr\u00e9s une fois par jour. L\u2019int\u00e9r\u00eat croissant des patients pour l\u2019essai ouvert de prolongation sugg\u00e8re que le m\u00e9dicament a un impact positif, ce qui a \u00e9galement \u00e9t\u00e9 d\u00e9montr\u00e9 lors d\u2019essais cliniques ant\u00e9rieurs.<\/strong><\/p>\n

\u00c0 propos du syndrome de Prader-Willi (SPW)<\/h2>\n

Le syndrome de Prader-Willi est une maladie g\u00e9n\u00e9tique qui se caract\u00e9rise principalement par une ob\u00e9sit\u00e9 infantile r\u00e9sultant d’un app\u00e9tit anormal et insatiable.<\/strong> Cette ob\u00e9sit\u00e9 se poursuit souvent jusqu’\u00e0 l’\u00e2ge adulte. Dans la plupart des cas, le syndrome est provoqu\u00e9 par la suppression d’une certaine partie du chromosome 15. Dans environ un quart des cas, le patient re\u00e7oit deux copies du chromosome 15 de la m\u00e8re mais n’en obtient pas du p\u00e8re. Ce syndrome n’est pas consid\u00e9r\u00e9 h\u00e9r\u00e9ditaire, car les modifications g\u00e9n\u00e9tiques se produisent pendant la gestation. Les sympt\u00f4mes du syndrome de Prader-Willi comprennent un d\u00e9veloppement lent, une alimentation insuffisante, une faiblesse musculaire, l’ob\u00e9sit\u00e9, une alimentation excessive, une flexibilit\u00e9 anormale, une scoliose, un sommeil excessif, des retards d’\u00e9locution, une d\u00e9ficience intellectuelle, un tonus musculaire faible, une pubert\u00e9 retard\u00e9e et la st\u00e9rilit\u00e9. Une alimentation excessive entra\u00eene \u00e9galement un risque \u00e9lev\u00e9 de diab\u00e8te. La prise en charge peut inclure une th\u00e9rapie physique, professionnelle et orthophonique, une limitation de l’acc\u00e8s \u00e0 la nourriture et des injections d’hormone de croissance (chez les patients enfants uniquement). Pour en savoir plus sur le syndrome de Prader-Willi, cliquez ici<\/a>.<\/strong><\/p>\n

Le Progr\u00e8s de l\u2019essai<\/h2>\n

Cette mise \u00e0 jour date du 24 juillet 2019. Jusqu’\u00e0 pr\u00e9sent, l’essai a atteint la moiti\u00e9 de son objectif total d’inscription. En outre, 90% de ces patients ont termin\u00e9 leur traitement avec succ\u00e8s ou continuent de recevoir un traitement.<\/strong> Quatre-vingt-dix pour cent des patients ayant termin\u00e9 l’\u00e9tude ont choisi de poursuivre leur \u00e9tude ouverte de prolongation de neuf mois, qui permettra d’\u00e9valuer les effets \u00e0 long terme des comprim\u00e9s de DCLC sur l\u2019innocuit\u00e9. 95% des patients ayant particip\u00e9 \u00e0 la prolongation continuent \u00e0 le faire.<\/strong> Jusqu’\u00e0 pr\u00e9sent, aucun \u00e9v\u00e9nement ind\u00e9sirable grave et impr\u00e9vu n’a \u00e9t\u00e9 enregistr\u00e9.<\/p>\n

Les inscriptions se d\u00e9roulent sur 20 sites diff\u00e9rents, en Europe et aux \u00c9tats-Unis. Soleno envisage de prolonger l\u2019\u00e9tude de neuf mois \u00e0 un an en raison du vif int\u00e9r\u00eat des patients pour l\u2019essai.<\/p>\n

Soleno collabore avec Casimir, Inc., un groupe de recherche sur les maladies rares qui innove dans la conception des mesures de r\u00e9sultats d\u2019essais cliniques pour refl\u00e9ter les impacts sur la qualit\u00e9 de vie des m\u00e9dicaments contre les maladies rares ont sur les patients.<\/strong><\/p>\n

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