{"id":149028,"date":"2019-08-06T10:56:11","date_gmt":"2019-08-06T14:56:11","guid":{"rendered":"https:\/\/patientworthy.wpengine.com\/?p=149028&preview=true&preview_id=149028"},"modified":"2019-08-13T14:11:43","modified_gmt":"2019-08-13T18:11:43","slug":"la-fda-accorde-une-designation-detherapie-avancee-de-medecine-regenerative-a-un-medicament-experimental-contre-le-syndrome-de-wiskott-aldrich","status":"publish","type":"post","link":"https:\/\/patientworthy.com\/fr\/2019\/08\/06\/la-fda-accorde-une-designation-detherapie-avancee-de-medecine-regenerative-a-un-medicament-experimental-contre-le-syndrome-de-wiskott-aldrich\/","title":{"rendered":"La FDA accorde une d\u00e9signation de th\u00e9rapie avanc\u00e9e de m\u00e9decine r\u00e9g\u00e9n\u00e9rative \u00e0 un m\u00e9dicament exp\u00e9rimental contre le syndrome de Wiskott-Aldrich"},"content":{"rendered":"

Selon un communiqu\u00e9 de presse<\/a> de la soci\u00e9t\u00e9 biopharmaceutique britannique et am\u00e9ricain Orchard Therapeutics, l\u2019Agence am\u00e9ricaine des produits alimentaires et m\u00e9dicamenteux (FDA) a attribu\u00e9 \u00e0 OTL-103, qui est le m\u00e9dicament exp\u00e9rimental de la soci\u00e9t\u00e9 contre le syndrome de Wiskott-Aldrich, le titre de th\u00e9rapie avanc\u00e9e de m\u00e9decine r\u00e9g\u00e9n\u00e9rative (en anglais : Regenerative Medicine Advanced Therapy, RMAT).<\/p>\n

\u00c0 propos du syndrome de Wiskott-Aldrich<\/h2>\n

Le syndrome de Wiskott-Aldrich<\/a> est une maladie g\u00e9n\u00e9tiquement h\u00e9rit\u00e9e caract\u00e9ris\u00e9e par un dysfonctionnement du syst\u00e8me immunitaire et par une fonction de coagulation sanguine r\u00e9duite.<\/p>\n

La condition est caus\u00e9e par la mutation d’un g\u00e8ne appel\u00e9 WAS<\/a><\/em>. Chez les individus en bonne sant\u00e9, le WAS<\/em> est responsable du codage de la production d’une prot\u00e9ine appel\u00e9e WASP<\/a>, pr\u00e9sente dans chaque cellule sanguine. La WASP tire son nom du syndrome de Wiskott-Aldrich, ce qui montre l’importance du g\u00e8ne dans la maladie. La WASP joue un r\u00f4le important dans la signalisation cellulaire et la structure du cytosquelette d’actine – la collecte de substances fibreuses dans le cytoplasme des cellules qui structurent la cellule.<\/p>\n

Les patients atteints du syndrome de Wiskott-Aldrich ont des p\u00e9nuries de cellules sanguines fonctionnelles de nombreuses vari\u00e9t\u00e9s. Leurs globules blancs peuvent \u00eatre anormaux ou totalement absents, ce qui entra\u00eene des infections fr\u00e9quentes. En raison de la faiblesse du syst\u00e8me immunitaire de ces patients, certains troubles auto-immuns (tels que la polyarthrite rhumato\u00efde) et certains types de cancer (tels que le lymphome) sont plus fr\u00e9quents chez les personnes atteintes de Wiskott-Aldrich. Les infections graves et les \u00e9pisodes h\u00e9morragiques qui caract\u00e9risent Wiskott-Aldrich peuvent \u00eatre fatals.<\/p>\n

Le Wiskott-Aldrich est extr\u00eamement rare – on pense que cela ne se produit qu’environ dix naissances sur un million d’hommes. Comme le g\u00e8ne li\u00e9 \u00e0 la maladie se situe sur le chromosome X, le Wiskott-Aldrich est beaucoup plus r\u00e9pandu chez les hommes que chez les femmes. Les hommes n’ont besoin que d’h\u00e9riter d’une copie mut\u00e9e de WAS<\/em> pour d\u00e9velopper le Wiskott-Aldrich. Les femmes avec une seule copie mut\u00e9e de WAS<\/em> peuvent ne pr\u00e9senter que des sympt\u00f4mes l\u00e9gers de la maladie, voire pas du tout. Une femme avec deux copies mut\u00e9es peut th\u00e9oriquement d\u00e9velopper une force maximale de Wiskott-Aldrich, bien que cela soit exceptionnellement rare.<\/p>\n

Sans traitement, le Wiskott-Aldrich est g\u00e9n\u00e9ralement mortel dans 20 ans.<\/a> Cependant, les progr\u00e8s r\u00e9cents en th\u00e9rapie g\u00e9nique ont consid\u00e9rablement am\u00e9lior\u00e9 la capacit\u00e9 de survie de la plupart des patients.<\/p>\n

\u00c0 propos de l\u2019OTL-103 et de la d\u00e9signation RMAT<\/h2>\n

OTL-103 est une th\u00e9rapie g\u00e9nique exp\u00e9rimentale ex vivo \u00e0 base de cellules souches h\u00e9matopo\u00ef\u00e9tiques. Les cellules souches du sang sont pr\u00e9lev\u00e9es du patient, g\u00e9n\u00e9tiquement modifi\u00e9es, puis r\u00e9introduites pour provoquer des changements physiologiques. Il a r\u00e9cemment re\u00e7u la d\u00e9signation RMAT<\/a> de la FDA.<\/p>\n

La d\u00e9signation RMAT (th\u00e9rapie avanc\u00e9e de m\u00e9decine r\u00e9g\u00e9n\u00e9rative) est attribu\u00e9e aux m\u00e9dicaments qui sont des \u00ab th\u00e9rapies de m\u00e9decine r\u00e9g\u00e9n\u00e9rative \u00bb qui ont le potentiel de traiter, modifier ou inverser le cours d’une maladie grave. La d\u00e9signation n’est disponible que pour les produits qui promettent de r\u00e9pondre rapidement aux besoins m\u00e9dicaux non satisfaits pour cette condition.<\/p>\n

Une \u00e9tude clinique de phase 2<\/a> sur les effets de l\u2019OTL-103 est toujours en cours de recrutement, bien que les chercheurs n\u2019aient estim\u00e9 le nombre de participants qu\u2019\u00e0 peu pr\u00e8s six. Le proc\u00e8s est \u00e9galement long, avec une date de fin pr\u00e9vue vers la fin de 2022. Bien que les progr\u00e8s puissent sembler lents, il n\u2019est pas inhabituel que les m\u00e9dicaments de la phase 2 prennent des ann\u00e9es avant d\u2019\u00eatre autoris\u00e9s pour mise sur le march\u00e9 \u2013 si jamais. Les \u00e9tudes de phase 2 sont celles o\u00f9 la plupart des m\u00e9dicaments exp\u00e9rimentaux \u00e9chouent.<\/p>\n

Seul le temps dira le v\u00e9ritable potentiel de l’OTL-103, bien que des th\u00e9rapies g\u00e9niques similaires \u00e0 base de cellules souches h\u00e9matopo\u00ef\u00e9tiques soient d\u00e9j\u00e0 un \u00e9l\u00e9ment essentiel du traitement de Wiskott-Aldrich.<\/p>\n

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